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成人フェニルケトン尿症におけるGS1168注射の安全性と有効性を評価する

2025年12月19日 更新者：Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

成人古典的フェニルケトン尿症におけるアデノ随伴ウイルスベクター発現ヒトフェニルアラニン水酸化酵素遺伝子の臨床探索研究

本研究は、中国成人フェニルケトン尿症（PKU）PAH変異患者におけるGS1168注射液の単回投与の安全性、耐容性、および有効性を評価するための単群、非盲検、用量漸増、探索的試験です。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

9

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Anhui
      • Hefei、Anhui、中国、230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  1. 本研究の目的とリスクを理解し、自発的にインフォームド・コンセント同意書（ICF）に署名すること。
  2. 男性または女性で、年齢が18歳から55歳であること。
  3. PAH遺伝子変異によるPKUの診断を受け、現在の治療（例：食事療法）では不十分にコントロールされていると研究者が判断すること。
  4. KuvanやPalynziqなどの既存治療に不耐性または無反応であり、ICF署名の少なくとも28日前に投薬を中止していること。
  5. ベースラインと一貫した食事性タンパク質摂取を維持する能力と意思があること。
  6. 妊娠可能な男女の被験者は、ICF署名時からGS1168投与後少なくとも52週間まで、効果的な避妊法を使用することに同意すること。女性被験者は授乳中であってはならない。
  7. GS1168投与の30日前から投与後少なくとも52週間まで、アルコール摂取を避けることに同意すること。
  8. 研究者と十分に意思疎通ができ、研究の要件を理解し遵守できること。

除外基準：

  1. 他の遺伝子変異によるPKUの診断。
  2. スクリーニング時の体重が100 kg以上、または体格指数（BMI）が30 kg/m²以上であること。
  3. 抗AAV8中和抗体の存在。

  4. スクリーニング時の肝機能検査異常：

    • ALTまたはAST > 正常上限（ULN）の1.25倍
    • GGT > ULNの1.25倍
    • 総ビリルビン > ULNの1.5倍

  5. スクリーニング時の検査所見異常：

    • ヘモグロビン < 9 g/dL
    • 好中球数 < 1.0 × 10⁹/L
    • 血小板数 < 100 × 10⁹/L
    • 血清クレアチニン ≧ 1.5 mg/dL（133 µmol/L）
    • グリコヘモグロビン（HbA1c）> 6%または空腹時血糖値 > 6.1 mmol/L
  6. 活動性または潜在性のB型肝炎ウイルス（HBV）感染、活動性C型肝炎ウイルス（HCV）感染、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性、および梅毒検査陽性。
  7. 呼吸器、心血管、消化器、腎臓、神経、内分泌、免疫、血液、精神などにおける重篤な病態。
  8. 悪性腫瘍の既往歴。
  9. 研究者の判断により、被験者の遵守に影響を与えたり、本試験への参加に不適格とみなされるその他の状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GS1168の治療群アーム
用量レベル1、レベル2、レベル3が投与されます
薬：GS1168注射

用量レベルは以下の通りです：

  1. 用量レベル1でのGS1168注射の単回静脈内投与；
  2. 用量レベル2でのGS1168注射の単回静脈内投与；
  3. 用量レベル3でのGS1168注射の単回静脈内投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別関心有害事象（AESI）を含む有害事象の発現率
時間枠：52週目
ベースラインから52週目までに、CTCAE V5.0で評価された有害事象（AE）（重篤な有害事象（SAE）および特別関心有害事象（AESI）を含む）の発現率
52週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿フェニルアラニンレベル
時間枠：52週目
GS1168注射投与後の血漿中Pheレベルにおけるベースラインからの変化
52週目
総タンパク質摂取量
時間枠：第52週
GS1168注射投与後の総タンパク質摂取量のベースラインからの変化
第52週
フェニルケトン尿症 生活の質（PKU-QOL）スコア
時間枠：週 52
フェニルケトン尿症生活の質アンケート（PKU-QOL、スコア範囲：0-100、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。）の変化
週 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2025年12月31日

一次修了 (推定)

2027年8月30日

研究の完了 (推定)

2031年8月30日

試験登録日

最初に提出

2025年12月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月19日

最初の投稿 (実際)

2026年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月19日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS1168-201

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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