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Terapia basada en células para la reparación de la sustancia blanca en leucomalacia periventricular

17 de julio de 2025 actualizado por: MGAM LLC

Estudio de fase 1 que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de una nueva terapia de combinación de moléculas basadas en células y pequeñas por lesión en la materia blanca en pacientes con leucomalacia periventricular

El objetivo de este estudio es explorar un nuevo tratamiento que puede ayudar a reparar el daño cerebral en individuos con leucomalacia periventricular (PVL), una condición que afecta la sustancia blanca en el cerebro. Los investigadores están probando si una combinación de células de glía radial externa (ORG) y moléculas específicas puede soportar la reparación del cerebro.

Las principales preguntas que el estudio tiene como objetivo responder son:

¿Puede el tratamiento ayudar a volver a crecer la materia blanca y mejorar la reparación de mielinas?

¿El tratamiento reduce las cicatrices en el cerebro?

¿El tratamiento es seguro y bien tolerado?

El estudio utiliza varios componentes, que incluyen:

20α-hidroxicolesterol para apoyar la función celular

ESI1 para ayudar a reparar la vaina de mielina

Condroitinasa ABC para romper el tejido cicatricial en el cerebro

Los investigadores estudiarán cómo estos trabajan juntos para proteger y reparar el cerebro al influir en las vías específicas involucradas en el daño y la recuperación.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase temprana 1

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de leucomalacia periventricular (PVL) confirmado por MRI
  • Clínicamente estable al momento de la intervención
  • Consentimiento de tutores de los padres o legales si el participante es menor

Criterios de exclusión:

  • Malformaciones cerebrales congénitas graves no relacionadas con PVL
  • Infección activa del SNC o enfermedad inflamatoria sistémica
  • Historia de hemorragia intraventricular severa (Grado III/IV)
  • Alergia conocida a cualquier componente terapéutico (por ejemplo, condroitinasa ABC)
  • Participación en otro estudio intervencionista en los últimos 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Experimental: terapia de combinación de investigación
Los participantes recibirán una terapia de combinación de investigación. Esta terapia consiste en un componente basado en células patentado administrado con un cóctel de agentes moleculares y enzimáticos. Estos agentes están diseñados para apoyar la salud celular, promover la reparación de mielinas y reducir los factores inhibitorios en el tejido cerebral dañado. El objetivo general de la intervención es promover la regeneración de la materia blanca en pacientes con leucomalacia periventricular al atacar las barreras clave que evitan la reparación natural.
Producto combinado: Producto de combinación de investigación
Esta terapia de investigación combina un componente de células derivado de humanos con una mezcla única de moléculas pequeñas y una enzima. Los componentes están diseñados para funcionar sinérgicamente para abordar la patología compleja de la lesión de la materia blanca. La terapia tiene como objetivo proporcionar una fuente para la regeneración celular, apoyar la supervivencia de las células existentes, mejorar el potencial de reparación de mielinas y modificar el entorno inhibitorio del tejido cicatricial glial. Esta intervención biológica múltiple está diseñada para promover la regeneración neural y la recuperación funcional en pacientes con PVL.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la integridad de la materia blanca
Periodo de tiempo: Al inicio y 12 semanas después de la intervención
Medido usando valores de anisotropía fraccional (FA) derivados de la IRM de imágenes tensoras de difusión (DTI) para evaluar las características estructurales de la materia blanca en las regiones cerebrales afectadas por leucomalacia periventricular (PVL).
Al inicio y 12 semanas después de la intervención

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación del motor funcional
Periodo de tiempo: Línea de base, 6 semanas y 12 semanas después de la intervención
Medido utilizando la función del motor bruto-88 (GMFM-88). La escala varía de 0 a 100; Los puntajes más altos indican una mejor función del motor.
Línea de base, 6 semanas y 12 semanas después de la intervención
Cambio en la densidad de cicatrices gliales
Periodo de tiempo: 12 semanas después de la intervención
Cuantificada utilizando biomarcadores establecidos para astrogliosis, como la proteína ácida fibrilar glial (GFAP), del líquido cefalorraquídeo o mediante imágenes avanzadas. Este resultado está destinado a medir la actividad biológica del componente reductor de cicatrices de la terapia.
12 semanas después de la intervención

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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MGAM LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MGAM-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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