Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Att utvärdera säkerheten och effekten av GS1168-injektion hos vuxna med fenylketonuri

9 september 2026 uppdaterad av: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

En klinisk utforskande studie av adeno-associerat virusvektor som uttrycker mänskligt fenylalaninhydroxylas-gen hos vuxna med klassisk fenylketonuri

Denna studie är en enkelarms-, öppen, doseskalerande, explorativ studie för att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av en enstaka administration av GS1168-injektion hos kinesiska vuxna med fenylketonuri (PKU) med PAH-mutation.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

9

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230022
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Förstå studiens syfte och risker och frivilligt underteckna informerat samtycke (ICF).
  2. Man eller kvinna, 18–55 år.
  3. Diagnos av PKU på grund av PAH-mutation och otillräckligt kontrollerad med nuvarande behandling (t.ex. kosthantering) enligt utredarens bedömning.
  4. Intolerant eller icke-responsiv på tillgänglig behandling som Kuvan eller Palynziq, och ha avslutat medicinen i minst 28 dagar före undertecknandet av ICF.
  5. Förmåga och vilja att bibehålla proteinintag i kosten i linje med baslinjen.
  6. Män och kvinnor i fertil ålder måste samtycka till att använda effektiva preventivmedel från undertecknandet av ICF till minst 52 veckor efter GS1168-infusionen. Kvinnliga deltagare får inte amma.
  7. Samtycka till att undvika alkoholkonsumtion från 30 dagar före GS1168-infusion till minst 52 veckor efter infusionen.
  8. Förmåga att kommunicera väl med utredaren och förstå och följa studiens krav.

Exklusionskriterier:

  1. Diagnos av PKU på grund av andra genmutationer.
  2. Kroppsvikt ≥100 kg eller Body Mass Index (BMI) ≥30 kg/m² vid screening.
  3. Närvaro av neutraliserande antikropp mot AAV8.

  4. Onormala leverfunktionstester vid screening:

    • ALT eller AST >1,25 × övre normalgräns (ULN)
    • GGT >1,25 × ULN
    • Total bilirubin >1,5 × ULN

  5. Onormala laboratoriefynd vid screening:

    • Hemoglobin <9 g/dL
    • Neutrofilantal <1,0 × 10⁹/L
    • Blodplättar <100 × 10⁹/L
    • Serumkreatinin ≥1,5 mg/dL (133 μmol/L)
    • Glykosylerat hemoglobin (HbA1c) >6 % eller fastande blodsocker >6,1 mmol/L
  6. Aktiv eller latent hepatit B-virusinfektion (HBV), aktiv hepatit C-virusinfektion (HCV), positiva antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV) och positiv syfilistest.
  7. Alla allvarliga tillstånd inom andning, hjärt-kärl, mag-tarm, njurar, nervsystem, endokrina, immunologiska, hematologiska, psykiatriska, etc.
  8. Malignitetsanamnes.
  9. Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan påverka deltagarens följsamhet eller göra deltagaren olämplig för deltagande i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsgrupp Arm av GS1168
Dosnivå 1, nivå 2 och nivå 3 kommer att administreras
Läkemedel: GS1168-injektion

Dosnivåerna är följande:

  1. En enda intravenös administration av GS1168-injektion på dosnivå 1;
  2. En enda intravenös administration av GS1168-injektion på dosnivå 2;
  3. En enda intravenös administration av GS1168-injektion på dosnivå 3.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (AE), inklusive allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Vecka 52
Förekomst av biverkningar (AE), inklusive allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (AESI) enligt bedömning med CTCAE V5.0, från baslinjen till vecka 52
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Phe-nivåer
Tidsram: Vecka 52
Förändring från baslinjenivå av Phe i plasma efter administrering av GS1168-injektion
Vecka 52
Total proteinintag
Tidsram: Vecka 52
Förändring från baslinjen i totalt proteinintag efter administration av GS1168-injektion
Vecka 52
Phenylketonuri Livskvalitet (PKU-QOL) poäng
Tidsram: Vecka 52
Förändring i Phenylketonuri Livskvalitetsfrågeformulär (PKU-QOL, Poängintervall: 0–100, högre poäng indikerar sämre utfall.)
Vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

31 december 2027

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2025

Första postat (Faktisk)

6 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS1168-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera