이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

EPP 또는 XLP (Apollo)의 참가자에 대한 Bitopertin 연구 (APOLLO)

2026년 6월 3일 업데이트: Disc Medicine, Inc

Apollo : 적혈구 원형질성 프로 피리아 (EPP) 또는 X- 연결 프로 토포 피리아 (XLP)를 가진 참가자의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기위한 Bitopertin에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.

이 임상 시험의 목표는 Bitopertin이 작동하는지 배우는 것입니다. 12 세 이상의 참가자에서 EPP 또는 XLP를 치료하는 데 안전합니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • Bitopertin이 EPP 또는 XLP를 사용한 참가자에서 6 개월의 치료 후 통증이없는 햇빛 노출을 증가시키는 지 여부.
  • PPIX 농도 수준이 비토 베르 틴 치료 전 6 개월 후에 어떻게 변화 하는가.

연구원들은 Bitopertin을 약물이없는 위약 모양의 물질과 비교할 것입니다.

참가자는 매일 설문지를 완료하고 평가를 위해 학습 방문에 참석합니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

183

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • The Netherlands
      • Rotterdam, The Netherlands, 네덜란드, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • 독일
    • Germany
      • Berlin, Germany, 독일, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, 독일, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston, Texas, 미국, 77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 스웨덴
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, 스웨덴, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
    • Spain
      • Barcelona, Spain, 스페인, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • 영국
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, 영국, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, 영국, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • 이탈리아
      • Roma, 이탈리아, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R3
        • University of Alberta
  • 프랑스
    • France
      • Nantes, France, 프랑스, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, 프랑스, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • 호주
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  1. 연구 동의 당시 12 세 이상.
  2. Ferrochelatase (Fech) 또는 Aminolevulinic acid synthase 2 (Alas2) 유전자형 분석 또는 생화학 적 포르피린 분석에 의한 병력에 기초한 EPP 또는 XLP의 진단.
  3. 최소 일일 태양 노출 일기 준수는 -14 일 -1 일 -1 일에 85% 이상, 선별하는 동안 적어도 1 개의 성공적으로 완료된 태양 노출 챌린지 (이 평가는 청소년에게는 선택 사항이므로) 또는 프로 드롬에 대한 시간의 역사적 리콜
  4. 체중 ≥32 kg (12 세에서 <18 세), 체중 지수 ≥18.5 kg/m2 (≥18 세).
  5. 적용 가능한 경우 Afamelanotide 및 Dersimelagon의 스크리닝 전 2 개월 전의 세척.
  6. 스크리닝시 아스 파르 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 및 알라닌 트랜스 아미나 제 <3 × 정상 (ULN) 및 총 빌리루빈 <2 × uln (문서화되지 않은 경우). 알부민> 정상 (LLN)의 하한.
  7. 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 실천하고자합니다 (두 가지 남성은 가임 잠재력 파트너와 스크리닝 중, 연구 약물 복용 중 및 마지막 복용량 후 30 일 후에 가임 잠재력의 여성이있는 남성 모두)를 실천합니다.

제외 기준 :

  1. 선별 검사 8 주 이내에 주요 수술 또는 이전 수술로부터 불완전한 회복.
  2. EPP 또는 XLP 외에, 빈혈과 관련된 유전성 고유 또는 외인성 적혈구 질환.
  3. 연구 약물의 모든 성분에 대한 과민증이 알려져 있습니다.
  4. 간 이식 또는 간 이식에 대한 예상의 필요성.
  5. 조사자가 평가 한 알코올 의존성 또는 과도한 알코올 소비의 병력.
  6. 활성 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV), 활성 B 또는 C.
  7. 위에서 구체적으로 언급되지 않은 다른 의학적 또는 정신적 상태 또는 실험실 발견은 조사자 나 후원자의 판단에서 참가자를 받아 들일 수없는 위험에 처하게하거나 참가자가 연구에 참여하는 것을 방해 할 것이라고 생각합니다.

  8. 지난 6 개월 동안 악화되거나 병원이 필요한 주요 정신 상태를 포함하여 임상, 임상 실험실 또는 참가자 일기 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게하는 상태 또는 수반되는 약물.

    치료 이력 :

  9. Bitopertin에 사전 노출.
  10. 연구 기간 동안 Afamelanotide 또는 Dersimelagon과 동시 또는 계획된 치료.
  11. 스크리닝 전 2 개월에> 7 일> 7 일 동안 오피오이드로 치료하거나 연구 중 언제라도 7 일 동안 오피오이드 사용이 필요할 것으로 예상했습니다.
  12. 스크리닝 후 1 개월 이내에 철 보충의 개시를 포함한 빈혈에 대한 새로운 치료.
  13. 첫 번째 복용량 전 28 일 동안 및 연구 전반에 걸쳐 시토크롬 P450 (CYP) 3A4 효소의 강하거나 중간 정도의 억제제 또는 유도제 인 것으로 알려진 약물 또는 약초 ​​요법의 현재 또는 계획된 사용.

  14. 항 정신병 약물로 현재 또는 계획된 치료.

    실험실 제외 :

  15. 스크리닝시 헤모글로빈 <10 g/dl.

    여러 가지 잡다한:

  16. 선별 전 30 일 이내에 다른 중재 적 임상 연구에 참여합니다.
  17. 여성, 임신 또는 모유 수유 인 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
의약품: 위약
24 주 동안 하루에 한 번 경구 복용량
실험적: DISC-1459 경구 복용량
의약품: 디스크 -1459
24 주 동안 하루에 한 번 경구 복용량
다른 이름들:
  • 비토페틴
  • RO4917838

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
6 개월 (24 주) 치료 후 10:00에서 18:00 (오전 10시에서 오후 6시) 사이의 광독성 반응으로 통증이없는 날 평균 월간 총 시간
기간: 24 주
24 주
6 개월에 전혈 금속 프리 PPIX 수준에서 기준선에서 변화하는 백분율
기간: 24 주
24 주
6 개월 치료 기간 동안 부작용 (AES) 및 실험실 결과에 의해 평가 된 안전 및 내약성
기간: 24 주
24 주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
6 개월 치료 기간 동안 광독성 반응의 발생
기간: 24 주
24 주
6 개월 (24 주) 치료 기간 동안 10:00에서 18:00 (오전 10시에서 오후 6시) 사이의 광독성 반응으로 통증이없는 날의 누적 총 시간
기간: 24 주
24 주
2 주 평균 일일 햇빛 노출 시간 (분)에서 기준선에서 1 시간의 승선 후 1 시간 이후의 햇빛 노출과 6 개월에 1 시간 사전 사전 (1 시간 사전 사전)
기간: 24 주
24 주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Disc Medicine, Inc

수사관

  • 연구 책임자: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 4일

기본 완료 (추정된)

2026년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 3월 27일

처음 게시됨 (실제)

2025년 4월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP)에 대한 임상 시험

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Greece

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다