Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności iniekcji GS1168 u dorosłych z fenyloketonurią

19 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Badanie kliniczne dotyczące wektora wirusa adeno-powiązanego ekspresjonującego ludzki gen hydroksylazy fenyloalaninowej w klasycznej fenyloketonurii u dorosłych

To badanie jest jedno ramię, otwarte, z eskalacją dawki, eksploracyjne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczego podania zastrzyku GS1168 u chińskich dorosłych z fenyloketonurią (PKU) z mutacją PAH.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Zrozumienie celu i ryzyka badania oraz dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku 18-55 lat.
  3. Rozpoznanie PKU spowodowane mutacją PAH oraz niewystarczająca kontrola przy obecnej terapii (np. zarządzanie dietą) według oceny badacza.
  4. Nietolerancja lub brak odpowiedzi na dostępne leczenie, takie jak Kuvan lub Palynziq, oraz odstawienie leku na co najmniej 28 dni przed podpisaniem ICF.
  5. Zdolność i gotowość do utrzymania spożycia białka w diecie zgodnego z wartościami wyjściowymi.
  6. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji od podpisania ICF do co najmniej 52 tygodni po infuzji GS1168. Kobiety nie mogą karmić piersią.
  7. Zgoda na unikanie spożycia alkoholu od 30 dni przed infuzją GS1168 do co najmniej 52 tygodni po infuzji.
  8. Zdolność do dobrej komunikacji z badaczem oraz zrozumienie i przestrzeganie wymagań badania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Rozpoznanie PKU spowodowane innymi mutacjami genów.
  2. Masa ciała ≥100 kg lub wskaźnik masy ciała (BMI) ≥30 kg/m² podczas badania przesiewowego.
  3. Obecność przeciwciał neutralizujących anty-AAV8.

  4. Nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby podczas badania przesiewowego:

    • ALT lub AST >1,25 × górna granica normy (ULN)
    • GGT >1,25 × ULN
    • Całkowita bilirubina >1,5 × ULN

  5. Nieprawidłowe wyniki laboratoryjne podczas badania przesiewowego:

    • Hemoglobina <9 g/dL
    • Liczba neutrofilów <1,0 × 10⁹/L
    • Liczba płytek krwi <100 × 10⁹/L
    • Kreatynina w surowicy ≥1,5 mg/dL (133 µmol/L)
    • Hemoglobina glikowana (HbA1c) >6% lub glukoza na czczo >6,1 mmol/L
  6. Aktywna lub utajona infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV), dodatnie przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) i dodatni test na kiłę.
  7. Jakiekolwiek ciężkie schorzenia układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, żołądkowo-jelitowego, nerkowego, neurologicznego, endokrynologicznego, immunologicznego, hematologicznego, psychiatrycznego itp.
  8. Wywiad nowotworowy.
  9. Jakikolwiek inny stan, który według opinii badacza, może wpłynąć na zgodność pacjenta lub uniemożliwić jego udział w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczenia Ramię badania GS1168
Poziom dawki 1, poziom 2 i poziom 3 będą podawane
Lek: Iniekcja GS1168

Poziomy dawek są następujące:

  1. Pojedyncze dożylne podanie iniekcji GS1168 na poziomie dawki 1;
  2. Pojedyncze dożylne podanie iniekcji GS1168 na poziomie dawki 2;
  3. Pojedyncze dożylne podanie iniekcji GS1168 na poziomie dawki 3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), w tym poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oraz zdarzeń niepożądanych będących przedmiotem szczególnego zainteresowania (AESI) według oceny CTCAE V5.0, od punktu wyjściowego do 52. tygodnia
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom fenyloalaniny w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zmiana względem wartości wyjściowej w poziomie fenyloalaniny (Phe) w osoczu po podaniu iniekcji GS1168
Tydzień 52
Całkowite spożycie białka
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym spożyciu białka po podaniu iniekcji GS1168
Tydzień 52
Wyniki jakości życia w fenyloketonurii (PKU-QOL)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Zmiana w kwestionariuszu jakości życia w fenyloketonurii (PKU-QOL, zakres punktacji: 0-100, wyższe wyniki wskazują na gorsze rezultaty.)
Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 sierpnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GS1168-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fenyloketonuria (PKU)

Badania kliniczne na Iniekcja GS1168

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj