Scemblixin käytön todellisuustutkimus kroonisen myelooisen leukemian hoidossa Kiinassa (ASC4CN)
perjantai 27. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Tutki Scemblixin (Asciminib) tehokkuutta ja turvallisuutta vastadiagnosoiduille CML-CP-potilaille Kiinassa todellisissa olosuhteissa (ASC4CN)
Tämä on monikeskuksellinen, ei-interventiivinen todellisen maailman tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan asciminibin tehokkuutta ja turvallisuutta vastediagnosoiduilla CML-potilailla. Tutkimus käyttää prospektiivista tietojenkeruusuunnittelua kerätäkseen perustietoja, ennen ja jälkeen hoidon, sekä pitkäaikaisia seurantatietoja, mahdollistaen kattavan arvion asciminibin kliinisistä hyödyistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
Opiskelupaikat
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430022
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
potilaat, joilla on vasta diagnosoitu krooninen myelooinen leukemia kroonisessa vaiheessa (CML-CP) ja joiden Ph+ CML on vahvistettu sairauskertomuksissa
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
Tähän tutkimukseen osallistumiskelpoisten potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- 18 vuotta tai vanhempi ICF-asiakirjan allekirjoitushetkellä;
Vastediagnosoitu Ph+ CML-CP viimeistään 3 kuukautta ennen osallistumista;
- Diagnoosiasiakirjoissa on oltava BCR-ABL1-transkriptin tyyppi ja kvantitatiivinen taso.
- Aiempi hoito enintään 2 viikon ajan TKI-lääkkeillä;
- Aiempi hoito ei-TKI-hoidoilla, mukaan lukien interferoni ja hydroksiuree, on sallittu;
Potilaat, joiden on määrä aloittaa asciminib-hoito;
- Asciminib-hoidon aloittavien potilaiden on saatava ensimmäinen annos 14 päivän kuluessa ICF-asiakirjan allekirjoituksesta;
- Allekirjoitettu ICF-asiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät minkä tahansa seuraavista kriteereistä, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen:
- Aiempi diagnoosi CML:n kiihdytysvaiheesta tai blastikriisistä;
- Osallistuu parhaillaan interventiiviseen kliiniseen CML-tutkimukseen;
- Harvinaiset, epätyypilliset transkriptityypit, joita ei voida standardoida kansainvälisesti;
- Raskaana olevat, imettävät tai tutkimuksen aikana raskaaksi aikovaiset naiset;
- Samanaikaiset muut pahanlaatuiset kasvaimet (katso kansainväliset ICD-11-diagnoosikoodit, joissa diagnoositeksti sisältää karsinooma, pahanlaatuinen kasvain jne.);
- Muut tutkijan mielestä tutkimukseen sopimattomat olosuhteet.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Tutkimusryhmä
Asciminib-hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kumulatiivinen MMR-taso
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kumulatiivinen suurimolekulaarisen vastauksen (MMR) (BCR-ABL1-transkripttitaso ≤ 0,1 %) saavuttamisen määrä potilailla, jotka saavat asciminiibiä 12 kuukauden ajan
|
Kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MMR:n kumulatiivinen esiintyvyys
Aikaikkuna: Kuukausi 3, Kuukausi 6, Kuukausi 9, Kuukausi 18 ja Kuukausi 24
|
Kumulatiivinen MMR määritellään vähintään yhdeksi BCR::ABL1-transkripttitason ≤ 0,1% seuranta-aikana
|
Kuukausi 3, Kuukausi 6, Kuukausi 9, Kuukausi 18 ja Kuukausi 24
|
|
Syvän molekyylivasteen (DMR) kumulatiivinen esiintymistiheys: MR4 ja MR4.5
Aikaikkuna: Kuukausi 3, Kuukausi 6, Kuukausi 9, Kuukausi 12, Kuukausi 18 ja Kuukausi 24
|
Kumulatiivinen MR4-taso määritellään vähintään yhdeksi BCR::ABL1-transkripttitason ≤0,01% seuranta-aikana; kumulatiivinen MR4.5-taso määritellään vähintään yhdeksi BCR::ABL1-transkripttitason ≤0,0032% seuranta-aikana
|
Kuukausi 3, Kuukausi 6, Kuukausi 9, Kuukausi 12, Kuukausi 18 ja Kuukausi 24
|
|
Kumulatiivinen täydellisen sytogeneettisen vastauksen (CCyR) määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 3, Kuukausi 6 ja Kuukausi 12
|
Kumulatiivinen CCyR määritellään vähintään yhdeksi sytogeneettiseksi tutkimukseksi, joka osoittaa 0 Ph+ solua seuranta-aikana
|
Kuukausi 3, Kuukausi 6 ja Kuukausi 12
|
|
Aika ensimmäiseen MMR:ään
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
Ensimmäisen MMR:n aika määritellään aikaväliksi perustasolta ensimmäiseen esiintymiseen, jolloin BCR::ABL1-transkripttitaso on ≤0,1 % seuranta-aikana
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
Aika ensimmäiseen MR4- ja MR4,5-syvyysvasteeseen
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
Aika ensimmäiseen MR4:ään määritellään aikaväliksi lähtökohdasta ensimmäiseen BCR::ABL1-transkripttitason esiintymiseen, joka on ≤0,01% seuranta-aikana. Aika ensimmäiseen MR4:ään määritellään aikaväliksi lähtökohdasta ensimmäiseen BCR::ABL1-transkripttitason esiintymiseen, joka on ≤0,0032% seuranta-aikana. |
24 kuukauden seurantajakso
|
|
Aika ensimmäiseen täyteen sytogeneettiseen vastaukseen (CCyR)
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
Ensimmäisen CCyR:n saavuttamiseen kuluva aika määritellään aikaväliksi lähtötasosta ensimmäiseen CCyR:n esiintymiseen seuranta-aikana
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
Varhainen molekulaarinen vaste (EMR) 3 kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 3
|
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat BCR::ABL1-transkriptin tason ≤10 % kohdassa M3
|
Kuukausi 3
|
|
Täydellinen hematologinen vastaus (CHR) -prosentti
Aikaikkuna: Kuukausi 1, Kuukausi 2 ja Kuukausi 3
|
potilaiden osuus, jolla valkosolujen määrä < 10 × 109/L, verihiutaleiden määrä < 450 × 109/L, ei kypsiä myeloideja soluissa verenkierrossa, perifeerisen veren basofiilien prosenttiosuus < 5%, ei oireita/merkkejä luuytimen ulkopuolisesta osallistumisesta, ja ei tunnusteltavaa pernaa M1-, M2- ja M3-vaiheissa
|
Kuukausi 1, Kuukausi 2 ja Kuukausi 3
|
|
BCR::ABL1-transkripttitason laskunopeus
Aikaikkuna: Baseline, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
|
epäsuorasti laskettu BCR::ABL1-transkriptitasoista lähtötilanteessa, M1:ssä, M2:ssa, M3:ssa, M6:ssa, M9:ssä ja M12:ssa; määritetty BCR::ABL1-puoliintumisajan perusteella
|
Baseline, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
|
|
MMR:n kesto
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
Keston määritelmä: Kesto = "väliaikojen" summa; Väliaikojen laskentatapa: ensimmäinen käynti, jolla vaste saavutetaan (ja joka ei ole aiemmin mitattu) väliaikalla, otetaan lähtökohtana, jonka jälkeen arvioidaan peräkkäin aikajärjestyksessä; laskenta pysähtyy, kun kohdataan käynti, joka ei täytä kriteeriä; Kesto lasketaan ensimmäisen ja viimeisen käynnin välisenä aikavälinä, jolla vaste saavutettiin; Puuttuvat käyntitietopisteet tänä aikana oletetaan oletusarvoisesti saavuttaneen vasteen.
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
MR4:n ja MR4.5:n kesto
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
|
Tapahtumavapaan selviytymisen (EFS) määrä
Aikaikkuna: Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
Tehottomuus:
Sairauden eteneminen: kroonisen vaiheen eteneminen kiihdytysvaiheeseen tai blastikriisiin. Kuolema: mikä tahansa kuolemantapaus hoidon aikana. Hoidon keskeyttäminen haittavaikutusten vuoksi: pysyvä keskeyttäminen sietokyvyn ylittävän toksisuuden, vakavien haittavaikutusten tai muiden tutkittavaan lääkeaineeseen liittyvien turvallisuussyiden vuoksi. |
Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
|
Edistymätön selviytymisaste (PFS)
Aikaikkuna: Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
|
|
Kokonaiselossaoloaika (OS) -prosentti
Aikaikkuna: Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
|
|
Haitalliset tapahtumat (AEs) ja vakavat haitalliset tapahtumat (SAEs), jotka ilmaantuvat asciminib-hoidon aikana
Aikaikkuna: 24 kuukauden seuranta-aika
|
24 kuukauden seuranta-aika
|
|
|
Asciminibin pysyvyysasteet
Aikaikkuna: Kuukausi 6, Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
Kuukausi 6, Kuukausi 12 ja Kuukausi 24
|
|
|
Asciminib-hoidon keskeytymisen/annoksen vähentämisen ja hoidon keskeyttämisen määrät haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 24 kuukauden seuranta-aika
|
24 kuukauden seuranta-aika
|
|
|
Potilaiden osuus, jotka vaativat rinnakkaislääkitystä haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 24 kuukauden seuranta-aika
|
24 kuukauden seuranta-aika
|
|
|
Muutos yksinkertaistetussa CML-elämänlaatukyselyssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Alkutila, kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
Alkutila, kuukausi 12 ja kuukausi 24
|
|
|
Noudattaminen asciminib-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
Lääkehoitopitoisuussuhde
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
Yhteisvaikutuksessa olevien lääkkeiden käyttö, joka liittyy asciminiibiin liittyviin haittavaikutuksiin
Aikaikkuna: 24 kuukauden seurantajakso
|
24 kuukauden seurantajakso
|
|
|
CML-hoidon liittyvä sairaalahoitoon joutumisaste, avohoitokäyntiaste, ensiapuosaston käyntiaste ja tehohoitoon joutumisaste
Aikaikkuna: 24 kuukauden seuranta-aika
|
24 kuukauden seuranta-aika
|
|
|
Geenimutaatiotaajuus liittyen asciminib-hoidon yhteyteen
Aikaikkuna: 24 kuukauden seuranta-aika
|
Geenimutaatioiden esiintymistiheys asciminib-hoidon yhteydessä; geneettisessä testauksessa tunnistettujen positiivisten geenimutaatioiden tyypit ja osuudet.
|
24 kuukauden seuranta-aika
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 12. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .