Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клеточная терапия при восстановлении белого вещества при перивентрикулярной лейкомалации

17 июля 2025 г. обновлено: MGAM LLC

Исследование фазы 1, оценивающая безопасность и предварительную эффективность новой комбинированной терапии на основе клеток и малых молекул при повреждении белого вещества у пациентов с перивентрикулярной лейкомалацией

Целью данного исследования является изучение нового лечения, которое может помочь восстановить повреждение головного мозга у людей с перивентрикулярной лейкомалацией (PVL), состоянием, которое поражает белое вещество в мозге. Исследователи проверяют, может ли комбинация внешних радиальных клеток глия (ORG) и специфических молекул поддерживать восстановление мозга.

Основные вопросы, направленные на исследование, - это:

Может ли лечение помочь отразить белое вещество и улучшить восстановление миелина?

Снижает ли лечение рубцов в мозге?

Безопасно ли лечение?

В исследовании используется несколько компонентов, в том числе:

20α-гидроксихолестерин для поддержки функции клеток

ESI1, чтобы помочь восстановить миелиновую оболочку

Хондроитиназа ABC для разрушения рубцовой ткани в мозге

Исследователи будут изучать, как они работают вместе для защиты и восстановления мозга, влияя на конкретные пути, связанные с повреждением и восстановлением.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Ранняя фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз перивентрикулярной лейкомалации (PVL) подтвержден МРТ
  • Клинически стабильный во время вмешательства
  • Согласие родителей или законного опекуна, если участник является несовершеннолетним

Критерии исключения:

  • Тяжелые врожденные пороки развития мозга, не связанные с PVL
  • Активная инфекция ЦНС или системное воспалительное заболевание
  • История тяжелого внутрижелудочкового кровоизлияния (степень III/IV)
  • Известная аллергия на любые терапевтические компоненты (например, хондроитиназа ABC)
  • Участие в другом интервенционном исследовании в течение последних 30 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Экспериментальная: исследуемая комбинированная терапия
Участники получат исследовательскую комбинированную терапию. Эта терапия состоит из проприетарного клеточного компонента, вводимого с коктейлем молекулярных и ферментативных агентов. Эти агенты предназначены для поддержки здоровья клеток, стимулирования репарации миелина и снижения ингибирующих факторов в поврежденной ткани головного мозга. Общая цель вмешательства состоит в том, чтобы способствовать регенерации белого вещества у пациентов с перивентрикулярной лейкомалацией, нацеливая ключевые барьеры, которые предотвращают естественное восстановление.
Комбинированный продукт: Исследовательский комбинированный продукт
Эта исследовательская терапия сочетает в себе запатентованный компонент на основе клеток человека с уникальной смесью мелких молекул и фермента. Компоненты предназначены для синергетической работы для решения сложной патологии травмы белого вещества. Терапия направлена ​​на то, чтобы обеспечить источник для клеточной регенерации, поддержать выживание существующих клеток, усилить потенциал репарации миелина и модифицировать ингибирующую среду глиальной рубцовой ткани. Это многостороннее биологическое вмешательство предназначено для стимулирования нейронной регенерации и функционального восстановления у пациентов с PVL.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение целостности белого вещества
Временное ограничение: На исходном уровне и через 12 недель после вмешательства
Измерено с использованием значений фракционной анизотропии (FA), полученных из МРТ диффузионной тензорной визуализации (DTI) для оценки структурных характеристик белого вещества в областях мозга, затронутых перивентрикулярной лейкомалацией (PVL).
На исходном уровне и через 12 недель после вмешательства

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функционального моторного балла
Временное ограничение: Базовая линия, 6 недель и 12 недель после вмешательства
Измерено с использованием меры валовой моторной функции-88 (GMFM-88). Шкала колеблется от 0 до 100; Более высокие оценки указывают на лучшую моторную функцию.
Базовая линия, 6 недель и 12 недель после вмешательства
Изменение плотности глиального рубца
Временное ограничение: 12 недель после вмешательства
Количественно с использованием установленных биомаркеров для астроглиоза, таких как глиальный фибриллярный кислый белок (GFAP), из спинномозговой жидкости или посредством продвинутой визуализации. Этот результат предназначен для измерения биологической активности компонента с уменьшением рубцов терапии.
12 недель после вмешательства

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MGAM LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 мая 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 мая 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MGAM-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться