Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti injekce GS1168 u dospělých s fenylketonurií

19. prosince 2025 aktualizováno: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Klinická průzkumná studie vektoru adenovirus spojeného exprimujícího lidský gen pro fenylalanin hydroxylázu u dospělých s klasickou fenylketonurií

Tato studie je jednostupňová, otevřená, s eskalací dávky, průzkumná studie, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost jediné aplikace injekce GS1168 u čínských dospělých s fenylketonurií (PKU) s mutací PAH.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Porozumět účelu a rizikům studie a dobrovolně podepsat informovaný souhlas (ICF).
  2. Muž nebo žena ve věku 18–55 let.
  3. Diagnóza PKU způsobená mutací PAH a nedostatečná kontrola současnou terapií (např. dietním režimem) podle posouzení vyšetřujícího lékaře.
  4. Nesnášenlivost nebo neúčinnost dostupné léčby, jako je Kuvan nebo Palynziq, a vysazení léku alespoň 28 dní před podepsáním ICF.
  5. Schopnost a ochota udržovat příjem bílkovin v potravě v souladu s výchozí hodnotou.
  6. Muži a ženy v reprodukčním věku musí souhlasit s používáním účinných antikoncepčních metod od podepsání ICF až alespoň 52 týdnů po infuzi GS1168. Ženy nesmí kojit.
  7. Souhlas s vyhýbáním se konzumaci alkoholu od 30 dnů před infuzí GS1168 až alespoň 52 týdnů po infuzi.
  8. Schopnost dobře komunikovat s vyšetřujícím lékařem a porozumět požadavkům studie a dodržovat je.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnóza PKU způsobená jinými genovými mutacemi.
  2. Tělesná hmotnost ≥100 kg nebo index tělesné hmotnosti (BMI) ≥30 kg/m² při screeningu.
  3. Přítomnost neutralizační protilátky proti AAV8.

  4. Abnormální jaterní testy při screeningu:

    • ALT nebo AST >1,25 × horní hranice normálu (ULN)
    • GGT >1,25 × ULN
    • Celkový bilirubin >1,5 × ULN

  5. Abnormální laboratorní nálezy při screeningu:

    • Hemoglobin <9 g/dL
    • Počet neutrofilů <1,0 × 10⁹/L
    • Počet trombocytů <100 × 10⁹/L
    • Sérový kreatinin ≥1,5 mg/dL (133 µmol/L)
    • Glykovaný hemoglobin (HbA1c) >6 % nebo glykémie nalačno >6,1 mmol/L
  6. Aktivní nebo okultní infekce virem hepatitidy B (HBV), aktivní infekce virem hepatitidy C (HCV), pozitivní protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV) a pozitivní test na syfilis.
  7. Jakékoli závažné stavy dýchacího, kardiovaskulárního, gastrointestinálního, renálního, neurologického, endokrinního, imunologického, hematologického, psychiatrického systému atd.
  8. Anamnéza malignity.
  9. Jakýkoli jiný stav, který podle názoru vyšetřujícího lékaře může ovlivnit spolupráci subjektu nebo činí subjekt nevhodným pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina Rámec GS1168
Dávka úrovně 1, úrovně 2 a úrovně 3 bude podána
Lék: Injekce GS1168

Dávkové hladiny jsou následující:

  1. Jednorázová intravenózní aplikace injekce GS1168 na dávkové úrovni 1;
  2. Jednorázová intravenózní aplikace injekce GS1168 na dávkové úrovni 2;
  3. Jednorázová intravenózní aplikace injekce GS1168 na dávkové úrovni 3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Týden 52
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) hodnocených podle CTCAE V5.0, od výchozí hodnoty do 52. týdne
Týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny Phe v plazmě
Časové okno: Týden 52
Změna oproti výchozí hodnotě hladiny fenylalaninu v plazmě po podání injekce GS1168
Týden 52
Celkový příjem bílkovin
Časové okno: 52. týden
Změna od výchozí hodnoty v celkovém příjmu bílkovin po podání injekce GS1168
52. týden
Skóre kvality života u fenylketonurie (PKU-QOL)
Časové okno: Týden 52
Změna v dotazníku kvality života pro fenylketonurii (PKU-QOL, rozsah skóre: 0–100, vyšší skóre znamená horší výsledky.)
Týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. srpna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GS1168-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fenylketonurie (PKU)

Klinické studie na Injekce GS1168

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit