Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Om de veiligheid en werkzaamheid van GS1168-injectie bij volwassenen met fenylketonurie te evalueren

19 december 2025 bijgewerkt door: Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Een klinische verkenningstudie van een adeno-geassocieerd virusvector die het humane fenylalaninehydroxylase-gen tot expressie brengt bij volwassenen met klassieke fenylketonurie

Deze studie is een single-arm, open-label, dose-escalatie, verkennende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van een enkele toediening van GS1168-injectie te evalueren bij Chinese volwassenen met fenylketonurie (PKU) met een PAH-mutatie.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230022
        • The First affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  1. Het doel en de risico's van het onderzoek begrijpen en vrijwillig de geïnformeerde toestemmingsformulieren (ICF) ondertekenen.
  2. Man of vrouw, leeftijd 18-55 jaar.
  3. Diagnose van PKU door PAH-mutatie, en naar het oordeel van de onderzoeker onvoldoende onder controle met de huidige therapie (bijvoorbeeld dieetbeheer).
  4. Intolerant of niet reagerend op beschikbare behandelingen zoals Kuvan of Palynziq, en de medicatie ten minste 28 dagen voor het ondertekenen van de ICF hebben gestaakt.
  5. Vermogen en bereidheid om de eiwitinname via de voeding consistent met de uitgangswaarde te handhaven.
  6. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met kinderwens moeten overeenkomen om effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken vanaf het ondertekenen van de ICF tot ten minste 52 weken na GS1168-infusie. Vrouwelijke proefpersonen mogen niet borstvoeding geven.
  7. Overeenkomen om alcoholconsumptie te vermijden vanaf 30 dagen voor GS1168-infusie tot ten minste 52 weken na infusie.
  8. Goed kunnen communiceren met de onderzoeker en de vereisten van het onderzoek begrijpen en naleven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Diagnose van PKU door andere genmutaties.
  2. Lichaamsgewicht ≥100 kg of Body Mass Index (BMI) ≥30 kg/m² bij screening.
  3. Aanwezigheid van anti-AAV8 neutraliserende antilichamen.

  4. Abnormale leverfunctietesten bij screening:

    • ALT of AST >1,25 × bovengrens van normaal (ULN)
    • GGT >1,25 × ULN
    • Totaal bilirubine >1,5 × ULN

  5. Abnormale laboratoriumbevindingen bij screening:

    • Hemoglobine <9 g/dL
    • Neutrofielen aantal <1,0 × 10⁹/L
    • Bloedplaatjes aantal <100 × 10⁹/L
    • Serumcreatinine ≥1,5 mg/dL (133 μmol/L)
    • Geglyceerd hemoglobine (HbA1c) >6% of nuchtere bloedglucose >6,1 mmol/L
  6. Actieve of occulte hepatitis B-virus (HBV) infectie, actieve hepatitis C-virus (HCV) infectie, positieve humane immunodeficiëntievirus (HIV) antilichamen en positieve syfilistest.
  7. Ernstige aandoeningen van de luchtwegen, cardiovasculair, gastro-intestinaal, nieren, neurologisch, endocrien, immunologisch, hematologisch, psychiatrisch, enz.
  8. Geschiedenis van maligniteit.
  9. Elke andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de naleving door de proefpersoon kan beïnvloeden of de proefpersoon ongeschikt maakt voor deelname aan deze proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsgroep Arm van GS1168
Dosisniveau 1, niveau 2 en niveau 3 zullen worden toegediend
Geneesmiddel: GS1168-injectie

De doseringsniveaus zijn als volgt:

  1. Een eenmalige intraveneuze toediening van GS1168-injectie op doseringsniveau 1;
  2. Een eenmalige intraveneuze toediening van GS1168-injectie op doseringsniveau 2;
  3. Een eenmalige intraveneuze toediening van GS1168-injectie op doseringsniveau 3.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Week 52
Incidentie van bijwerkingen (AE), inclusief ernstige bijwerkingen (SAE) en bijwerkingen van speciaal belang (AESI) zoals beoordeeld volgens CTCAE V5.0, van baseline tot week 52
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Phe-waarden
Tijdsspanne: Week 52
Verandering vanaf baseline in plasmaspiegel van Phe na toediening van GS1168-injectie
Week 52
Totale eiwitinname
Tijdsspanne: Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in totale eiwitinname na toediening van GS1168-injectie
Week 52
Phenylketonurie Kwaliteit van Leven (PKU-QOL) scores
Tijdsspanne: Week 52
Verandering in de Phenylketonurie Kwaliteit van Leven Vragenlijst (PKU-QOL, Scorebereik: 0-100, hogere scores duiden op slechtere uitkomsten.)
Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gritgen Therapeutics Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

30 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 augustus 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS1168-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren