Reálná studie léku Scemblix při léčbě chronické myeloidní leukémie v Číně (ASC4CN)
27. března 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Prozkoumejte účinnost a bezpečnost přípravku Scemblix (Asciminib) u nově diagnostikovaných pacientů s CML-CP v reálném klinickém prostředí v Číně (ASC4CN)
Toto je multicentrická, neintervenční observační studie reálného světa navržená k posouzení účinnosti a bezpečnosti asciminibu u pacientů s nově diagnostikovanou CML. Studie používá prospektivní design sběru dat ke shromáždění výchozích údajů, údajů před a po léčbě a dlouhodobých následných údajů, což umožňuje komplexní posouzení klinických přínosů asciminibu.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
200
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Novartis Pharmaceuticals
Studijní místa
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430022
- Nábor
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
pacienti nově diagnostikovaní s CML-CP a potvrzení s Ph+ CML v lékařské dokumentaci
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti vhodní pro zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:
- 18 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu;
Nově diagnostikováni s Ph+ CML-CP do 3 měsíců před zařazením;
- Diagnostická dokumentace musí obsahovat typ a kvantitativní hladinu transkriptu BCR-ABL1.
- Předchozí léčba maximálně 2 týdny TKI;
- Předchozí léčba netikinázovými inhibitory, včetně interferonu a hydroxyurey, je povolena;
Pacienti plánovaní na zahájení léčby asciminibem;
- Pacienti zahajující léčbu asciminibem musí dostat první dávku do 14 dnů od podpisu informovaného souhlasu;
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria pro vyloučení:
Pacienti splňující některé z následujících kritérií nejsou způsobilí pro zařazení do této studie:
- Předchozí diagnóza CML-akcelerované fáze nebo blastické krize;
- Aktuální účast v intervenční klinické studii pro CML;
- Vzácný, atypický typ transkriptu, který nelze mezinárodně standardizovat;
- Těhotné, kojící ženy nebo ženy plánující těhotenství během studie;
- Současné jiné malignity (odkaz na mezinárodní diagnostické kódy ICD-11, s diagnostickým textem zahrnujícím karcinom, maligní novotvar atd.);
- Jiné stavy, které jsou podle zkoušejícího považovány za nevhodné pro studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Studijní skupina
Léčba asciminibem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní míra MMR
Časové okno: Měsíc 12
|
Kumulativní míra hlavní molekulární odpovědi (MMR) (úroveň transkriptu BCR-ABL1 ≤ 0,1 %) u pacientů léčených asciminibem po dobu 12 měsíců
|
Měsíc 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kumulativní míra MMR
Časové okno: Měsíc 3, Měsíc 6, Měsíc 9, Měsíc 18 a Měsíc 24
|
Kumulativní MMR je definována jako alespoň jedna hladina transkriptu BCR::ABL1 ≤ 0,1 % během sledovacího období
|
Měsíc 3, Měsíc 6, Měsíc 9, Měsíc 18 a Měsíc 24
|
|
Kumulativní míra hluboké molekulární odpovědi (DMR): MR4 a MR4.5
Časové okno: Měsíc 3, Měsíc 6, Měsíc 9, Měsíc 12, Měsíc 18 a Měsíc 24
|
Kumulativní míra MR4 je definována jako alespoň jedna hladina transkriptu BCR::ABL1 ≤ 0,01 % během sledovacího období; kumulativní MR4,5 je definována jako alespoň jedna hladina transkriptu BCR::ABL1 ≤ 0,0032 % během sledovacího období
|
Měsíc 3, Měsíc 6, Měsíc 9, Měsíc 12, Měsíc 18 a Měsíc 24
|
|
Kumulativní míra kompletní cytogenetické odpovědi (CCyR)
Časové okno: Měsíc 3, Měsíc 6 a Měsíc 12
|
Kumulativní CCyR je definována jako alespoň jedno cytogenetické vyšetření vykazující 0 Ph+ buněk během sledovacího období
|
Měsíc 3, Měsíc 6 a Měsíc 12
|
|
Čas do dosažení prvního MMR
Časové okno: 24měsíční následné sledování
|
Čas do prvního MMR je definován jako časový interval od výchozího stavu do prvního výskytu hladiny transkriptu BCR::ABL1 ≤0,1 % během sledovacího období
|
24měsíční následné sledování
|
|
Čas do prvního MR4 a MR4.5
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
Čas do dosažení prvního MR4 je definován jako časový interval od výchozí hodnoty k prvnímu výskytu hladiny transkriptu BCR::ABL1 ≤0,01 % během sledovaného období. Čas do dosažení prvního MR4 je definován jako časový interval od výchozí hodnoty k prvnímu výskytu hladiny transkriptu BCR::ABL1 ≤0,0032 % během sledovaného období. |
24měsíční sledovací období
|
|
Čas do první kompletní cytogenetické odpovědi (CCyR)
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
Čas do dosažení první CCyR je definován jako časový interval od výchozího bodu do prvního výskytu CCyR během sledovacího období
|
24měsíční sledovací období
|
|
Míra časné molekulární odpovědi (EMR) po 3 měsících
Časové okno: Měsíc 3
|
Podíl pacientů dosahujících hladiny transkriptu BCR::ABL1 ≤10 % v M3
|
Měsíc 3
|
|
Míra kompletní hematologické odpovědi (CHR)
Časové okno: Měsíc 1, Měsíc 2 a Měsíc 3
|
podíl pacientů s počtem bílých krvinek < 10 × 109/l, počtem krevních destiček < 450 × 109/l, bez nezralých myeloidních buněk v periferní krvi, procentem bazofilů v periferní krvi < 5 %, bez příznaků/příznaků extramedulárního postižení a s nehmatnou slezinou v M1, M2 a M3
|
Měsíc 1, Měsíc 2 a Měsíc 3
|
|
Rychlost poklesu hladin transkriptů BCR::ABL1
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9 a měsíc 12
|
nepřímo vypočítáno z hladin transkriptu BCR::ABL1 na začátku, M1, M2, M3, M6, M9 a M12; stanoveno pomocí doby půlení BCR::ABL1
|
Výchozí hodnota, měsíc 1, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9 a měsíc 12
|
|
Délka trvání MMR
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
Definice trvání: Trvání = součet "intervalů"; Metoda výpočtu intervalu: první návštěva, při které je dosaženo odpovědi (a dříve neměřené) v rámci intervalu, je brána jako počáteční bod, poté je hodnocena postupně v časovém pořadí; výpočet se zastaví při setkání s návštěvou, která nesplňuje kritérium; Doba trvání se vypočítá jako časový interval mezi první a poslední návštěvou, při které byla odpověď dosažena; Chybějící datové body návštěv během tohoto období budou standardně považovány za dosažení odpovědi.
|
24měsíční sledovací období
|
|
Délka trvání MR4 a MR4.5
Časové okno: 24 měsíční období sledování
|
24 měsíční období sledování
|
|
|
Míra přežití bez onemocnění (EFS)
Časové okno: 12. měsíc a 24. měsíc
|
Nedostatečná účinnost:
Progrese onemocnění: progrese z chronické fáze do akcelerované fáze nebo blastické krize. Úmrtí: fatální následek z jakékoli příčiny během léčebného období. Ukončení léčby z důvodu nežádoucích příhod: trvalé ukončení způsobené nesnesitelnou toxicitou, závažnými nežádoucími příhodami nebo jinými bezpečnostními důvody spojenými se studovaným léčivem. |
12. měsíc a 24. měsíc
|
|
Míra přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: Měsíc 12 a měsíc 24
|
Měsíc 12 a měsíc 24
|
|
|
Celková míra přežití (OS)
Časové okno: Měsíc 12 a Měsíc 24
|
Měsíc 12 a Měsíc 24
|
|
|
Nežádoucí účinky (AEs) a závažné nežádoucí účinky (SAEs) vyskytující se během léčby asciminibem
Časové okno: 24měsíční následné sledování
|
24měsíční následné sledování
|
|
|
Míry přetrvávání asciminibu
Časové okno: Měsíc 6, Měsíc 12 a Měsíc 24
|
Měsíc 6, Měsíc 12 a Měsíc 24
|
|
|
Míry přerušení léčby asciminibem/snížení dávky a ukončení léčby v důsledku nežádoucích účinků
Časové okno: 24 měsíců následné sledování
|
24 měsíců následné sledování
|
|
|
Podíl pacientů vyžadujících současnou medikaci v důsledku nežádoucích účinků
Časové okno: 24měsíční období sledování
|
24měsíční období sledování
|
|
|
Změna v zjednodušeném dotazníku kvality života CML oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc a 24. měsíc
|
Výchozí hodnota, 12. měsíc a 24. měsíc
|
|
|
Dodržování léčebného režimu po léčbě asciminibem
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
Poměr držení medikace
|
24měsíční sledovací období
|
|
Užívání souběžné medikace spojené s nežádoucími účinky souvisejícími s asciminibem
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
24měsíční sledovací období
|
|
|
Míra hospitalizace, míra ambulantních návštěv, míra návštěv pohotovosti a míra přijetí na JIP související s léčbou CML
Časové okno: 24měsíční následné období
|
24měsíční následné období
|
|
|
Frekvence genových mutací spojená s léčbou asciminibem
Časové okno: 24měsíční sledovací období
|
Rychlost mutace genu spojená s léčbou asciminibem; typy a podíly identifikovaných pozitivních genových mutací prostřednictvím genetického testování.
|
24měsíční sledovací období
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. února 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
29. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .