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Terapia a base cellulare per la riparazione della sostanza bianca nella leucomalacia periventricolare

17 luglio 2025 aggiornato da: MGAM LLC

Studio di fase 1 che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di una nuova terapia di combinazione di molecole a base di cellule e di piccole molecole per lesioni alla materia bianca in pazienti con leucomalacia periventricolare

L'obiettivo di questo studio è di esplorare un nuovo trattamento che può aiutare a riparare i danni cerebrali nelle persone con leucomalacia periventricolare (PVL), una condizione che colpisce la sostanza bianca nel cervello. I ricercatori stanno testando se una combinazione di cellule di glia radiale esterna (ORG) e molecole specifiche può supportare la riparazione del cervello.

Le domande principali che lo studio mira a rispondere sono:

Il trattamento può aiutare a ricrescere la materia bianca e migliorare la riparazione della mielina?

Il trattamento riduce le cicatrici nel cervello?

Il trattamento è sicuro e ben tollerato?

Lo studio utilizza diversi componenti, tra cui:

20α-idrossicholesterolo per supportare la funzione cellulare

ESI1 per aiutare a riparare la guaina mielina

Condroitinasi ABC per abbattere il tessuto cicatriziale nel cervello

I ricercatori studieranno come lavorano insieme per proteggere e riparare il cervello influenzando percorsi specifici coinvolti nel danno e nel recupero.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Prima fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di leucomalacia periventricolare (PVL) confermata dalla risonanza magnetica
  • Clinicamente stabile al momento dell'intervento
  • Consenso del tutore parentale o legale se il partecipante è minorenne

Criteri di esclusione:

  • Gravi malformazioni cerebrali congenite non correlate a PVL
  • Infezione del SNC attiva o malattia infiammatoria sistemica
  • Storia di grave emorragia intraventricolare (grado III/IV)
  • Allergia conosciuta a qualsiasi componente terapeutico (ad es. Condroitinasi ABC)
  • Partecipazione a un altro studio interventistico negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale: terapia di combinazione sperimentale
I partecipanti riceveranno una terapia di combinazione investigativa. Questa terapia è costituita da un componente di cellule proprietario somministrato con un cocktail di agenti molecolari ed enzimatici. Questi agenti sono progettati per supportare la salute cellulare, promuovere la riparazione della mielina e ridurre i fattori inibitori nel tessuto cerebrale danneggiato. L'obiettivo generale dell'intervento è promuovere la rigenerazione della sostanza bianca in pazienti con leucomalacia periventricolare prendendo di mira le barriere chiave che prevengono la riparazione naturale.
Prodotto combinato: Prodotto di combinazione investigativa
Questa terapia investigativa combina un componente proprietario di cellule di origine umana con una miscela unica di piccole molecole e un enzima. I componenti sono progettati per funzionare sinergicamente per affrontare la complessa patologia della lesione della materia bianca. La terapia mira a fornire una fonte di rigenerazione cellulare, supportare la sopravvivenza delle cellule esistenti, migliorare il potenziale per la riparazione della mielina e modificare l'ambiente inibitorio del tessuto cicatriziale gliale. Questo intervento biologico a più fronti è progettato per promuovere la rigenerazione neurale e il recupero funzionale nei pazienti con PVL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'integrità della materia bianca
Lasso di tempo: Al basale e 12 settimane dopo l'intervento
Misurati usando valori di anisotropia frazionaria (FA) derivati ​​dall'imaging del tensore di diffusione (DTI) per valutare le caratteristiche strutturali della sostanza bianca nelle regioni cerebrali colpite dalla leucomalacia periventricolare (PVL).
Al basale e 12 settimane dopo l'intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio del motore funzionale
Lasso di tempo: Basale, 6 settimane e 12 settimane dopo l'intervento
Misurato usando la misura della funzione motoria lorda-88 (GMFM-88). La scala varia da 0 a 100; I punteggi più alti indicano una migliore funzione motoria.
Basale, 6 settimane e 12 settimane dopo l'intervento
Cambiamento nella densità della cicatrice gliale
Lasso di tempo: 12 settimane dopo l'intervento
Quantificato usando biomarcatori stabiliti per astrogliosi, come la proteina acida fibrillare gliale (GFAP), dal liquido cerebrospinale o tramite imaging avanzato. Questo risultato ha lo scopo di misurare l'attività biologica della componente che riduce la cicatrice della terapia.
12 settimane dopo l'intervento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MGAM LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGAM-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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