Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Cellebaseret terapi til reparation af hvidt stof i periventrikulær leukomalacia

17. juli 2025 opdateret af: MGAM LLC

Fase 1-undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og den foreløbige effektivitet af en ny cellebaseret og lille molekyle-kombinationsterapi for hvidt stofskade hos patienter med periventrikulær leukomalacia

Målet med denne undersøgelse er at udforske en ny behandling, der kan hjælpe med at reparere hjerneskade hos personer med periventrikulær leukomalacia (PVL), en tilstand, der påvirker hvidt stof i hjernen. Forskere tester, om en kombination af ydre radiale glia (ORG) celler og specifikke molekyler kan understøtte hjernens reparation.

De vigtigste spørgsmål, som undersøgelsen har til formål at besvare, er:

Kan behandlingen hjælpe med at genoprette hvidt stof og forbedre myelinreparation?

Reducerer behandlingen ardannelse i hjernen?

Er behandlingen sikker og godt tolereret?

Undersøgelsen bruger flere komponenter, herunder:

20a-hydroxycholesterol til understøttelse af cellefunktion

ESI1 til at hjælpe med at reparere myelinskeden

Chondroitinase ABC for at nedbryde arvæv i hjernen

Forskere vil studere, hvordan disse fungerer sammen for at beskytte og reparere hjernen ved at påvirke specifikke veje involveret i skade og bedring.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Tidlig fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Diagnose af periventrikulær leukomalacia (PVL) bekræftet af MR
  • Klinisk stabil på tidspunktet for intervention
  • Forældremyndighed eller juridisk værge samtykke, hvis deltageren er mindreårig

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlige medfødte hjerne -misdannelser, der ikke er relateret til PVL
  • Aktiv CNS -infektion eller systemisk inflammatorisk sygdom
  • Historie om svær intraventrikulær blødning (klasse III/IV)
  • Kendt allergi til alle terapeutiske komponenter (f.eks. Chondroitinase ABC)
  • Deltagelse i en anden interventionsundersøgelse inden for de sidste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel: Undersøgelseskombinationsterapi
Deltagerne vil modtage en undersøgelseskombinationsterapi. Denne terapi består af en proprietær cellebaseret komponent administreret med en cocktail af molekylære og enzymatiske midler. Disse midler er designet til at understøtte cellesundhed, fremme myelinreparation og reducere hæmmende faktorer i det beskadigede hjernevæv. Det overordnede mål med interventionen er at fremme regenerering af hvidt stof hos patienter med periventrikulær leukomalacia ved at målrette mod centrale barrierer, der forhindrer naturlig reparation.
Kombinationsprodukt: Undersøgelseskombinationsprodukt
Denne undersøgelsesbehandling kombinerer en proprietær, menneskelig-afledt cellebaseret komponent med en unik blanding af små molekyler og et enzym. Komponenterne er designet til at arbejde synergistisk for at tackle den komplekse patologi af hvidt stofskade. Terapien sigter mod at tilvejebringe en kilde til cellulær regenerering, understøtte overlevelsen af ​​eksisterende celler, forbedre potentialet for myelinreparation og modificere det inhiberende miljø i glialarvæv. Denne multiformede biologiske intervention er designet til at fremme neural regenerering og funktionel bedring hos patienter med PVL.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i integritet i hvidt stof
Tidsramme: Ved baseline og 12 uger efter intervention
Målt ved anvendelse af fraktioneret anisotropi (FA) -værdier afledt af diffusion tensor billeddannelse (DTI) MRI til at vurdere strukturelle hvide stofskarakteristika i hjerneområder påvirket af periventrikulær leukomalacia (PVL).
Ved baseline og 12 uger efter intervention

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i funktionel motorisk score
Tidsramme: Baseline, 6 uger og 12 uger efter intervention
Målt ved hjælp af den brutto motoriske funktionsmåling-88 (GMFM-88). Skalaen varierer fra 0 til 100; Højere score indikerer bedre motorisk funktion.
Baseline, 6 uger og 12 uger efter intervention
Ændring i glial ardensitet
Tidsramme: 12 uger efter intervention
Kvantificeret ved anvendelse af etablerede biomarkører til astrogliose, såsom glialfibrillært surt protein (GFAP), fra cerebrospinalvæske eller via avanceret billeddannelse. Dette resultat er beregnet til at måle den biologiske aktivitet i terapiens arreducerende komponent.
12 uger efter intervention

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MGAM LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2027

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGAM-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Undersøgelseskombinationsprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner