Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sejt-alapú terápia fehér anyagjavításhoz periventricularis leukomalaciában

2025. július 17. frissítette: MGAM LLC

1. fázisú tanulmány, amely egy új sejt-alapú és kis molekulakombinált kezelés biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékelve fehér anyagkárosodás esetén

Ennek a tanulmánynak az a célja egy új kezelés feltárása, amely elősegítheti az agykárosodás javítását a periventricularis leukomalaciában (PVL), amely olyan állapot, amely befolyásolja az agy fehér anyagát. A kutatók tesztelik, hogy a külső radiális glia (ORG) sejtek és a specifikus molekulák kombinációja képes -e támogatni az agy helyreállítását.

A tanulmány fő kérdéseire a következők:

Segíthet -e a kezelés a fehér anyag újratelepítésében és javíthatja a mielin javítását?

Csökkenti -e a kezelés a hegesedést az agyban?

A kezelés biztonságos és jól tolerálódik?

A tanulmány számos összetevőt használ, beleértve:

20α-hidroxi-koleszterin a sejt működésének támogatására

ESI1, hogy javítsa a mielin hüvelyét

Kondroitináz ABC, hogy lebontja a hegszövetet az agyban

A kutatók megvizsgálják, hogyan működnek együtt az agy védelme és javítása azáltal, hogy befolyásolják a károsodásban és a gyógyulásban részt vevő specifikus útvonalakat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 1. korai fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  • A periventricularis leukomalacia (PVL) diagnosztizálása az MRI által megerősített
  • Klinikailag stabil a beavatkozás idején
  • Szülői vagy törvényes gyámi hozzájárulás, ha a résztvevő kiskorú

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos veleszületett agyi rendellenességek, amelyek nem kapcsolódnak a PVL -hez
  • Aktív központi idegrendszeri fertőzés vagy szisztémás gyulladásos betegség
  • A súlyos intraventrikuláris vérzés kórtörténete (III/IV. Fokozat)
  • Bármely terápiás komponens ismert allergiája (például kondroitináz ABC)
  • Részvétel egy másik intervenciós tanulmányban az elmúlt 30 napban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kísérleti: Vizsgálati kombinációs terápia
A résztvevők vizsgálati kombinációs terápiát kapnak. Ez a terápia egy szabadalmaztatott sejt-alapú komponensből áll, amelyet molekuláris és enzimatikus szerek koktéljával adnak be. Ezeket az ágenseket úgy tervezték, hogy támogassák a sejtek egészségét, elősegítsék a mielin javítását és csökkentsék a sérült agyszövet gátló tényezőit. A beavatkozás általános célja a fehér anyag regenerációjának elősegítése a periventricularis leukomalaciában szenvedő betegekben, a természetes javítás megakadályozó kulcsfontosságú akadályok megcélzásával.
Kombinált termék: Vizsgálati kombinációs termék
Ez a vizsgálati terápia egyesíti a szabadalmaztatott, az emberi eredetű sejt alapú komponenst, a kis molekulák és egy enzim egyedi keverékével. Az alkatrészeket úgy tervezték, hogy szinergetikusan működjenek a fehér anyag sérülésének komplex patológiájának kezelésére. A terápia célja, hogy forrást biztosítson a sejtek regenerációjához, támogassa a meglévő sejtek túlélését, javítsa a mielin javításának potenciálját és módosítsa a glia hegszövet gátló környezetét. Ezt a többirányú biológiai beavatkozást úgy tervezték, hogy elősegítse a neurális regenerációt és a funkcionális gyógyulást PVL-ben szenvedő betegekben.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a fehér anyag integritásában
Időkeret: A kiindulási állapotban és az intervenció utáni 12 héten
A diffúziós tenzor képalkotás (DTI) MRI -ből származó frakcionált anizotropia (FA) értékek felhasználásával mértük a fehérek szerkezeti jellemzőinek felmérésére az agyrégiókban, amelyeket a periventricularis leukomalacia (PVL) érint.
A kiindulási állapotban és az intervenció utáni 12 héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a funkcionális motoros pontszámban
Időkeret: Alapvonal, 6 hét és 12 hét az intervenció után
A 88-as mérőszámú bruttó motoros függvény (GMFM-88) alkalmazásával mérve. A skála 0 és 100 között van; A magasabb pontszámok a jobb motoros funkciót jelzik.
Alapvonal, 6 hét és 12 hét az intervenció után
A glia heg sűrűségének változása
Időkeret: 12 hét az intervenció után
A cerebrospinális folyadékból vagy az előrehaladott képalkotás útján számszerűsítik a asztrogliózishoz, például a gliafibrilláris savas fehérjé (GFAP) gliasfibrilláris savas proteinjével (GFAP). Ennek az eredménynek a célja a terápia hegcsökkentő komponensének biológiai aktivitásának mérése.
12 hét az intervenció után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MGAM LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2027. január 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. május 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 14.

Első közzététel (Tényleges)

2025. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. július 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2025. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGAM-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel