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성인 페닐케톤뇨증 환자에서 GS1168 주사의 안전성과 효능 평가

2025년 12월 19일 업데이트: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

성인 고전적 페닐케톤뇨증에서 아데노 관련 바이러스 벡터로 발현하는 인간 페닐알라닌 하이드록실라아제 유전자에 대한 임상 탐색 연구

이 연구는 중국 성인 페닐케톤뇨증(PAH 돌연변이) 환자를 대상으로 GS1168 주사제의 단회 투여 시 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 단일군, 개방형, 용량증가, 탐색적 연구입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, 중국, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구 목적과 위험을 이해하고 자발적으로 동의서(ICF)에 서명합니다.
  2. 남성 또는 여성, 연령 18-55세.
  3. PAH 돌연변이로 인한 PKU 진단을 받았으며, 연구자의 판단에 따라 현재 치료(예: 식이 관리)로 충분히 조절되지 않는 경우.
  4. Kuvan 또는 Palynziq와 같은 기존 치료에 불내성 또는 반응이 없으며, ICF 서명 전 최소 28일 동안 약물 복용을 중단한 경우.
  5. 기저 수준과 일치하는 식이 단백질 섭취를 유지할 수 있는 능력과 의지.
  6. 가임기 남성 및 여성 피험자는 ICF 서명 시점부터 GS1168 주입 후 최소 52주까지 효과적인 피임법을 사용하기로 동의해야 합니다. 여성 피험자는 수유 중이 아니어야 합니다.
  7. GS1168 주입 30일 전부터 주입 후 최소 52주까지 알코올 섭취를 피하기로 동의합니다.
  8. 연구자와 원활하게 소통하고 연구 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

  1. 다른 유전자 돌연변이로 인한 PKU 진단.
  2. 선별 검사 시 체중 ≥100 kg 또는 체질량 지수(BMI) ≥30 kg/m².
  3. 항-AAV8 중화 항체 존재.

  4. 선별 검사 시 비정상 간 기능 검사:

    • ALT 또는 AST >1.25 × 상한 정상치(ULN)
    • GGT >1.25 × ULN
    • 총 빌리루빈 >1.5 × ULN

  5. 선별 검사 시 비정상 실험실 결과:

    • 혈색소 <9 g/dL
    • 호중구 수 <1.0 × 10⁹/L
    • 혈소판 수 <100 × 10⁹/L
    • 혈청 크레아티닌 ≥1.5 mg/dL (133 μmol/L)
    • 당화혈색소(HbA1c) >6% 또는 공복 혈당 >6.1 mmol/L
  6. 활성 또는 잠복 B형 간염 바이러스(HBV) 감염, 활성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염, 양성 인간면역결핍 바이러스(HIV) 항체 및 양성 매독 검사.
  7. 호흡기, 심혈관, 위장관, 신장, 신경계, 내분비계, 면역계, 혈액학적, 정신과적 등 모든 중증 질환.
  8. 악성 종양 병력.
  9. 연구자의 판단에 따라 피험자 순응도에 영향을 미치거나 본 임상시험 참여에 부적합하게 할 수 있는 기타 모든 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료군 GS1168의 팔
Dose level 1, level 2 및 level 3이 투여됩니다.
의약품: GS1168 주사

용량 수준은 다음과 같습니다:

  1. GS1168 주사제 용량 수준 1의 단일 정맥 내 투여;
  2. GS1168 주사제 용량 수준 2의 단일 정맥 내 투여;
  3. GS1168 주사제 용량 수준 3의 단일 정맥 내 투여.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 발생률, 심각한 부작용(SAE) 및 특별 관심 부작용(AESI) 포함
기간: 52주
기저선부터 52주까지 CTCAE V5.0으로 평가된 심각한 이상사례(SAE) 및 특별관심 이상사례(AESI)를 포함한 이상사례(AE)의 발생률
52주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 Phe 수치
기간: 52주
GS1168 주사제 투여 후 혈장 Phe 농도에서의 기저치 대비 변화
52주
총 단백질 섭취량
기간: 52주차
GS1168 주사제 투여 후 총 단백질 섭취량의 기준선 대비 변화
52주차
페닐케톤뇨증 삶의 질 (PKU-QOL) 점수
기간: 52주
페닐케톤뇨증 삶의 질 설문지(PKU-QOL, 점수 범위: 0-100, 높은 점수는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.)의 변화
52주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 12월 31일

기본 완료 (추정된)

2027년 8월 30일

연구 완료 (추정된)

2031년 8월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 12월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 12월 19일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GS1168-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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