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Thérapie à base de cellules pour la réparation de la substance blanche dans la leuco-métro périventriculaire

17 juillet 2025 mis à jour par: MGAM LLC

Étude de phase 1 évaluant la sécurité et l'efficacité préliminaire d'une nouvelle thérapie combinée à base de cellules et de petites molécules pour une lésion de la substance blanche chez les patients atteints de leukomalacie périventriculaire

L'objectif de cette étude est d'explorer un nouveau traitement qui pourrait aider à réparer les lésions cérébrales chez les personnes atteintes de leukomalacie périventriculaire (PVL), une condition qui affecte la matière blanche dans le cerveau. Les chercheurs testent si une combinaison de cellules de glie radiale (ORG) externes et de molécules spécifiques peut soutenir la réparation du cerveau.

Les principales questions auxquelles l'étude vise à répondre est:

Le traitement peut-il aider à repousser la matière blanche et à améliorer la réparation de la myéline?

Le traitement réduit-il les cicatrices dans le cerveau?

Le traitement est-il sûr et bien toléré?

L'étude utilise plusieurs composants, notamment:

20α-hydroxycholesterol pour soutenir la fonction cellulaire

ESI1 pour aider à réparer la gaine de myéline

Chondroïtinase ABC pour décomposer le tissu cicatriciel dans le cerveau

Les chercheurs étudieront comment ceux-ci fonctionnent ensemble pour protéger et réparer le cerveau en influençant des voies spécifiques impliquées dans les dommages et la récupération.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Première phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Diagnostic de leukomalacie périventriculaire (PVL) confirmée par IRM
  • Cliniquement stable au moment de l'intervention
  • Consentement des tuteurs parentaux ou légaux si le participant est mineur

Critères d'exclusion:

  • Malformations congénitales du cerveau sévères sans rapport avec PVL
  • Infection active du SNC ou maladie inflammatoire systémique
  • Antécédents d'hémorragie intraventriculaire sévère (grade III / IV)
  • Allergie connue à tous les composants thérapeutiques (par exemple, chondroïtinase ABC)
  • Participation à une autre étude interventionnelle au cours des 30 derniers jours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Expérimental: thérapie combinée d'enquête
Les participants recevront une thérapie combinée recherchée. Cette thérapie se compose d'un composant cellulaire propriétaire administré avec un cocktail d'agents moléculaires et enzymatiques. Ces agents sont conçus pour soutenir la santé cellulaire, favoriser la réparation de la myéline et réduire les facteurs inhibiteurs dans le tissu cérébral endommagé. L'objectif global de l'intervention est de promouvoir la régénération de la substance blanche chez les patients atteints de leucocomalacie périventriculaire en ciblant des barrières clés qui empêchent la réparation naturelle.
Produit combiné: Produit de combinaison d'enquête
Cette thérapie recherchée combine un composant cellulaire propriétaire et dérivé de l'homme avec un mélange unique de petites molécules et une enzyme. Les composants sont conçus pour travailler en synergie pour aborder la pathologie complexe des blessures de la substance blanche. La thérapie vise à fournir une source de régénération cellulaire, à soutenir la survie des cellules existantes, à améliorer le potentiel de réparation de la myéline et à modifier l'environnement inhibiteur du tissu cicatriciel glial. Cette intervention biologique à plusieurs volets est conçue pour favoriser la régénération neuronale et la récupération fonctionnelle chez les patients atteints de PVL.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement d'intégrité de la substance blanche
Délai: Au départ et 12 semaines après l'intervention
Mesuré en utilisant des valeurs fractionnaires d'anisotropie (FA) dérivées de l'IRM d'imagerie du tenseur de diffusion (DTI) pour évaluer les caractéristiques structurelles de la substance blanche dans les régions cérébrales affectées par la leukomalacie périventriculaire (PVL).
Au départ et 12 semaines après l'intervention

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de score moteur fonctionnel
Délai: BASELINE, 6 semaines et 12 semaines après l'intervention
Mesuré à l'aide de la fonction de fonction du moteur brut-88 (GMFM-88). L'échelle varie de 0 à 100; Des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction moteur.
BASELINE, 6 semaines et 12 semaines après l'intervention
Changement de densité de cicatrice gliale
Délai: 12 semaines après l'intervention
Quantifié en utilisant des biomarqueurs établis pour l'astrogliose, tels que la protéine acide fibrillaire gliale (GFAP), à partir du liquide céphalorachidien ou via une imagerie avancée. Ce résultat est destiné à mesurer l'activité biologique de la composante réductrice de cicatrice de la thérapie.
12 semaines après l'intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MGAM LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2025

Première publication (Réel)

22 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MGAM-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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