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EPPまたはXLP（Apollo）の参加者におけるBitopertinの研究 (APOLLO)

2026年6月15日 更新者：Disc Medicine, Inc

Apollo：紅斑性プロトポルフィリア（EPP）またはX連鎖プロトポーフィリア（XLP）を持つ参加者の有効性、安全性、および忍容性を評価するためのビトペルチンのランダム化された二重盲検プラセボ対照研究

この臨床試験の目標は、Bitopertinが機能し、12歳以上の参加者のEPPまたはXLPを治療することが安全かどうかを学ぶことです。 それが答えることを目指している主な質問は次のとおりです。

  • Bitepertinが、EPPまたはXLPの参加者の6か月の治療後に痛みのない日光曝露を増加させるかどうか。
  • PPIX濃度レベルは、ビトペルチン治療前から6か月の治療後にどのように変化するか。

研究者は、薬物を含むプラセボの見た目の物質とビットピルチンを比較します。

参加者は毎日のアンケートに記入し、評価のための調査訪問に出席します。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

183

段階

  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • アメリカ
    • California
      • Huntington Beach、California、アメリカ、92647
        • Marvel Clinical Research
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33146
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest University
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Texas
      • Galveston、Texas、アメリカ、77550
        • University of Texas Medical Branch
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington
  • イギリス
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London、England、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee、Scotland、イギリス、DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • イタリア
      • Roma、イタリア、53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • オランダ
    • The Netherlands
      • Rotterdam、The Netherlands、オランダ、3015 GD
        • Erasmus MC
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R3
        • University of Alberta
  • スウェーデン
    • Sweden
      • Stockholm、Sweden、スウェーデン、141 86
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
    • Spain
      • Barcelona、Spain、スペイン、08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • ドイツ
    • Germany
      • Berlin、Germany、ドイツ、12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz、Saxony、ドイツ、09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • フランス
    • France
      • Nantes、France、フランス、44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris、France、フランス、75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 研究同意の時点で12歳以上。
  2. フェロケラターゼ（FECH）またはアミノレブリン酸シンターゼ2（ALAS2）ジェノタイピングまたは生化学ポルフィリン分析による病歴に基づくEPPまたはXLPの診断。
  3. 毎日の最低日光暴露日記のコンプライアンス≥85％ - 14日目から1日目まで、包括的、スクリーニング中、少なくとも1つの正常に完了した日光暴露課題（この評価は青少年の場合はオプションです）またはプロドロームまでの歴史的リコール
  4. 体重は32 kg以上（12歳から18歳未満）、スクリーニング時のボディマス指数≥18.5kg/m2（18歳以上）。
  5. 該当する場合、アファメラノチドとデルシメラゴンのスクリーニングの少なくとも2か月前のウォッシュアウト。
  6. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼとアラニントランスアミナーゼ<3×正常（ULN）の上限<3×上限（ULN）およびスクリーニング時の総ビリルビン<2×ULN（ギルバート症候群を記録しない限り）。 アルブミン>通常の下限（LLN）。
  7. 非常に効果的な避妊方法を実践することをいとわない（出産可能性のパートナーを持っている男性と、研究薬を服用している間、および研究薬の最後の投与後少なくとも30日間の出産中の潜在能力のある女性）。

除外基準：

  1. 以前の手術からのスクリーニングまたは不完全な回復の8週間以内に主要な手術。
  2. EPPまたはXLPを除いて、貧血に関連する遺伝性固有または外因性赤血球疾患。
  3. 研究薬のあらゆる成分に対する既知の過敏症。
  4. 肝臓移植または肝臓移植の予想される必要性の既往。
  5. 調査員によって評価されているように、アルコール依存症または過剰なアルコール消費の歴史。
  6. 活性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活性B型肝炎またはC
  7. 他の医学的または精神医学的状態または実験室では、調査員またはスポンサーの判断において、参加者を容認できないリスクにしたり、参加者が研究に参加するのを妨げることを具体的には指摘していない他の医学的状態または実験室の発見。

  8. 過去6か月間に悪化または必要な入院を行った主要な精神状態を含む、臨床、臨床検査室、または参加者の日記データを解釈する能力を混乱させる状態または併用薬。

    治療履歴：

  9. Bitopertinへの事前の暴露。
  10. 研究期間中のアファメラノチドまたはデルシメラゴンによる同時または計画的な治療。
  11. スクリーニング前の2か月で7日以上の期間、オピオイドによる治療、または研究中の任意の時点で7日以上のオピオイドの使用が必要であると予想されました。
  12. スクリーニングから1か月以内に、鉄の補給の開始を含む貧血の新しい治療法。
  13. シトクロムP450（CYP）3A4酵素の強いまたは中程度の阻害剤または誘導因子であることが知られている薬物またはハーブ療法の現在または計画された使用は、最初の用量の28日前および研究中。

  14. 抗精神病薬による現在または計画治療。

    実験室の除外：

  15. スクリーニング時のヘモグロビン<10 g/dl。

    その他：

  16. スクリーニングの30日以内に他の介入臨床研究への参加。
  17. 女性、妊娠、または母乳育児の場合。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
経口投与、24週間1日1回
実験的：DISC-1459経口投与
薬：Disc-1459
経口投与、24週間1日1回
他の名前：
  • ビトペルチン
  • RO4917838

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
6か月（24週間）の治療後、10：00から18:00（午前10時から午前6時）の間の光毒性反応による痛みのない日の日光の平均合計時間
時間枠：24週間
24週間
6ヶ月で血液全体の金属を含まないPPIXレベルのベースラインからの変化率
時間枠：24週間
24週間
6ヶ月の治療期間にわたって、有害事象（AES）と実験室の結果によって評価される安全性と忍容性
時間枠：24週間
24週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
6ヶ月の治療期間中の光毒性反応の発生
時間枠：24週間
24週間
6ヶ月（24週間）治療期間中の10:00から18:00（午前10時から午前6時）の間の光毒性反応による痛みのない日の日光の累積合計時間
時間枠：24週間
24週間
2週間の平均日光曝露時間（分）のベースラインから、1時間後の日光曝露に関連する最初の前駆症状（燃焼、うずき、かゆみ、または刺し傷）に変化します。
時間枠：24週間
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Disc Medicine, Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Will Savage, MD, PhD、Disc Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月4日

一次修了 (推定)

2026年9月1日

研究の完了 (推定)

2026年10月1日

試験登録日

最初に提出

2025年3月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年3月27日

最初の投稿 (実際)

2025年4月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月15日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DISC-1459-301
  • 2024-520407-27-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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