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Terapia baseada em células para reparo de substância branca em leucomalácia periventricular

17 de julho de 2025 atualizado por: MGAM LLC

Estudo de fase 1 Avaliando a segurança e a eficácia preliminar de uma nova terapia de combinação de pequenas moléculas baseadas em células e pequenas moléculas para lesão por substância branca em pacientes com leucomalacia periventricular

O objetivo deste estudo é explorar um novo tratamento que pode ajudar a reparar os danos cerebrais em indivíduos com leucomalácia periventricular (PVL), uma condição que afeta a substância branca no cérebro. Os pesquisadores estão testando se uma combinação de células da glia radial externa (ORG) e moléculas específicas pode suportar o reparo cerebral.

As principais perguntas que o estudo pretende responder são:

O tratamento pode ajudar a regredir a substância branca e melhorar o reparo da mielina?

O tratamento reduz as cicatrizes no cérebro?

O tratamento é seguro e bem tolerado?

O estudo usa vários componentes, incluindo:

20α-hidroxicolesterol para apoiar a função de célula

ESI1 para ajudar a reparar a bainha de mielina

Condroitinase ABC para quebrar o tecido cicatricial no cérebro

Os pesquisadores estudarão como eles funcionam juntos para proteger e reparar o cérebro, influenciando caminhos específicos envolvidos em danos e recuperação.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase inicial 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Diagnóstico de leucomalácia periventricular (PVL) confirmada por ressonância magnética
  • Clinicamente estável no momento da intervenção
  • Consentimento do Guardião Parental ou Legal se o participante for um menor

Critérios de exclusão:

  • Malformações cerebrais congênitas graves não relacionadas ao PVL
  • Infecção ativa do SNC ou doença inflamatória sistêmica
  • História de hemorragia intraventricular grave (grau III/IV)
  • Alergia conhecida a qualquer componente terapêutico (por exemplo, condroitinase ABC)
  • Participação em outro estudo intervencionista nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Experimental: terapia combinada de investigação
Os participantes receberão uma terapia combinada de investigação. Essa terapia consiste em um componente proprietário baseado em células administrado com um coquetel de agentes moleculares e enzimáticos. Esses agentes são projetados para apoiar a saúde celular, promover o reparo da mielina e reduzir os fatores inibitórios no tecido cerebral danificado. O objetivo geral da intervenção é promover a regeneração da substância branca em pacientes com leucomalácia periventricular, visando as principais barreiras que impedem o reparo natural.
Produto combinado: Produto de combinação de investigação
Essa terapia de investigação combina um componente proprietário baseado em células derivadas de humanos com uma mistura única de pequenas moléculas e uma enzima. Os componentes são projetados para funcionar sinergicamente para abordar a complexa patologia da lesão da substância branca. A terapia visa fornecer uma fonte de regeneração celular, apoiar a sobrevivência das células existentes, aumentar o potencial de reparo da mielina e modificar o ambiente inibidor do tecido cicatricial glial. Essa intervenção biológica multifacetada é projetada para promover a regeneração neural e a recuperação funcional em pacientes com PVL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na integridade da substância branca
Prazo: Na linha de base e 12 semanas após a intervenção
Medido usando valores fracionários de anisotropia (FA) derivados da ressonância magnética de imagem por tensor de difusão (DTI) para avaliar as características estruturais da substância branca em regiões cerebrais afetadas por leucomalacia periventricular (PVL).
Na linha de base e 12 semanas após a intervenção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação do motor funcional
Prazo: Linha de base, 6 semanas e 12 semanas após a intervenção
Medido usando a medida da função do motor bruto-88 (GMFM-88). A escala varia de 0 a 100; Pontuações mais altas indicam melhor função motora.
Linha de base, 6 semanas e 12 semanas após a intervenção
Mudança na densidade da cicatriz glial
Prazo: 12 semanas após a intervenção
Quantificado usando biomarcadores estabelecidos para astrogliose, como a proteína ácida fibrilar glial (GFAP), do líquido cefalorraquidiano ou por imagem avançada. Esse resultado visa medir a atividade biológica do componente de redução de cicatrizes da terapia.
12 semanas após a intervenção

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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MGAM LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2027

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de maio de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2025

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • MGAM-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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