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Zellbasierte Therapie zur Reparatur weißer Substanz bei periventrikulärer Leukomalazie

17. Juli 2025 aktualisiert von: MGAM LLC

Phase-1

Ziel dieser Studie ist es, eine neue Behandlung zu untersuchen, die dazu beitragen kann, Hirnschäden bei Personen mit periventrikulärer Leukomalazie (PVL) zu reparieren, eine Erkrankung, die die weiße Substanz im Gehirn beeinflusst. Forscher testen, ob eine Kombination aus OUTIAL GLIA (ORG) -Zellen und spezifischen Molekülen die Reparatur des Gehirns unterstützen kann.

Die Hauptfragen, die die Studie beantworten soll, sind:

Kann die Behandlung dazu beitragen, die weiße Substanz nachzuwachsen und die Reparatur von Myelin zu verbessern?

Verringert die Behandlung die Narben im Gehirn?

Ist die Behandlung sicher und gut verträglich?

Die Studie verwendet mehrere Komponenten, darunter:

20α-Hydroxycholesterin zur Unterstützung der Zellfunktion

ESI1, um die Myelinscheide zu reparieren

Chondroitinase ABC, um Narbengewebe im Gehirn abzubauen

Die Forscher werden untersuchen, wie diese zusammenarbeiten, um das Gehirn zu schützen und zu reparieren, indem bestimmte Wege, die an Schäden und Genesung beteiligt sind, beeinflussen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Frühphase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer periventrikulären Leukomalazie (PVL) durch MRT bestätigt
  • Klinisch stabil zum Zeitpunkt des Intervention
  • Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigte, wenn der Teilnehmer minderjährig ist

Ausschlusskriterien:

  • Schwere angeborene Gehirnfehlbildungen, die nicht mit PVL zusammenhängen
  • Aktive ZNS -Infektion oder systemische entzündliche Erkrankung
  • Vorgeschichte schwerer intraventrikulärer Blutungen (Grad III/IV)
  • Bekannte Allergie mit therapeutischen Komponenten (z. B. Chondroitinase ABC)
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen Studie innerhalb der letzten 30 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelle: Untersuchung Kombinationstherapie
Die Teilnehmer erhalten eine Untersuchungskombinationstherapie. Diese Therapie besteht aus einer proprietären zellbasierten Komponente, die mit einem Cocktail aus molekularen und enzymatischen Wirkstoffen verabreicht wird. Diese Wirkstoffe sind so konzipiert, dass sie die Zellgesundheit unterstützen, die Myelinreparatur fördern und inhibitorische Faktoren im beschädigten Gehirngewebe reduzieren. Das Gesamtziel der Intervention ist es, die Regeneration der weißen Substanz bei Patienten mit periventrikulärer Leukomalazie zu fördern, indem wichtige Hindernisse abzielen, die eine natürliche Reparatur verhindern.
Kombinationsprodukt: Untersuchung Kombinationsprodukt
Diese Untersuchungstherapie kombiniert eine proprietäre, von Menschen stammende zellbasierte Komponente mit einer einzigartigen Mischung aus kleinen Molekülen und einem Enzym. Die Komponenten sind so konzipiert, dass sie synergistisch arbeiten, um die komplexe Pathologie der Verletzungen der weißen Substanz anzugehen. Die Therapie zielt darauf ab, eine Quelle für die zelluläre Regeneration bereitzustellen, das Überleben bestehender Zellen zu unterstützen, das Potenzial für die Reparatur von Myelin zu verbessern und die inhibitorische Umgebung des Glia -Narbengewebes zu verändern. Diese mehrstufige biologische Intervention fördert die neuronale Regeneration und funktionelle Erholung bei Patienten mit PVL.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Integrität der weißen Substanz
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und 12 Wochen nach der Intervention
Gemessen mit fraktionalen Anisotropiewerten (FA), die aus der MRT der Diffusionstensor -Bildgebung (DTI) abgeleitet wurden, um die Merkmale der weißen Substanz in Hirnregionen zu bewerten, die durch periventrikuläre Leukomalazie (PVL) betroffen sind.
Zu Studienbeginn und 12 Wochen nach der Intervention

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der funktionalen Motorbewertung
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Wochen und 12 Wochen nach der Intervention
Gemessen unter Verwendung der Bruttomotor-Funktionsmessung 88 (GMFM-88). Die Skala reicht von 0 bis 100; Höhere Werte zeigen eine bessere Motorfunktion an.
Grundlinie, 6 Wochen und 12 Wochen nach der Intervention
Veränderung der Glia -Narbendichte
Zeitfenster: 12 Wochen nach der Intervention
Quantifiziert unter Verwendung etablierter Biomarker für die Astrogliose wie gliales fibrilläres saures Protein (GFAP), aus Cerebrospinalflüssigkeit oder über fortgeschrittene Bildgebung. Dieses Ergebnis soll die biologische Aktivität der Narbenreduzierungskomponente der Therapie messen.
12 Wochen nach der Intervention

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MGAM LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2027

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MGAM-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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