基于细胞的白质修复室中的白质疗法
2025年7月17日 更新者：MGAM LLC
第1阶段研究评估了新型细胞和小分子组合治疗白质损伤的安全性和初步疗效
这项研究的目的是探索一种新的治疗方法，该治疗方法可能有助于修复脑室脑室白细胞（PVL）患者的脑损伤，这种疾病会影响大脑中的白质。 研究人员正在测试外部radial胶质细胞（ORG）细胞和特定分子的组合是否可以支持脑修复。
研究旨在回答的主要问题是：
治疗可以帮助再生白质并改善髓磷脂修复吗？
治疗会减少大脑的疤痕吗？
治疗安全且耐受性良好吗？
该研究使用多个组件，包括：
20α-羟基胆固醇支持细胞功能
ESI1帮助修复髓鞘
软骨素酶ABC分解大脑中的疤痕组织
研究人员将通过影响损害和恢复涉及的特定途径来研究这些方式如何共同保护和修复大脑。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第一阶段早期
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- MRI证实的脑室脑室白细胞（PVL）的诊断
- 干预时临床稳定
- 父母或法定监护人同意，如果参与者是次要的
排除标准：
- 与PVL无关的严重先天性脑畸形
- 活性中枢神经系统感染或全身性炎症性疾病
- 严重脑室出血的病史（III/IV级）
- 已知对任何治疗成分的过敏（例如软骨素酶ABC）
- 在过去30天内参加另一项介入研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：实验：研究组合疗法
参与者将获得研究组合疗法。
该疗法由一个由分子和酶促剂鸡尾酒给药的专有细胞成分组成。
这些药物旨在支持细胞健康，促进髓磷脂修复并减少受损脑组织中的抑制因素。
干预措施的总体目的是通过靶向防止自然修复的关键障碍来促进脑室白细胞心藻类患者的白质再生。
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这种研究性疗法结合了专有的，基于人类的细胞成分，独特的小分子和酶混合物。
这些组件旨在协同工作以解决白质损伤的复杂病理。
该疗法旨在提供细胞再生的来源，支持现有细胞的存活，增强髓磷脂修复的潜力，并改变神经胶质疤痕组织的抑制环境。
这种多管齐下的生物学干预旨在促进PVL患者的神经再生和功能恢复。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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变化白质完整性
大体时间：干预后的基线和12周
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使用从扩散张量成像（DTI）MRI得出的分数各向异性（FA）值测量，以评估受脑室脑室白细胞性白细胞影响（PVL）影响的脑区域的结构白质特征。
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干预后的基线和12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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功能运动评分的变化
大体时间：干预后基线，6周和12周
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使用总运动功能度量88（GMFM-88）测量。
秤的范围为0至100；更高的分数表明运动功能更好。
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干预后基线，6周和12周
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胶质疤痕密度变化
大体时间：干预后12周
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使用已建立的星形胶质病的生物标志物（例如脑脊液或通过晚期成像）定量的星形胶质病（例如神经胶质原纤维酸性蛋白（GFAP））。
该结果旨在衡量治疗减少疤痕成分的生物学活性。
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干预后12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2027年1月1日
初级完成 (估计的)
2030年1月1日
研究完成 (估计的)
2031年12月31日
研究注册日期
首次提交
2025年5月14日
首先提交符合 QC 标准的
2025年5月14日
首次发布 (实际的)
2025年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年7月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年7月17日
最后验证
2025年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MGAM-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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