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评估GS1168注射液在成人苯丙酮尿症患者中的安全性和有效性

2026年9月9日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

一项关于腺相关病毒载体表达人苯丙氨酸羟化酶基因在成人经典型苯丙酮尿症中的临床探索研究

本研究是一项单臂、开放标签、剂量递增的探索性研究，旨在评估单次给药GS1168注射液在中国成年苯丙酮尿症（PKU）PAH突变患者中的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

9

阶段

  • 第一阶段早期

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 理解研究目的和风险，并自愿签署知情同意书（ICF）。
  2. 男性或女性，年龄18-55岁。
  3. 经研究者判断，因PAH突变诊断为PKU，且当前治疗（如饮食管理）控制不佳。
  4. 对现有治疗（如Kuvan或Palynziq）不耐受或无反应，且在签署ICF前已停药至少28天。
  5. 能够并愿意维持与基线一致的膳食蛋白质摄入量。
  6. 有生育潜力的男性和女性受试者必须同意从签署ICF至GS1168输注后至少52周内使用有效的避孕方法。女性受试者不得处于哺乳期。
  7. 同意从GS1168输注前30天至输注后至少52周内避免饮酒。
  8. 能够与研究者良好沟通，理解并遵守研究要求。

排除标准：

  1. 因其他基因突变诊断为PKU。
  2. 筛选时体重≥100公斤或体重指数（BMI）≥30公斤/平方米。
  3. 存在抗AAV8中和抗体。

  4. 筛选时肝功能检查异常：

    • ALT或AST >1.25×正常值上限（ULN）
    • GGT >1.25×ULN
    • 总胆红素 >1.5×ULN

  5. 筛选时实验室检查结果异常：

    • 血红蛋白 <9克/分升
    • 中性粒细胞计数 <1.0×10⁹/升
    • 血小板计数 <100×10⁹/升
    • 血清肌酐 ≥1.5毫克/分升（133微摩尔/升）
    • 糖化血红蛋白（HbA1c）>6%或空腹血糖 >6.1毫摩尔/升
  6. 活动性或隐匿性乙型肝炎病毒（HBV）感染、活动性丙型肝炎病毒（HCV）感染、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性和梅毒检测阳性。
  7. 任何严重的呼吸、心血管、胃肠道、肾脏、神经、内分泌、免疫、血液、精神等疾病。
  8. 恶性肿瘤病史。
  9. 研究者认为可能影响受试者依从性或使受试者不适合参与本试验的任何其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GS1168治疗组
剂量水平 1、水平 2 和水平 3 将被施用
药品：GS1168注射液

剂量水平如下：

  1. 单次静脉注射GS1168注射液，剂量水平1；
  2. 单次静脉注射GS1168注射液，剂量水平2；
  3. 单次静脉注射GS1168注射液，剂量水平3。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件（AE）发生率，包括严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）
大体时间：第52周
从基线至第52周，根据CTCAE V5.0评估的不良事件（AE）发生率，包括严重不良事件（SAE）和特别关注的不良事件（AESI）
第52周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆苯丙氨酸水平
大体时间：第 52 周
GS1168 注射给药后血浆苯丙氨酸水平相对于基线的变化
第 52 周
总蛋白质摄入量
大体时间：第52周
GS1168注射给药后总蛋白质摄入量相对于基线的变化
第52周
苯丙酮尿症生活质量（PKU-QOL）评分
大体时间：第52周
苯丙酮尿症生活质量问卷（PKU-QOL，评分范围：0-100，分数越高表明结果越差。）的变化
第52周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2027年12月31日

初级完成 (估计的)

2028年12月31日

研究完成 (估计的)

2032年12月31日

研究注册日期

首次提交

2025年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月19日

首次发布 (实际的)

2026年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月9日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GS1168-201

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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