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Étude de BitOpertin chez les participants avec EPP ou XLP (Apollo) (APOLLO)

1 septembre 2026 mis à jour par: Disc Medicine, Inc

Apollo: une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo de la bitopertine pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité chez les participants atteints de protoporphyrie érythropoïétique (EPP) ou de protoporphyrie liée à l'X (XLP)

L'objectif de cet essai clinique est d'apprendre si BitOpertin fonctionne et est sûr pour traiter EPP ou XLP chez les participants de 12 ans ou plus. Les principales questions auxquelles il vise à répondre est:

  • Que la bitopertine augmente l'exposition au soleil sans douleur après 6 mois de traitement chez les participants avec EPP ou XLP.
  • Comment les niveaux de concentration PPIX passent de avant le traitement de Bitopertin à après 6 mois de traitement.

Les chercheurs compareront BitOpertin à une substance de sosie placebo qui ne contient aucun médicament.

Les participants rempliront des questionnaires quotidiens et assisteront à des visites d'étude pour les évaluations.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

183

Phase

  • Phase 3

Accès étendu

Disponible en dehors de l'essai clinique. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Germany
      • Berlin, Germany, Allemagne, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Allemagne, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Australie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Espagne
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Espagne, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • France
    • France
      • Nantes, France, France, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, France, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italie
      • Roma, Italie, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Pays-Bas
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, Pays-Bas, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Suède
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Suède, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Huntington Beach, California, États-Unis, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Âgé de 12 ans ou plus au moment de l'étude consentement.
  2. Diagnostic d'EPP ou XLP, basé sur les antécédents médicaux par la ferrochelatase (FECH) ou l'acide aminolevulinique synthase 2 (ALAS2) génotypage ou par analyse biochimique de la porphyrine.
  3. Conformité minimale quotidienne d'exposition au soleil du soleil ≥ 85% les jours -14 à la journée -1, inclusive, pendant le dépistage, et au moins 1 a terminé avec succès le défi d'exposition au soleil (adultes uniquement, car cette évaluation est facultative pour les adolescents) ou un rappel historique du temps pour prodrome
  4. Poids corporel ≥32 kg (12 ans à <18 ans), indice de masse corporelle ≥ 18,5 kg / m2 (âges ≥ 18 ans) au dépistage.
  5. Lavage d'au moins 2 mois avant le dépistage de l'afamelanotide et du dersimelagon, le cas échéant.
  6. L'aspartate aminotransférase et l'alanine transaminase <3 × Limite supérieure de la bilirubine normale (ULN) et de la bilirubine totale <2 × ULN (sauf syndrome documenté de Gilbert) au dépistage. Albumine> Limite inférieure de la normale (LLN).
  7. Disposé à pratiquer des méthodes très efficaces de contrôle des naissances (les deux hommes qui ont des partenaires de potentiel de procréation et les femmes de potentiel de procréation pendant le dépistage, tout en prenant du médicament à l'étude, et pendant au moins 30 jours après la dernière dose de médicament à l'étude).

Critères d'exclusion:

  1. Chirurgie majeure dans les 8 semaines avant le dépistage ou la récupération incomplète de toute intervention chirurgicale antérieure.
  2. Outre EPP ou XLP, une maladie intrinsèque ou extrinsèque héréditaire associée à l'anémie.
  3. Hypersensibilité connue à tout composant du médicament d'étude.
  4. Antécédents de transplantation hépatique ou besoin prévu de transplantation hépatique.
  5. Antécédents de dépendance à l'alcool ou de consommation excessive d'alcool, telle qu'évaluée par l'enquêteur.
  6. Virus d'immunodéficience humaine active (VIH), hépatite B ou C. active
  7. Une autre condition médicale ou psychiatrique ou constatation en laboratoire n'est pas spécifiquement notée ci-dessus que, dans le jugement de l'enquêteur ou du sponsor, mettrait le participant à risque inacceptable ou empêcherait autrement le participant de participer à l'étude.

  8. État ou médicament concomitant qui confondre la capacité d'interpréter les données cliniques, de laboratoire clinique ou de journal des participants, y compris une maladie psychiatrique majeure qui a eu une exacerbation ou une hospitalisation requise au cours des 6 derniers mois.

    Antécédents du traitement:

  9. Exposition antérieure à BitOpertin.
  10. Traitement simultané ou planifié avec l'afamelanotide ou le dersimelagon pendant la période d'étude.
  11. Traitement avec des opioïdes pour toute période> 7 jours au cours des 2 mois précédant le dépistage ou prévoyant qu'il faut une consommation d'opioïdes pendant> 7 jours à tout moment de l'étude.
  12. Nouveau traitement de l'anémie, y compris le début de la supplémentation en fer, dans le moins d'un mois suivant le dépistage.
  13. Utilisation actuelle ou planifiée de tout médicament ou remède à base de plantes connus pour être des inhibiteurs ou inducteurs forts ou modérés des enzymes du cytochrome P450 (CYP) 3A4 pendant 28 jours avant la première dose et tout au long de l'étude.

  14. Traitement actuel ou planifié avec des médicaments antipsychotiques.

    Exclusions de laboratoire:

  15. Hémoglobine <10 g / dl au dépistage.

    Divers:

  16. Participation à d'autres études cliniques interventionnelles dans les 30 jours précédant le dépistage.
  17. Si femme, enceinte ou allaitée.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Dose orale, une fois par jour pendant 24 semaines
Expérimental: DISC-1459 Dose orale
Médicament: Disque-1459
Dose orale, une fois par jour pendant 24 semaines
Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Temps total mensuel moyen au soleil les jours sans douleur d'une réaction phototoxique entre 10h00 et 18h00 (10h00 à 18h00) après 6 mois (24 semaines) de traitement
Délai: 24 semaines
24 semaines
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans les niveaux PPIX sans métal sans sang à 6 mois
Délai: 24 semaines
24 semaines
Sécurité et tolérabilité, telle qu'évaluée par les événements indésirables (AE) et les résultats de laboratoire, sur la période de traitement de 6 mois
Délai: 24 semaines
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Occurrence de réactions phototoxiques au cours de la période de traitement de 6 mois
Délai: 24 semaines
24 semaines
Temps total cumulé au soleil les jours sans douleur d'une réaction phototoxique entre 10h00 et 18h00 (10h00 à 18h00) sur la période de traitement de 6 mois (24 semaines)
Délai: 24 semaines
24 semaines
Changement de la ligne de base dans le temps d'exposition quotidienne moyen de 2 semaines à la lumière du soleil (minutes) au premier symptôme prodrome (par exemple, brûlant, picotement, démangeaisons ou picotements) associée à une exposition au soleil entre 1 heure après le suinte et 1 heure avant le soutenance à 6 mois
Délai: 24 semaines
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Disc Medicine, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 mars 2025

Première publication (Réel)

4 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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