Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op cellen gebaseerde therapie voor herstel van witte stof in periventriculaire leukomalacia

17 juli 2025 bijgewerkt door: MGAM LLC

Fase 1-studie ter evaluatie van de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van een nieuwe combinatietherapie op cellen en kleine molecuul voor witte stofletsel bij patiënten met periventriculaire leukomalacie

Het doel van deze studie is om een ​​nieuwe behandeling te onderzoeken die kan helpen bij het herstellen van hersenschade bij personen met periventriculaire leukomalacie (PVL), een aandoening die de witte stof in de hersenen beïnvloedt. Onderzoekers testen of een combinatie van buitenste radiale glia (org) cellen en specifieke moleculen hersenherstel kan ondersteunen.

De belangrijkste vragen die de studie beantwoordt, zijn:

Kan de behandeling de witte stof helpen hergroeien en myeline -reparatie verbeteren?

Vermindert de behandeling littekens in de hersenen?

Is de behandeling veilig en goed verdragen?

De studie gebruikt verschillende componenten, waaronder:

20a-hydroxycholesterol ter ondersteuning van de celfunctie

ESI1 om de myelin -schede te helpen repareren

Chondroitinase ABC om littekenweefsel in de hersenen af ​​te breken

Onderzoekers zullen bestuderen hoe deze samenwerken om de hersenen te beschermen en te repareren door specifieke paden te beïnvloeden die betrokken zijn bij schade en herstel.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Vroege fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van periventriculaire leukomalacia (PVL) bevestigd door MRI
  • Klinisch stabiel op het moment van interventie
  • Ouderlijke of wettelijke voogd toestemming als de deelnemer minderjarig is

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige aangeboren hersenmishandelingen die geen verband houden met PVL
  • Actieve CNS -infectie of systemische ontstekingsziekte
  • Geschiedenis van ernstige intraventriculaire bloeding (graad III/IV)
  • Bekende allergie voor therapeutische componenten (bijv. Chondroitinase ABC)
  • Deelname aan een ander interventioneel onderzoek binnen de afgelopen 30 dagen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimenteel: combinatietherapie van onderzoek
Deelnemers ontvangen een onderzoekstherapie. Deze therapie bestaat uit een eigen celgebaseerde component toegediend met een cocktail van moleculaire en enzymatische middelen. Deze middelen zijn ontworpen om de gezondheid van cellen te ondersteunen, myeline -reparatie te bevorderen en remmende factoren in het beschadigde hersenweefsel te verminderen. Het algemene doel van de interventie is het bevorderen van de regeneratie van de witte stof bij patiënten met periventriculaire leukomalacie door zich te richten op belangrijke barrières die natuurlijke reparatie voorkomen.
Combinatie product: Onderzoekscombinatieproduct
Deze onderzoekstherapie combineert een gepatenteerde, van mens afgeleide celgebaseerde component met een unieke mix van kleine moleculen en een enzym. De componenten zijn ontworpen om synergetisch te werken om de complexe pathologie van witte stofletsel aan te pakken. De therapie is bedoeld om een ​​bron te bieden voor cellulaire regeneratie, de overleving van bestaande cellen te ondersteunen, het potentieel voor myeline -reparatie te verbeteren en de remmende omgeving van gliaal littekenweefsel te wijzigen. Deze meervoudige biologische interventie is ontworpen om neurale regeneratie en functioneel herstel bij patiënten met PVL te bevorderen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de integriteit van de witte stof
Tijdsspanne: Bij aanvang en 12 weken na interventie
Gemeten met behulp van fractionele anisotropie (FA) -waarden afgeleid van diffusie tensor imaging (DTI) MRI om structurele witte stofkenmerken in hersengebieden te beoordelen die worden beïnvloed door periventriculaire leukomalacie (PVL).
Bij aanvang en 12 weken na interventie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in functionele motorische score
Tijdsspanne: Basislijn, 6 weken en 12 weken na interventie
Gemeten met behulp van de bruto motorfunctie meten-88 (GMFM-88). De schaal varieert van 0 tot 100; Hogere scores duiden op een betere motorfunctie.
Basislijn, 6 weken en 12 weken na interventie
Verandering in gliale littekendichtheid
Tijdsspanne: 12 weken na interventie
Gekwantificeerd met behulp van gevestigde biomarkers voor astrogliose, zoals gliale fibrillair zuur eiwit (GFAP), van cerebrospinale vloeistof of via geavanceerde beeldvorming. Deze uitkomst is bedoeld om de biologische activiteit van de littekenverminderende component van de therapie te meten.
12 weken na interventie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MGAM LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2027

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGAM-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren