Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Terapie na bázi buněk pro opravu bílé hmoty v periventrikulární leukomalacii

17. července 2025 aktualizováno: MGAM LLC

Studie fáze 1 Hodnocení bezpečnosti a předběžné účinnosti nové kombinované terapie založené na buňkách a malé molekuly pro poškození bílé hmoty u pacientů s periventrikulární leukomalacií

Cílem této studie je prozkoumat novou léčbu, která může pomoci opravit poškození mozku u jedinců s periventrikulární leukomalacií (PVL), což je stav, který ovlivňuje bílou hmotu v mozku. Vědci testují, zda kombinace vnějších radiálních glií (org) buněk a specifických molekul může podporovat opravu mozku.

Hlavní otázky, na které se studie zaměřuje na zodpovězení, jsou:

Může léčba pomoci opětovně růst bílé hmoty a zlepšit opravu myelinu?

Snižuje léčba zjizvení v mozku?

Je léčba bezpečná a dobře tolerovaná?

Studie používá několik složek, včetně:

20a-hydroxycholesterol na podporu funkce buněk

ESI1 pomáhat opravit myelinový plášť

Chondroitináza ABC pro rozložení tkáně jizvy v mozku

Vědci budou studovat, jak spolupracují na ochraně a opravě mozku ovlivňováním specifických cest zapojených do poškození a zotavení.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Raná fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza periventrikulární leukomalacie (PVL) potvrzená MRI
  • Klinicky stabilní v době intervence
  • Souhlas rodičů nebo zákonného zástupce, pokud je účastník nezletilý

Kritéria pro vyloučení:

  • Těžké vrozené mozkové malformace nesouvisející s PVL
  • Aktivní infekce CNS nebo systémové zánětlivé onemocnění
  • Historie závažného intraventrikulárního krvácení (stupeň III/IV)
  • Známá alergie na jakékoli terapeutické složky (např. Chondroitináza ABC)
  • Účast na další intervenční studii za posledních 30 dní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální: Kombinovaná terapie vyšetřovací
Účastníci obdrží vyšetřovací kombinovanou terapii. Tato terapie se skládá z proprietární komponenty založené na buňkách podávanou s koktejlem molekulárních a enzymatických látek. Tato činidla jsou navržena tak, aby podporovala zdraví buněk, podporovala opravu myelinu a snížila inhibiční faktory v poškozené mozkové tkáni. Celkovým cílem intervence je podpora regenerace bílé hmoty u pacientů s periventrikulární leukomalacií zaměřením na klíčové bariéry, které brání přirozené opravě.
Kombinovaný produkt: Výročný produkt pro vyšetřovací kombinace
Tato vyšetřovací terapie kombinuje proprietární komponentu na bázi buněk odvozenou od člověka s jedinečnou směsí malých molekul a enzymem. Komponenty jsou navrženy tak, aby fungovaly synergicky tak, aby řešily komplexní patologii zranění bílé hmoty. Cílem terapie je poskytnout zdroj pro regeneraci buněk, podporovat přežití stávajících buněk, zvýšit potenciál pro opravu myelinu a modifikovat inhibiční prostředí tkáně gliové jizvy. Tento vícenásobný biologický zásah je navržen tak, aby podporoval nervovou regeneraci a funkční zotavení u pacientů s PVL.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna integrity bílé hmoty
Časové okno: Na začátku a 12 týdnů po zásahu
Měřeno pomocí frakční anizotropie (FA) získaných z MRI difúzního tenzorového zobrazování (DTI) k posouzení charakteristik strukturální bílé hmoty v oblastech mozku postižených periventrikulární leukomalacií (PVL).
Na začátku a 12 týdnů po zásahu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna funkčního motorového skóre
Časové okno: Základní linie, 6 týdnů a 12 týdnů po zásahu
Měřeno pomocí měření hrubé motorické funkce-88 (GMFM-88). Měřítko se pohybuje od 0 do 100; Vyšší skóre označují lepší motorickou funkci.
Základní linie, 6 týdnů a 12 týdnů po zásahu
Změna hustoty jizvy gliové
Časové okno: 12 týdnů po zásahu
Kvantifikováno pomocí zavedených biomarkerů pro astrogliózu, jako je gliový fibrilární kyselý protein (GFAP), z mozkomíšního moku nebo prostřednictvím pokročilého zobrazování. Účelem tohoto výsledku je měřit biologickou aktivitu složky snižující jizvu.
12 týdnů po zásahu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MGAM LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGAM-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Výročný produkt pro vyšetřovací kombinace

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit