Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia komórkowa naprawy istoty białej w leukomalacji okołokomorowej

17 lipca 2025 zaktualizowane przez: MGAM LLC

Badanie fazy 1 Ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności nowej komórek i małej cząsteczki terapii uszkodzenia istoty białej u pacjentów z leukomalacją okołokomorową

Celem tego badania jest zbadanie nowego leczenia, które może pomóc naprawić uszkodzenie mózgu u osób z leukomalacją okołodobową (PVL), stanem wpływającym na istotę białą w mózgu. Naukowcy testują, czy kombinacja zewnętrznych komórek glejów promieniowych (ORG) i specyficznych cząsteczek może wspierać naprawę mózgu.

Główne pytania, na które badanie ma na celu odpowiedzieć::

Czy leczenie może pomóc odrastać białą materię i poprawić naprawę szpiku?

Czy leczenie zmniejsza blizny w mózgu?

Czy leczenie jest bezpieczne i dobrze tolerowane?

W badaniu wykorzystuje kilka elementów, w tym:

20α-hydroksycholesterol w celu obsługi funkcji komórkowej

ESI1, aby pomóc naprawić osłonę mielinową

Chondroytinaza ABC w celu rozbicia blizny w mózgu

Naukowcy zbadają, w jaki sposób współpracują ze sobą w celu ochrony i naprawy mózgu, wpływając na określone szlaki związane z uszkodzeniem i odzyskiwaniem.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Wczesna faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Diagnoza leukomalacji okołokomorowej (PVL) potwierdzona przez MRI
  • Klinicznie stabilne w momencie interwencji
  • Zgoda rodzicielska lub prawna, jeśli uczestnik jest nieletnim

Kryteria wykluczenia:

  • Ciężkie wrodzone wady mózgu niezwiązane z PVL
  • Aktywna infekcja OUN lub ogólnoustrojowa choroba zapalna
  • Historia ciężkiego krwotoku śródkomorowego (stopień III/IV)
  • Znana alergia na wszelkie składniki terapeutyczne (np. Chondroytinaza ABC)
  • Udział w innym badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eksperymentalna: badana terapia skojarzona
Uczestnicy otrzymają badaną terapię skojarzoną. Terapia ta składa się z zastrzeżonego komponentu komórkowego podawanego koktajlem czynników molekularnych i enzymatycznych. Środki te są zaprojektowane w celu wspierania zdrowia komórek, promowania naprawy mielinowej i zmniejszania czynników hamujących w uszkodzonej tkance mózgowej. Ogólnym celem interwencji jest promowanie regeneracji istoty białej u pacjentów z leukomalacją okołokomorową poprzez ukierunkowanie kluczowych barier, które zapobiegają naturalnej naprawy.
Produkt złożony: Produkt kombinacji badań
Ta terapia badawcza łączy zastrzeżony, pochodzący z człowieka składnik komórkowy z unikalną mieszanką małych cząsteczek i enzymu. Komponenty zostały zaprojektowane tak, aby działać synergistycznie w celu rozwiązania złożonej patologii obrażeń istoty białej. Terapia ma na celu zapewnienie źródła regeneracji komórkowej, wsparcie przeżycia istniejących komórek, zwiększenie potencjału naprawy mielinowej i modyfikowanie środowiska hamującego tkanki blizn glejowej. Ta wielostronna interwencja biologiczna ma na celu promowanie regeneracji nerwowej i odzyskiwania funkcjonalnego u pacjentów z PVL.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana integralności istoty białej
Ramy czasowe: Na początku i 12 tygodni po interwencji
Zmierzone za pomocą frakcjonalnych wartości anizotropii (FA) pochodzących z MRI obrazowania tensora dyfuzyjnego (DTI) w celu oceny charakterystyki strukturalnej materii białej w obszarach mózgu dotkniętych leukomalacją okołokomorową (PVL).
Na początku i 12 tygodni po interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmień funkcjonalny wynik motoryczny
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 tygodni i 12 tygodni po interwencji
Zmierzone za pomocą miary funkcji silnika brutto-88 (GMFM-88). Skala wynosi od 0 do 100; Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję silnika.
Linia bazowa, 6 tygodni i 12 tygodni po interwencji
Zmiana gęstości blizn glejowych
Ramy czasowe: 12 tygodni po interwencji
Określone ilościowo przy użyciu ustalonych biomarkerów do astrogliozy, takie jak glejowe włókniste białko kwaśne (GFAP), z płynu mózgowo -rdzeniowego lub poprzez zaawansowane obrazowanie. Wynik ten ma na celu pomiar aktywności biologicznej składnika redukcyjnego terapii.
12 tygodni po interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MGAM LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2027

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGAM-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Produkt kombinacji badań

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj