Estudo do Mundo Real do Scemblix no Tratamento da Leucemia Mieloide Crónica na China (ASC4CN)
27 de março de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Explore a Eficácia e Segurança do Scemblix (Asciminib) para Pacientes com LMC-FC Recentemente Diagnosticados no Cenário do Mundo Real na China (ASC4CN)
Este é um estudo multicêntrico, não intervencionista, do mundo real, concebido para avaliar a eficácia e a segurança do asciminibe em doentes com LMC recém-diagnosticada. O estudo utiliza um desenho de recolha de dados prospetivos para reunir dados basais, pré e pós-tratamento e de seguimento a longo prazo, permitindo uma avaliação abrangente dos benefícios clínicos do asciminibe.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
- Número de telefone: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Estude backup de contato
- Nome: Novartis Pharmaceuticals
Locais de estudo
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Hubei
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Wuhan, Hubei, China, 430022
- Recrutamento
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
doentes recentemente diagnosticados com LMC-FC e confirmados com LMC Ph+ em registos médicos
Descrição
Critérios de Inclusão:
Os doentes elegíveis para inclusão neste estudo devem cumprir todos os seguintes critérios:
- 18 anos ou mais no momento da assinatura do CFPI;
Diagnóstico recente de LMC-FC Ph+ nos 3 meses anteriores à inscrição;
- A documentação do diagnóstico deve incluir o tipo e o nível quantitativo do transcrito BCR-ABL1.
- Tratamento prévio com um máximo de 2 semanas de ITQs;
- É permitido tratamento prévio com regimes não-ITQ, incluindo interferão e hidroxiureia;
Doentes programados para iniciar tratamento com asciminib;
- Os doentes que iniciam tratamento com asciminib devem receber a primeira dose no prazo de 14 dias após a assinatura do CFPI;
- CFPI assinado.
Critérios de Exclusão:
Os doentes que cumpram qualquer um dos seguintes critérios não são elegíveis para inclusão neste estudo:
- Diagnóstico prévio de fase acelerada ou crise blástica da LMC;
- Participação atual num estudo clínico intervencionista para LMC;
- Presença de tipos de transcritos raros e atípicos que não podem ser padronizados internacionalmente;
- Mulheres grávidas, a amamentar ou que planeiem engravidar durante o estudo;
- Outras neoplasias malignas concomitantes (consultar os códigos de diagnóstico CID-11 Internacional, com texto de diagnóstico incluindo carcinoma, neoplasia maligna, etc.);
- Outras condições consideradas não adequadas para o estudo pelo investigador.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo de Estudo
Tratamento com Asciminibe
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa cumulativa de MMR
Prazo: Mês 12
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Taxa cumulativa de resposta molecular maior (RMM) (nível de transcrito BCR-ABL1 ≤ 0,1%) em pacientes que receberam asciminib durante 12 meses
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Mês 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa cumulativa de MMR
Prazo: Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 18 e Mês 24
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O MMR cumulativo é definido como pelo menos um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤ 0,1% durante o período de seguimento
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Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 18 e Mês 24
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Taxa cumulativa de resposta molecular profunda (DMR): MR4 e MR4.5
Prazo: Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24
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A taxa cumulativa de MR4 é definida como pelo menos um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤ 0.01% durante o período de acompanhamento; O MR4.5 cumulativo é definido como pelo menos um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤ 0.0032% durante o período de acompanhamento
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Mês 3, Mês 6, Mês 9, Mês 12, Mês 18 e Mês 24
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Taxa cumulativa de resposta citogenética completa (CCyR)
Prazo: Mês 3, Mês 6 e Mês 12
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A CCyR cumulativa é definida como pelo menos um exame citogenético que mostre 0 células Ph+ durante o período de acompanhamento
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Mês 3, Mês 6 e Mês 12
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Tempo até à primeira MMR
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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O tempo até ao primeiro MMR é definido como o intervalo de tempo desde a linha de base até à primeira ocorrência de um nível de transcrito BCR::ABL1 ≤0,1% durante o período de seguimento
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período de acompanhamento de 24 meses
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Tempo até o primeiro MR4 e MR4.5
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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O tempo até ao primeiro MR4 é definido como o intervalo de tempo desde a linha de base até à primeira ocorrência de um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤0,01% durante o período de acompanhamento. O tempo até ao primeiro MR4 é definido como o intervalo de tempo desde a linha de base até à primeira ocorrência de um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤0,0032% durante o período de acompanhamento. |
período de acompanhamento de 24 meses
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Tempo até primeira resposta citogenética completa (CCyR)
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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O tempo até à primeira CCyR é definido como o intervalo de tempo desde a linha de base até à primeira ocorrência de CCyR durante o período de acompanhamento
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período de acompanhamento de 24 meses
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Taxa de resposta molecular precoce (EMR) aos 3 meses
Prazo: Mês 3
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Proporção de doentes que atingem um nível de transcrição BCR::ABL1 ≤10% no M3
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Mês 3
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Taxa de resposta hematológica completa (CHR)
Prazo: Mês 1, Mês 2 e Mês 3
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a proporção de doentes que atingiram contagem de leucócitos < 10 × 10⁹/L, contagem de plaquetas < 450 × 10⁹/L, ausência de células mieloides imaturas no sangue periférico, percentagem de basófilos no sangue periférico < 5%, ausência de sintomas/sinais de envolvimento extramedular e baço não palpável em M1, M2 e M3
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Mês 1, Mês 2 e Mês 3
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Taxa de declínio dos níveis de transcritos BCR::ABL1
Prazo: Baseline, Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 6, Mês 9 e Mês 12
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calculado indiretamente a partir dos níveis de transcrição BCR::ABL1 na linha de base, M1, M2, M3, M6, M9 e M12; determinado pelo tempo de redução para metade do BCR::ABL1
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Baseline, Mês 1, Mês 2, Mês 3, Mês 6, Mês 9 e Mês 12
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Duração da MMR
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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Definição de duração: Duração = soma dos "intervalos"; Método de cálculo do intervalo: a primeira visita na qual é obtida uma resposta (e previamente não medida) dentro do intervalo é considerada como ponto de partida, depois avaliada sequencialmente por ordem cronológica; o cálculo para ao encontrar uma visita que não cumpre o critério; A duração é calculada como o intervalo de tempo entre a primeira e a última visita em que a resposta foi obtida; Os pontos de dados de visitas em falta durante este período serão assumidos por defeito como tendo obtido a resposta.
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período de acompanhamento de 24 meses
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Duração do MR4 e do MR4.5
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Taxa de sobrevivência sem eventos (EFS)
Prazo: Mês 12 e Mês 24
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Falta de eficácia:
Progressão da doença: progressão da fase crónica para a fase acelerada ou crise blástica. Óbito: desfecho fatal devido a qualquer causa durante o período de tratamento. Interrupção do tratamento devido a eventos adversos: interrupção permanente causada por toxicidade intolerável, eventos adversos graves ou outras razões relacionadas com a segurança associadas ao medicamento em estudo. |
Mês 12 e Mês 24
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Taxa de sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Mês 12 e Mês 24
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Mês 12 e Mês 24
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Taxa de sobrevivência global (OS)
Prazo: Mês 12 e Mês 24
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Mês 12 e Mês 24
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Eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) ocorridos durante o tratamento com asciminibe
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Taxas de persistência de Asciminib
Prazo: Mês 6, Mês 12 e Mês 24
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Mês 6, Mês 12 e Mês 24
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Taxas de interrupção do tratamento com asciminib/redução da dose e descontinuação devido a EAs
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Proporção de doentes que necessitam de medicamentos concomitantes devido a EAs
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Alteração no questionário simplificado de qualidade de vida para LMC em relação à linha de base
Prazo: Baseline, Mês 12 e Mês 24
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Baseline, Mês 12 e Mês 24
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Conformidade após tratamento com asciminibe
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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Rácio de posse de medicação
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período de acompanhamento de 24 meses
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Uso de medicação concomitante associada a EAs relacionados com asciminib
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Taxa de hospitalização, taxa de consultas ambulatoriais, taxa de visitas ao serviço de urgência e taxa de admissão na UCI relacionadas com o tratamento da LMC
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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período de acompanhamento de 24 meses
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Taxa de mutação genética associada ao tratamento com asciminibe
Prazo: período de acompanhamento de 24 meses
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Taxa de mutação genética associada ao tratamento com asciminib; tipos e proporções de mutações genéticas positivas identificadas através de testes genéticos.
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período de acompanhamento de 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de fevereiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
29 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- CABL001J1CN01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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