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脳室周囲白血球症における白質修復のための細胞ベースの療法

2025年7月17日 更新者：MGAM LLC

脳室周囲白血球症患者における白質損傷に対する新規細胞ベースおよび小分子併用療法の安全性と予備的有効性を評価するフェーズ1研究

この研究の目標は、脳内の白質に影響を与える状態である脳室周囲白血病症（PVL）の脳損傷の修復に役立つ新しい治療法を探ることです。 研究者は、外側のradial骨（ORG）細胞と特定の分子の組み合わせが脳の修復をサポートできるかどうかをテストしています。

研究が答えることを目指している主な質問は次のとおりです。

治療は白質を再生し、ミエリンの修復を改善するのに役立ちますか？

治療は脳の瘢痕を減らしますか？

治療は安全で忍容性がありますか？

この調査では、以下を含むいくつかのコンポーネントを使用しています。

細胞機能をサポートする20α-ヒドロキシコレステロール

ESI1ミエリンシースの修復に役立ちます

脳の瘢痕組織を分解するコンドロイチナーゼABC

研究者は、損傷と回復に関与する特定の経路に影響を与えることにより、脳を保護および修復するためにこれらがどのように連携するかを研究します。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

研究の種類

介入

段階

  • 初期フェーズ 1

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  • MRIによって確認された脳室周囲白血球症（PVL）の診断
  • 介入時に臨床的に安定しています
  • 参加者が未成年の場合、親または法的保護者の同意

除外基準：

  • PVLとは関係のない重度の先天性脳奇形
  • 活性CNS感染または全身性炎症性疾患
  • 重度の脳室内出血の歴史（グレードIII/IV）
  • あらゆる治療成分に対するアレルギー（例：コンドロイチナーゼABC）
  • 過去30日以内の別の介入研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：実験：調査併用療法
参加者は、研究併用療法を受けます。 この療法は、分子および酵素薬のカクテルで投与された独自の細胞ベースの成分で構成されています。 これらの薬剤は、細胞の健康をサポートし、ミエリン修復を促進し、損傷した脳組織の抑制因子を減らすように設計されています。 介入の全体的な目標は、自然な修復を防ぐ重要な障壁を標的とすることにより、脳室周囲白血球症患者の白質再生を促進することです。
組み合わせ製品：調査の組み合わせ製品
この研究療法は、独自のヒト由来の細胞ベースの成分と、小分子と酵素のユニークなブレンドを組み合わせています。 コンポーネントは、白質損傷の複雑な病理に対処するために相乗的に機能するように設計されています。 この治療の目的は、細胞再生の源を提供し、既存の細胞の生存をサポートし、ミエリン修復の可能性を高め、グリア瘢痕組織の抑制環境を修正することを目的としています。 この多面的な生物学的介入は、PVL患者の神経再生と機能的回復を促進するように設計されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
白質の完全性の変化
時間枠：ベースラインおよび介入後12週間
拡散テンソルイメージング（DTI）MRIから派生した分数異方性（FA）値を使用して測定して、脳室性白血症（PVL）の影響を受けた脳領域の構造白質特性を評価します。
ベースラインおよび介入後12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
機能モータースコアの変化
時間枠：ベースライン、6週間、および介入後12週間
Gross Motor Function Measure-88（GMFM-88）を使用して測定。 スケールの範囲は0〜100です。スコアが高いほど、モーター機能が向上します。
ベースライン、6週間、および介入後12週間
グリア瘢痕密度の変化
時間枠：介入後12週間
脳脊髄液（GFAP）、脳脊髄液から、または高度なイメージングを介して、グリア線維性酸性タンパク質（GFAP）などのアストログリ症のための確立されたバイオマーカーを使用して定量化されました。 この結果は、治療の瘢痕還元成分の生物活性を測定することを目的としています。
介入後12週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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MGAM LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2027年1月1日

一次修了 (推定)

2030年1月1日

研究の完了 (推定)

2031年12月31日

試験登録日

最初に提出

2025年5月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年5月14日

最初の投稿 (実際)

2025年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月17日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MGAM-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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