Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Solupohjainen terapia valkoisen aineen korjaamiseksi periventrikulaarisessa leukomalaciassa

torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: MGAM LLC

Vaiheen 1 tutkimus, jossa arvioidaan uuden solupohjaisen ja pienen molekyylin yhdistelmähoidon turvallisuus- ja alustavaa tehokkuutta valkoisen aineen vaurioiden varalta potilailla, joilla on periventrikulaarinen leukomalacia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia uutta hoitoa, joka voi auttaa korjaamaan aivovaurioita yksilöillä, joilla on periventrikulaarinen leukomalacia (PVL), tila, joka vaikuttaa aivojen valkoiseen aineeseen. Tutkijat testaavat, voivatko ulkoradiaalisten glia (ORG) -solujen ja spesifisten molekyylien yhdistelmä tukemaan aivojen korjaamista.

Tärkeimmät kysymykset, joihin tutkimuksen tavoitteena on vastata, ovat:

Voiko hoito auttaa kasvattamaan valkoista ainetta ja parantamaan myeliinin korjaamista?

Vähentääkö hoito aivojen arpia?

Onko hoito turvallinen ja hyvin siedetty?

Tutkimuksessa käytetään useita komponentteja, mukaan lukien:

20a-hydroksikolesteroli solun toiminnan tukemiseksi

ESI1 auttaa korjaamaan myeliinin vaippaa

Kondroitiinaasi ABC murtamaan arpikudoksen aivoissa

Tutkijat tutkivat, miten nämä toimivat yhdessä aivojen suojelemiseksi ja korjaamiseksi vaikuttamalla tiettyihin vaurioihin ja palautumiseen liittyviin reitteihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Periventrikulaarisen leukomalacian (PVL) diagnoosi vahvistettu MRI: llä
  • Kliinisesti vakaa interventiohetkellä
  • Vanhempien tai laillisen huoltajan suostumus, jos osallistuja on alaikäinen

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakavat synnynnäiset aivojen epämuodostumat, jotka eivät liity PVL: ään
  • Aktiivinen keskushermostoinfektio tai systeeminen tulehduksellinen sairaus
  • Vakavan suonensisäisen verenvuodon historia (aste III/IV)
  • Tunnettu allergia kaikille terapeuttisille komponenteille (esim. Chondritinaasi ABC)
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen viimeisen 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen: Tutkimusyhdistelmähoito
Osallistujat saavat tutkintahoitoa. Tämä terapia koostuu patentoituista solupohjaisesta komponentista, jota annetaan molekyyli- ja entsymaattisten aineiden cocktaililla. Nämä aineet on suunniteltu tukemaan solujen terveyttä, edistämään myeliinin korjaamista ja vähentämään estäviä tekijöitä vaurioituneessa aivokudoksessa. Intervention yleinen tavoite on edistää valkoisen aineen uudistumista potilailla, joilla on periventrikulaarinen leukomalacia, kohdistamalla tärkeimmät esteet, jotka estävät luonnollista korjausta.
Yhdistelmätuote: Tutkimusyhdistelmätuote
Tässä tutkimusterapiassa yhdistyvät oma, ihmisen pohjainen solupohjainen komponentti, jolla on ainutlaatuinen sekoitus pieniä molekyylejä ja entsyymiä. Komponentit on suunniteltu toimimaan synergistisesti valkoisen aineen vamman monimutkaisen patologian torjumiseksi. Hoito pyrkii tarjoamaan lähde solujen uudistamiselle, tukemaan olemassa olevien solujen eloonjäämistä, parantamaan myeliinin korjaamisen potentiaalia ja modifioida glia -arpikudoksen estävää ympäristöä. Tämä monitahoinen biologinen interventio on suunniteltu edistämään hermojen uudistumista ja toiminnallista palautumista potilailla, joilla on PVL.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valkoisen aineen eheyden muutos
Aikaikkuna: Lähtötason ja 12 viikon intervention jälkeen
Mitattu käyttämällä fraktionaalisia anisotropia (FA) -arvoja, jotka on johdettu diffuusiotensorikuvaus (DTI) MRI: stä rakenteellisten valkoisten aineiden ominaisuuksien arvioimiseksi aivoalueilla, joihin periventrikulaarinen leukomalacia (PVL) vaikuttaa.
Lähtötason ja 12 viikon intervention jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos funktionaalisessa moottoripisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, 6 viikkoa ja 12 viikkoa intervention jälkeen
Mitattuna käyttämällä bruttomoottorin toiminnan mitta-88 (GMFM-88). Asteikko vaihtelee välillä 0 - 100; Korkeammat pisteet osoittavat paremman moottorin toiminnan.
Perustaso, 6 viikkoa ja 12 viikkoa intervention jälkeen
Glia -arpitiheyden muutos
Aikaikkuna: 12 viikkoa intervention jälkeen
Kvantifioitu käyttämällä vakiintuneita biomarkkereita astroglioosille, kuten glia -fibrillaarinen happama proteiini (GFAP), aivo -selkäydinnesteestä tai pitkälle edenneen kuvantamisen kautta. Tämän lopputuloksen tarkoituksena on mitata terapian arpia vähentävän komponentin biologista aktiivisuutta.
12 viikkoa intervention jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MGAM LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 1. tammikuuta 2027

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. tammikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. toukokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGAM-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tutkimusyhdistelmätuote

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bulgaria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa