Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cellebasert terapi for reparasjon av hvitt materiale i periventrikulær leukomalacia

17. juli 2025 oppdatert av: MGAM LLC

Fase 1-studie som evaluerer sikkerhet og foreløpig effekt av en ny cellebasert og liten molekylkombinasjonsbehandling for hvitstoffskade hos pasienter med periventrikulær leukomalacia

Målet med denne studien er å utforske en ny behandling som kan bidra til å reparere hjerneskade hos individer med periventrikulær leukomalacia (PVL), en tilstand som påvirker hvitstoff i hjernen. Forskere tester om en kombinasjon av ytre radiale glia (ORG) celler og spesifikke molekyler kan støtte hjernereparasjon.

De viktigste spørsmålene studien har som mål å svare på er:

Kan behandlingen hjelpe deg med å vokse tilbake hvitt materiale og forbedre myelinreparasjon?

Reduserer behandlingen arrdannelse i hjernen?

Er behandlingen trygg og godt tolerert?

Studien bruker flere komponenter, inkludert:

20a-hydroksykolesterol for å støtte cellefunksjon

ESI1 for å hjelpe med å reparere myelinskjeden

Kondroitinase ABC for å bryte ned arrvev i hjernen

Forskere vil studere hvordan disse fungerer sammen for å beskytte og reparere hjernen ved å påvirke spesifikke veier som er involvert i skade og bedring.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Tidlig fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnostisering av periventrikulær leukomalacia (PVL) bekreftet av MR
  • Klinisk stabil ved intervensjonstidspunktet
  • Samtykke fra foreldrenes eller verge hvis deltakeren er mindreårig

Eksklusjonskriterier:

  • Alvorlige medfødte hjernens misdannelser som ikke er relatert til PVL
  • Aktiv CNS -infeksjon eller systemisk inflammatorisk sykdom
  • Historie med alvorlig intraventrikulær blødning (grad III/IV)
  • Kjent allergi mot eventuelle terapeutiske komponenter (f.eks. Chondroitinase ABC)
  • Deltakelse i en annen intervensjonell studie i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell: Undersøkende kombinasjonsbehandling
Deltakerne vil motta en undersøkende kombinasjonsbehandling. Denne terapien består av en proprietær cellebasert komponent administrert med en cocktail av molekylære og enzymatiske midler. Disse midlene er designet for å støtte cellehelse, fremme myelinreparasjon og redusere hemmende faktorer i det skadede hjernevevet. Det overordnede målet med intervensjonen er å fremme regenerering av hvitt materiale hos pasienter med periventrikulær leukomalacia ved å målrette nøkkelbarrierer som forhindrer naturlig reparasjon.
Kombinasjonsprodukt: Undersøkelseskombinasjonsprodukt
Denne undersøkelsesbehandlingen kombinerer en proprietær, menneskelig-avledet cellebasert komponent med en unik blanding av små molekyler og et enzym. Komponentene er designet for å fungere synergistisk for å adressere den komplekse patologien til hvitstoffskade. Terapien tar sikte på å gi en kilde for cellulær regenerering, støtte overlevelsen av eksisterende celler, forbedre potensialet for myelinreparasjon og modifisere det hemmende miljøet til glial arrvev. Denne multi-priorde biologiske intervensjonen er designet for å fremme nevrale regenerering og funksjonell utvinning hos pasienter med PVL.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hvitstoffintegritet
Tidsramme: Ved baseline og 12 uker etter intervensjon
Målt ved bruk av fraksjonelle anisotropi (FA) verdier avledet fra diffusjonstensoravbildning (DTI) MR for å vurdere strukturelle hvite materiens egenskaper i hjerneområder berørt av periventrikulær leukomalacia (PVL).
Ved baseline og 12 uker etter intervensjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i funksjonell motorpoeng
Tidsramme: Baseline, 6 uker og 12 uker etter intervensjon
Målt ved bruk av brutto motoriske funksjonsmål-88 (GMFM-88). Skalaen varierer fra 0 til 100; Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon.
Baseline, 6 uker og 12 uker etter intervensjon
Endring i glial arr -tetthet
Tidsramme: 12 uker etter intervensjon
Kvantifisert ved bruk av etablerte biomarkører for astrogliose, så som glial fibrillær surt protein (GFAP), fra cerebrospinalvæske eller via avansert avbildning. Dette utfallet er ment å måle den biologiske aktiviteten til terapiens arr-reduserende komponent.
12 uker etter intervensjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MGAM LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2027

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGAM-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Undersøkelseskombinasjonsprodukt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere