Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cellbaserad terapi för reparation av vitmaterial i periventrikulär leukomalacia

17 juli 2025 uppdaterad av: MGAM LLC

Fas 1-studie som utvärderar säkerheten och preliminär effektivitet hos en ny cellbaserad och liten molekylkombinationsterapi för vitmaterialskada hos patienter med periventrikulär leukomalacia

Målet med denna studie är att utforska en ny behandling som kan hjälpa till att reparera hjärnskador hos individer med periventrikulär leukomalacia (PVL), ett tillstånd som påverkar vitmaterial i hjärnan. Forskare testar om en kombination av yttre radiella glia -celler (org) celler och specifika molekyler kan stödja hjärnreparation.

De viktigaste frågorna som studien syftar till att svara på är:

Kan behandlingen hjälpa till att återväxa vit materia och förbättra myelinreparation?

Minskar behandlingen ärrbildning i hjärnan?

Är behandlingen säker och väl tolererad?

Studien använder flera komponenter, inklusive:

20a-hydroxikolesterol för att stödja cellfunktionen

ESI1 för att hjälpa till att reparera myelinmanteln

Kondroitinas ABC för att bryta ner ärrvävnad i hjärnan

Forskare kommer att studera hur dessa arbetar tillsammans för att skydda och reparera hjärnan genom att påverka specifika vägar som är involverade i skador och återhämtning.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Tidig fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Diagnos av periventrikulär leukomalacia (PVL) bekräftad av MRI
  • Kliniskt stabilt vid intervention
  • Föräldrar eller juridisk vårdnadshavare om deltagaren är en mindre

Uteslutningskriterier:

  • Allvarliga medfödda hjärnmissbildningar som inte är relaterade till PVL
  • Aktiv CNS -infektion eller systemisk inflammatorisk sjukdom
  • Historia av svår intraventrikulär blödning (grad III/IV)
  • Känd allergi mot alla terapeutiska komponenter (t.ex. kondroitinas ABC)
  • Deltagande i en annan interventionsstudie under de senaste 30 dagarna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Experimentell: Undersökningskombinationsterapi
Deltagarna kommer att få en undersökningskombinationsterapi. Denna terapi består av en egen cellbaserad komponent som administreras med en cocktail av molekylära och enzymatiska medel. Dessa medel är utformade för att stödja cellhälsa, främja myelinreparation och minska hämmande faktorer i den skadade hjärnvävnaden. Det övergripande målet med interventionen är att främja regenerering av vitmaterial hos patienter med periventrikulär leukomalacia genom att rikta in sig på viktiga hinder som förhindrar naturlig reparation.
Kombinationsprodukt: Utredningskombinationsprodukt
Denna undersökningsterapi kombinerar en äganderätt, mänsklig härledd cellbaserad komponent med en unik blandning av små molekyler och ett enzym. Komponenterna är utformade för att arbeta synergistiskt för att hantera den komplexa patologin för vitmaterialskada. Terapin syftar till att tillhandahålla en källa för cellulär regenerering, stödja överlevnaden för befintliga celler, förbättra potentialen för myelinreparation och modifiera den hämmande miljön i glial ärrvävnad. Denna mångfaldiga biologiska intervention är utformad för att främja neural regenerering och funktionell återhämtning hos patienter med PVL.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i vitmaterialintegritet
Tidsram: Vid baslinjen och 12 veckor efter intervention
Mätt med användning av fraktionerad anisotropi (FA) -värden härrörande från Diffusion Tensor Imaging (DTI) MRI för att bedöma strukturella vitmaterialegenskaper i hjärnregioner som påverkas av periventrikulär leukomalacia (PVL).
Vid baslinjen och 12 veckor efter intervention

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i funktionell motorpoäng
Tidsram: Baslinje, 6 veckor och 12 veckor efter intervention
Mätt med hjälp av brutto-motorfunktionsmätningen-88 (GMFM-88). Skalan sträcker sig från 0 till 100; Högre poäng indikerar bättre motorfunktion.
Baslinje, 6 veckor och 12 veckor efter intervention
Förändring i glats ärrtäthet
Tidsram: 12 veckor efter intervention
Kvantifierat med användning av etablerade biomarkörer för astroglios, såsom glial fibrillär surt protein (GFAP), från cerebrospinalvätska eller via avancerad avbildning. Detta resultat är avsett att mäta den biologiska aktiviteten i terapins ärklädande komponent.
12 veckor efter intervention

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

MGAM LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2027

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 maj 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2025

Första postat (Faktisk)

22 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juli 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2025

Senast verifierad

1 juli 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MGAM-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera