Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GS1168 injekció biztonságosságának és hatékonyságának értékelése felnőtt fenilketonuriában

2026. szeptember 9. frissítette: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Klinikai vizsgálat az adenovírus-vektor által expresszált humán fenilalanin-hidroxiláz génről felnőtt klasszikus fenilketonuriában

Ez a vizsgálat egy egykaros, nyílt címkézésű, dózis-emelkedéses, feltáró vizsgálat, amely a GS1168 Injekció egyszeri beadásának biztonságosságát, tolerálhatóságát és hatékonyságát értékeli kínai felnőtt fenilketonuriás (PKU) betegeknél PAH mutációval.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kína, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Megérti a vizsgálat célját és kockázatait, és önkéntesen aláírja a Tájékoztatott Hozzájárulási Nyilatkozatot (THNY).
  2. Férfi vagy nő, 18-55 éves kor között.
  3. PAH mutáción alapuló PKU diagnózis, amely a vizsgálatvezető megítélése szerint nem megfelelően kontrollált jelenlegi terápiával (pl. diétás kezeléssel).
  4. Intoleráns vagy nem reagál a rendelkezésre álló kezelésekre, mint például a Kuvan vagy Palynziq, és legalább 28 nappal a THNY aláírása előtt abbahagyta a gyógyszert.
  5. Képesség és hajlandóság a diétás fehérjebevitel fenntartására a kiindulási állapottal összhangban.
  6. Gyermekvállalásra képes férfi és női alanyoknak hatékony fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk a THNY aláírásától kezdve legalább 52 hétig a GS1168 infúzió után. Női alanyok nem szoptathatnak.
  7. Beleegyeznek az alkoholfogyasztás kerülésébe 30 nappal a GS1168 infúzió előttől legalább 52 hétig az infúzió után.
  8. Képesség a hatékony kommunikációra a vizsgálatvezetővel, valamint a vizsgálat követelményeinek megértésére és betartására.

Kizárási kritériumok:

  1. PKU diagnózis más génmutációk miatt.
  2. Testtömeg ≥100 kg vagy Testtömegindex (BMI) ≥30 kg/m² a szűrés során.
  3. Anti-AAV8 semlegesítő antitest jelenléte.

  4. Nem megfelelő májműködési tesztek a szűrés során:

    • ALT vagy AST >1.25 × Normál felső határ (NFH)
    • GGT >1.25 × NFH
    • Összes bilirubin >1.5 × NFH

  5. Nem megfelelő laboratóriumi eredmények a szűrés során:

    • Hemoglobin <9 g/dL
    • Neutrofil szám <1.0 × 10⁹/L
    • Vérlemezke szám <100 × 10⁹/L
    • Szerum kreatinin ≥1.5 mg/dL (133 µmol/L)
    • Glikált hemoglobin (HbA1c) >6% vagy Éhomi vércukor >6.1 mmol/L
  6. Aktív vagy rejtett hepatitis B vírus (HBV) fertőzés, aktív hepatitis C vírus (HCV) fertőzés, pozitív Humán Immunhiány Vírus (HIV) antitestek és pozitív szifilisz teszt.
  7. Bármilyen súlyos légzőszervi, szív- és érrendszeri, emésztőszervi, vese, idegrendszeri, endokrin, immunológiai, hematológiai, pszichiátriai stb. állapot.
  8. Malignitás anamnézise.
  9. Bármely más állapot, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint befolyásolhatja az alany betartását vagy alkalmatlanná teheti a részvételre ebben a vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A GS1168 kezelési csoport ága
Az 1. szintű, a 2. szintű és a 3. szintű dózist adják be
Drog: GS1168 injekció

A dózisszintek a következők:

  1. GS1168 injekció egyszeri intravénás beadása 1-es dózisszinten;
  2. GS1168 injekció egyszeri intravénás beadása 2-es dózisszinten;
  3. GS1168 injekció egyszeri intravénás beadása 3-as dózisszinten.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mellékhatások (AE) előfordulása, beleértve a súlyos mellékhatásokat (SAE) és a különös jelentőségű mellékhatásokat (AESI)
Időkeret: 52. hét
A mellékhatások (AE), beleértve a súlyos mellékhatásokat (SAE) és a különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatásokat (AESI) előfordulása a CTCAE V5.0 szerinti értékelés alapján, a kezdőállapottól a 52. hétig
52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma Phe szint
Időkeret: 52. hét
Az alapvonalhoz viszonyított változás a Phe plazmaszintjében a GS1168 injekció beadása után
52. hét
Teljes fehérjebevitel
Időkeret: 52. hét
A teljes fehérjebevitel változása az alapértékhez képest a GS1168 injekció beadása után
52. hét
Phenylketonuria Életminőség (PKU-QOL) pontszámok
Időkeret: 52. hét
A fenilketonúria életminőség kérdőív (PKU-QOL, ponttartomány: 0-100, magasabb pontszám rosszabb eredményeket jelez.) változása
52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2027. december 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 19.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GS1168-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel