中国Scemblix治疗慢性粒细胞白血病的真实世界研究 (ASC4CN)
2026年3月27日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
探索Scemblix（Asciminib）在中国真实世界环境中对新诊断慢性髓系白血病慢性期（CML-CP）患者的有效性与安全性（ASC4CN）
这是一项多中心、非干预性真实世界研究，旨在评估阿西米尼在新诊断慢性髓性白血病患者中的疗效和安全性。该研究采用前瞻性数据收集设计，收集基线、治疗前和治疗后以及长期随访数据，从而全面评估阿西米尼的临床获益。
研究概览
地位
招聘中
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
200
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
- 电话号码：+41613241111
- 邮箱：novartis.email@novartis.com
研究联系人备份
- 姓名：Novartis Pharmaceuticals
学习地点
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430022
- 招聘中
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
新诊断为慢性粒细胞白血病慢性期（CML-CP）且病历中确认费城染色体阳性（Ph+）CML的患者
描述
入选标准：
符合本研究入选资格的患者必须满足以下所有标准：
- 签署知情同意书时年龄≥18岁；
入组前3个月内新诊断为Ph+ CML-CP；
- 诊断文件必须包含BCR-ABL1转录本的类型和定量水平。
- 既往接受TKI治疗不超过2周；
- 允许既往接受非TKI方案治疗，包括干扰素和羟基脲；
计划开始接受阿西米尼治疗的患者；
- 开始阿西米尼治疗的患者必须在签署知情同意书后14天内接受首次给药；
- 已签署知情同意书。
排除标准：
符合以下任何标准的患者不得纳入本研究：
- 既往诊断为CML加速期或急变期；
- 当前正在参加CML的干预性临床研究；
- 具有罕见、非典型转录本类型且无法在国际上标准化；
- 妊娠期、哺乳期妇女或计划在研究期间妊娠；
- 合并其他恶性肿瘤（参考国际ICD-11诊断代码，诊断文本包含癌、恶性肿瘤等）；
- 研究者认为不适合参加研究的其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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研究组
Asciminib 治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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MMR累计率
大体时间：第12个月
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接受阿西米尼治疗12个月的患者中主要分子学缓解（MMR）（BCR-ABL1转录水平≤0.1%）的累积发生率
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第12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MMR累计发生率
大体时间：第3个月、第6个月、第9个月、第18个月和第24个月
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累积MMR定义为在随访期间至少有一次BCR::ABL1转录水平≤0.1%
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第3个月、第6个月、第9个月、第18个月和第24个月
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深层分子学反应（DMR）累积率：MR4与MR4.5
大体时间：第3个月，第6个月，第9个月，第12个月，第18个月，第24个月
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累积MR4率定义为随访期间至少一次BCR::ABL1转录水平≤0.01%；累积MR4.5定义为随访期间至少一次BCR::ABL1转录水平≤0.0032%
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第3个月，第6个月，第9个月，第12个月，第18个月，第24个月
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累积完全细胞遗传学缓解率（CCyR）
大体时间：第3个月、第6个月和第12个月
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累积CCyR定义为在随访期间至少有一次细胞遗传学检查显示0个Ph+细胞
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第3个月、第6个月和第12个月
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首次MMR时间
大体时间：24个月随访期
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首次MMR时间定义为从基线到随访期间首次出现BCR::ABL1转录水平≤0.1%的时间间隔
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24个月随访期
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首次达到MR4和MR4.5的时间
大体时间：24个月随访期
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首次达到MR4的时间定义为从基线到随访期间首次出现BCR::ABL1转录水平≤0.01%的时间间隔。 首次达到MR4的时间定义为从基线到随访期间首次出现BCR::ABL1转录水平≤0.0032%的时间间隔。 |
24个月随访期
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首次达到完全细胞遗传学缓解（CCyR）的时间
大体时间：24个月随访期
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首次CCyR时间定义为从基线到随访期间首次出现CCyR的时间间隔
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24个月随访期
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3个月时的早期分子反应（EMR）率
大体时间：第3个月
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达到M3时BCR::ABL1转录水平≤10%的患者比例
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第3个月
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完全血液学缓解率
大体时间：第1个月、第2个月和第3个月
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达到以下标准的患者比例：白细胞计数 < 10 × 10⁹/L，血小板计数 < 450 × 10⁹/L，外周血中无未成熟髓系细胞，外周血嗜碱性粒细胞百分比 < 5%，无髓外受累的症状/体征，以及在M1、M2和M3时脾脏不可触及
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第1个月、第2个月和第3个月
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BCR::ABL1转录水平下降率
大体时间：基线、第1个月、第2个月、第3个月、第6个月、第9个月和第12个月
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间接根据基线、M1、M2、M3、M6、M9和M12时的BCR::ABL1转录水平计算得出；通过BCR::ABL1半衰时间确定
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基线、第1个月、第2个月、第3个月、第6个月、第9个月和第12个月
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MMR持续时间
大体时间：24个月随访期
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持续时间定义：持续时间 = "间隔"之和；间隔计算方法：将间隔内首次达到响应（且之前未测量）的访视作为起点，随后按时间顺序依次评估；遇到不符合标准的访视时计算停止；持续时间计算为首次和末次达到响应的访视之间的时间间隔；此期间缺失的访视数据点将默认视为达到响应。
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24个月随访期
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MR4和MR4.5的持续时间
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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无事件生存（EFS）率
大体时间：第12个月和第24个月
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疗效不足：
疾病进展：从慢性期进展至加速期或急变期。 死亡：治疗期间因任何原因导致的死亡。 因不良事件终止治疗：由于无法耐受的毒性、严重不良事件或其他与研究药物相关的安全性原因导致的永久性终止治疗。 |
第12个月和第24个月
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无进展生存（PFS）率
大体时间：第12个月和第24个月
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第12个月和第24个月
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总生存（OS）率
大体时间：第12个月和第24个月
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第12个月和第24个月
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阿西米尼治疗期间发生的不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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阿西米尼持续缓解率
大体时间：第6个月、第12个月和第24个月
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第6个月、第12个月和第24个月
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因不良事件导致asciminib治疗中断/剂量减少和停药的发生率
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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因不良事件需要伴随用药的患者比例
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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从基线开始简化版CML生活质量问卷的变化
大体时间：基线、第12个月和第24个月
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基线、第12个月和第24个月
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阿西米尼治疗后的依从性
大体时间：24个月随访期
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药物持有比例
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24个月随访期
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与阿西米尼相关不良事件伴随用药情况
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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与慢性髓性白血病（CML）治疗相关的住院率、门诊就诊率、急诊就诊率和重症监护室（ICU）入住率
大体时间：24个月随访期
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24个月随访期
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与阿西米尼治疗相关的基因突变率
大体时间：24个月随访期
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与阿西米尼治疗相关的基因突变率；通过基因检测鉴定的阳性基因突变类型及其比例。
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24个月随访期
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年2月12日
初级完成 (估计的)
2028年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2026年1月21日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月21日
首次发布 (实际的)
2026年1月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月27日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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