基于MRI数据预测局部晚期直肠癌患者新辅助治疗后病理完全缓解（pCR）的方法学框架的多维度研究设计 (RESTAGE)
2026年9月11日 更新者：Institut du Cancer de Montpellier - Val d'Aurelle
基于MRI数据开发预测局部晚期直肠癌患者新辅助治疗后病理完全缓解（pCR）的方法学框架的多维度研究设计
直肠癌构成了一项重大的全球健康挑战。尽管临床结果有所改善，但欧洲各地仍存在显著差异。这些差异不仅由风险因素的异质性和筛查策略解释，还与诊断和治疗方法的变化有关，这些方法高度依赖于医学影像。
基于分期MRI的局部晚期直肠癌标准治疗是新辅助治疗（NAT），用于肿瘤缩小和降期，随后进行全直肠系膜切除术。在相当大比例的患者中，根治性手术会导致严重的长期并发症，如性功能和泌尿功能障碍、大便失禁以及日常活动能力受损。鉴于高达42%的患者在病理学上显示肿瘤完全消退（即病理完全缓解pCR），为避免不必要的根治性手术，当NAT后无存活肿瘤迹象时（即临床完全缓解cCR），非手术治疗已成为一种有吸引力的替代方案。此类患者适合采用“观察等待”（W&W）策略，这是全球专业中心依赖临床检查、内窥镜和MRI建立的主动监测政策。
另一方面，W&W策略存在局部再生长的风险（尽管表面显示cCR，但显微镜下残留病变持续存在）。即使在专家手中，肿瘤反应的评估也并非完美，基于当前选择方法，约30%的病例会出现局部再生长。尽管延迟手术是一种成功的治疗方法，对局部疾病控制没有明显的负面影响，但最近报告显示远处转移率有所增加。
因此，临床存在一项关键的未满足需求：检测NAT后的完全反应，避免不必要的手术及其相关的发病率和生活质量损害风险，同时提高对残留显微镜下疾病的敏感性，这些疾病将导致局部再生长并降低无病生存率。
直肠癌不仅给医疗系统带来负担，还影响患者的福祉。由于通常难以获取高质量信息并与主治医生沟通，患者在面对不可预测的疾病相关情况时，常常感到孤立和无助。因此，显然需要减轻医疗机构不必要的医院就诊负担，同时改善患者的治疗效果、参与度、支持和护理。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
115
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Aurore MOUSSION
- 电话号码：+33 0467613102
- 邮箱：DRCI-icm105@icm.unicancer.fr
学习地点
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Herault
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Montpellier、Herault、法国、34298
- ICM
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接触：
- Stéphanie NOUGARET, PHD
- 电话号码：+33 0467614725
- 邮箱：stephanie.nougaret@icm.unicancer.fr
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
临床前阶段：对于需要在新辅助放化疗后进行手术的患者，将安排手术咨询作为常规护理的一部分。研究将被解释，并提供信息表。参与需要患者和研究外科医生签署知情同意书。
临床阶段：当患者需要MRI作为其标准护理的一部分时，研究将在放射科咨询期间通过信息表进行介绍。如果患者同意参与，知情同意书必须由患者和研究医生签署。
患者可能在两个可能的时间点被纳入研究：新辅助治疗前进行的MRI（MRI分期）期间，或新辅助治疗后重新评估的MRI（MRI再分期）期间。
描述
临床前阶段的纳入标准：
- 年龄≥18岁；
- 确诊为局部晚期直肠癌；
- 已完成新辅助放化疗；
- 适合接受全直肠系膜切除术的外科治疗；
- 自愿且能够提供书面知情同意；
- 加入法国社会保障体系。
临床阶段的纳入标准：
- 年龄≥18岁；
- 确诊为局部晚期直肠癌；
- 需要接受新辅助放化疗或已完成新辅助放化疗；
- 新辅助放化疗后需接受外科治疗或非手术策略（“观察等待”）；
- 自愿且能够提供书面知情同意；
- 加入法国社会保障体系。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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第一阶段（临床前）：手术标本的体外分析
15份手术标本将在新辅助治疗后通过手术采集。
它们将使用3T MRI配合先进序列进行成像，然后送回病理科。
这种离体MRI不会影响样本制备或保存。
MRI图像将通过非线性配准与组织学切片对齐，以比较MRI参数与数字病理数据。
这一步将有助于识别区分健康组织、治疗后纤维化组织和残留肿瘤的MRI生物标志物。
我们将通过分析分数各向异性、平均扩散率和峰度等参数（在可获得手术病理信息时使用），评估扩散MRI和弛豫测量是否能够预测病理结果。
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第二阶段（临床）：一项体内临床磁共振成像研究。
相同的先进序列将被添加到常规临床护理期间进行的磁共振成像中：新辅助放化疗前的初始分期磁共振成像、治疗完成后的再分期磁共振成像，以及采用非手术“观察与等待”策略管理的患者的随访磁共振成像。
对于每位患者，我们将收集影像数据、人口统计学资料、病史、肿瘤特征、治疗细节、病理报告和临床随访（内窥镜检查和磁共振成像）。
所有数据都将进行假名化处理。
第二阶段涉及开发一个计算模型来预测对新辅助治疗的反应。
将设计一个机器学习工具，基于定量磁共振成像、标准临床磁共振成像和临床信息来预测完全病理反应。
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对于所有患者，问卷将在以下时间点完成：
将使用以下经过验证的问卷：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基于先进MRI数据开发并验证一种方法学框架，以预测局部晚期直肠癌患者在新辅助治疗后的病理完全缓解
大体时间：从基线至随访结束，评估时间最长达27个月
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使用ROC曲线下面积（AUC）区分病理完全缓解（pCR）与残留病变。
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从基线至随访结束，评估时间最长达27个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估预测模型的整体诊断性能。
大体时间：从基线至随访结束，评估期最长27个月
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该模型的整体诊断性能将通过以下指标进行评估：诊断准确率：定义为正确分类的总比例，敏感性，特异性，阳性预测值和阴性预测值
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从基线至随访结束，评估期最长27个月
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利用手术标本的离体磁共振成像，并与组织学数据进行直接关联，识别和验证能够区分残留肿瘤与良性纤维化组织的新型磁共振成像生物标志物。
大体时间：从基线到随访结束，评估时间最长可达27个月
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MRI-组织学相关性：先进MRI数据（来自离体采集）与相应手术标本组织学测量之间的统计相关性。
在离体MRI上定义的感兴趣区域（ROI）将与数字化组织学进行匹配。
该标准将验证新的生物标志物。
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从基线到随访结束，评估时间最长可达27个月
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建立直肠磁共振成像数据库以支持本项目及未来研究。
大体时间：从基线至随访结束，评估时间最长可达27个月
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建立数据注册表：创建一个符合FAIR原则（可查找、可访问、可互操作、可重用）的功能性直肠癌病例数据库。
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从基线至随访结束，评估时间最长可达27个月
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评估疾病及治疗策略对患者生活质量的影响。
大体时间：从基线到随访结束，评估时间最长达27个月
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生活质量评分：通过数字应用程序收集标准化问卷得出的分数，用于评估疾病和治疗对患者生活的整体影响。
将使用线性混合模型进行分析，随时间比较手术组与“观察等待”组。
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从基线到随访结束，评估时间最长达27个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Stephanie NOUGARET, PHD、ICM Co. Ltd.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Heald RJ, Ryall RD. Recurrence and survival after total mesorectal excision for rectal cancer. Lancet. 1986 Jun 28;1(8496):1479-82. doi: 10.1016/s0140-6736(86)91510-2.
- Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021 May;71(3):209-249. doi: 10.3322/caac.21660. Epub 2021 Feb 4.
- Maas M, Nelemans PJ, Valentini V, Das P, Rodel C, Kuo LJ, Calvo FA, Garcia-Aguilar J, Glynne-Jones R, Haustermans K, Mohiuddin M, Pucciarelli S, Small W Jr, Suarez J, Theodoropoulos G, Biondo S, Beets-Tan RG, Beets GL. Long-term outcome in patients with a pathological complete response after chemoradiation for rectal cancer: a pooled analysis of individual patient data. Lancet Oncol. 2010 Sep;11(9):835-44. doi: 10.1016/S1470-2045(10)70172-8. Epub 2010 Aug 6.
- van der Valk MJM, Hilling DE, Bastiaannet E, Meershoek-Klein Kranenbarg E, Beets GL, Figueiredo NL, Habr-Gama A, Perez RO, Renehan AG, van de Velde CJH; IWWD Consortium. Long-term outcomes of clinical complete responders after neoadjuvant treatment for rectal cancer in the International Watch & Wait Database (IWWD): an international multicentre registry study. Lancet. 2018 Jun 23;391(10139):2537-2545. doi: 10.1016/S0140-6736(18)31078-X.
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- Garcia-Aguilar J, Shi Q, Thomas CR Jr, Chan E, Cataldo P, Marcet J, Medich D, Pigazzi A, Oommen S, Posner MC. A phase II trial of neoadjuvant chemoradiation and local excision for T2N0 rectal cancer: preliminary results of the ACOSOG Z6041 trial. Ann Surg Oncol. 2012 Feb;19(2):384-91. doi: 10.1245/s10434-011-1933-7. Epub 2011 Jul 14.
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- Beets-Tan RGH, Lambregts DMJ, Maas M, Bipat S, Barbaro B, Curvo-Semedo L, Fenlon HM, Gollub MJ, Gourtsoyianni S, Halligan S, Hoeffel C, Kim SH, Laghi A, Maier A, Rafaelsen SR, Stoker J, Taylor SA, Torkzad MR, Blomqvist L. Magnetic resonance imaging for clinical management of rectal cancer: Updated recommendations from the 2016 European Society of Gastrointestinal and Abdominal Radiology (ESGAR) consensus meeting. Eur Radiol. 2018 Apr;28(4):1465-1475. doi: 10.1007/s00330-017-5026-2. Epub 2017 Oct 17.
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- Fernandez LM, Sao Juliao GP, Renehan AG, Beets GL, Papoila AL, Vailati BB, Bahadoer RR, Kranenbarg EM, Roodvoets AGH, Figueiredo NL, Van De Velde CJH, Habr-Gama A, Perez RO; International Watch & Wait Database (IWWD) Consortium. The Risk of Distant Metastases in Patients With Clinical Complete Response Managed by Watch and Wait After Neoadjuvant Therapy for Rectal Cancer: The Influence of Local Regrowth in the International Watch and Wait Database. Dis Colon Rectum. 2023 Jan 1;66(1):41-49. doi: 10.1097/DCR.0000000000002494. Epub 2022 Oct 21.
- Smith JJ, Strombom P, Chow OS, Roxburgh CS, Lynn P, Eaton A, Widmar M, Ganesh K, Yaeger R, Cercek A, Weiser MR, Nash GM, Guillem JG, Temple LKF, Chalasani SB, Fuqua JL, Petkovska I, Wu AJ, Reyngold M, Vakiani E, Shia J, Segal NH, Smith JD, Crane C, Gollub MJ, Gonen M, Saltz LB, Garcia-Aguilar J, Paty PB. Assessment of a Watch-and-Wait Strategy for Rectal Cancer in Patients With a Complete Response After Neoadjuvant Therapy. JAMA Oncol. 2019 Apr 1;5(4):e185896. doi: 10.1001/jamaoncol.2018.5896. Epub 2019 Apr 11.
- Tsunoda A, Nakao K, Hiratsuka K, Yasuda N, Shibusawa M, Kusano M. Anxiety, depression and quality of life in colorectal cancer patients. Int J Clin Oncol. 2005 Dec;10(6):411-7. doi: 10.1007/s10147-005-0524-7.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年10月1日
初级完成 (估计的)
2029年11月1日
研究完成 (估计的)
2029年11月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月2日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月9日
首次发布 (实际的)
2026年2月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- PROICM 2025-07 RES
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
个人参与者数据不会在个体层面上共享。 这些数据将作为研究数据库的一部分，包括所有入组患者。试验期间收集的所有参与者数据，在编码（包含入组编号、姓名和姓氏的首字母）后可能会被共享。
参与者的数据将在提出请求并完成发起人与申请人之间的合同后提供。
研究方案、统计分析计划（PAS）和分析代码也可能作为数据共享的一部分，需签订转让合同（RGPD）。
IPD 共享时间框架
Access to study data upon written detailed request sent to ICM, from 6 months until 5 years after publication of summary data.
IPD 共享访问标准
The data shared will be limit to that required for independent mandated verification of the published results, the applicant will need authorization from ICM for personal access, and data will only be transferred after signing of a data access agreement.
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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