重型β地中海贫血的临床试验

头部受伤，已关闭 | 头部外伤 | 头部受伤 | 颅脑损伤 | 粉碎性颅骨损伤 | 头部受伤，多处 | 头部外伤，关闭 | 头部外伤 | 头部创伤，穿透 | 头部受伤，轻微 | 头部受伤专业 | 头部受伤，开放 | 受伤，颅脑 | 受伤，头部 | 多处头部受伤 | 外伤，头部

美国, 乌干达

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

冠状动脉疾病 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 严重抑郁 | 阿尔茨海默氏病 | 充血性心力衰竭 | 脑血管疾病 | 精神障碍

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

酒精依赖 | 焦虑症 | 多动症 | 狂躁 | 严重抑郁 | 品行障碍 | 对立违抗性障碍 | 饮食失调 | 心境恶劣 | 广泛性发育障碍 | 药物依赖 | 自杀倾向 | 精神障碍 | 图雷特症

美国

复发性结肠癌 | 复发性直肠癌 | 复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVA 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVB 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVC 期喉鳞状细胞癌 AJCC v7 | IVC 期口咽鳞状细胞癌 AJCC v7 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | IVA 期结肠癌 AJCC v7 | IVA 期直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结肠癌 AJCC v7 | IVB 期直肠癌 AJCC v7 | IVA 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔癌... 及其他条件

美国

镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 地中海贫血 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | Diamond-Blackfan 贫血 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 白细胞粘附缺陷 | 先天性角化不良 | Chediak-Higashi综合征 | 慢性肉芽肿病 | Schwachman-Diamond 综合症

美国

碳水化合物代谢，先天性错误 | 新陈代谢，先天性错误 | 脂质代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症（糖原贮积病 XV 型） | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症

丹麦

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

肉芽肿 | 贫血 | 血小板减少症 | 中性粒细胞减少症 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 尼曼匹克病 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 骨质疏松症 | 岩藻糖苷沉着症 | 切迪亚克东综合症 | 赫勒病

美国

复发性头颈部鳞状细胞癌 | 复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口腔鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 临床 III 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | 临床 IV 期 HPV 介导的（p16 阳性）口咽癌 AJCC v8 | III 期头颈部皮肤鳞状细胞癌 AJCC v8 | III 期下咽癌 AJCC v8 | III 期喉癌 AJCC v8 | III 期唇癌和口腔癌 AJCC v8 | III 期口咽（p16 阴性）癌 AJCC v8 | IV 期头颈部皮肤鳞状细胞癌 AJCC v8 | IV 期下咽癌 AJCC v8 | IV 期喉癌 AJCC v8 | IV 期唇部和口腔癌 AJCC v8 | IV 期口咽（p16... 及其他条件

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

色素性视网膜炎 | 无脉络膜血症 | 亚瑟综合症 | 板条病 | Leber先天性黑蒙 | Goldmann-Favre 综合症 | 卡恩-赛尔综合征 | 视网膜疾病 | Bardet-Biedl 综合症 | 斯塔加特病 | 视锥营养不良 | 视网膜劈裂症 | 色盲 | 回旋萎缩 | 眼部疾病遗传性 | Bassen-Kornzweig综合征 | 最佳疾病 | 脉络膜营养不良 | 锥杆营养不良 | 先天性静止性夜盲症 | 增强型 S 锥综合征 | 白点眼底 | 青少年黄斑变性 | Refsum综合症 | 白点状视网膜炎 | 杆锥营养不良 | 杆营养不良 | 单色棒

美国

复发性下咽鳞状细胞癌 | 复发性喉鳞状细胞癌 | 复发性口咽鳞状细胞癌 | 唾液腺鳞状细胞癌 | 复发性唇和口腔鳞状细胞癌 | 复发性鼻咽角化鳞状细胞癌 | 复发性喉疣状癌 | 原发隐匿的颈部复发性转移性鳞状细胞癌 | 复发性鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | 复发性口腔疣状癌 | 复发性唾液腺癌 | 原发隐匿的颈部转移性鳞状细胞癌 | 舌癌 | IV 期下咽鳞状细胞癌 | IV 期喉鳞状细胞癌 | IV 期唇和口腔鳞状细胞癌 | IV 期口咽鳞状细胞癌 | IV 期鼻咽角化鳞状细胞癌 | IV 期大唾液腺癌 | IV 期喉疣状癌 | IV 期鼻腔和鼻窦鳞状细胞癌 | IV 期口腔疣状癌 | 未经治疗的转移性鳞状细胞癌至颈部并伴有隐匿性原发灶

美国

子宫癌肉瘤 | 复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性子宫体癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 子宫内膜浆液性腺癌 | 肺类癌 | 转移性消化系统神经内分泌肿瘤 G1 | 胰腺多肽瘤 | 晚期成人肝细胞癌 | 局部不可切除的成人肝癌 | 复发性成人肝癌 | 成人肝细胞癌 | 卵巢癌肉瘤 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | 恶性胰腺胃泌素瘤 | 恶性胰腺... 及其他条件

美国, 加拿大

急性髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 华氏巨球蛋白血症 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 镰状细胞性贫血症 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | B细胞非霍奇金淋巴瘤 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 再生障碍性贫血 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 难治性非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 缓解期急性白血病 | 重度再生障碍性贫血 | 格兰兹曼血小板无力症 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | Shwachman-Diamond 综合症 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 及其他条件

美国

代谢性疾病 | 嘌呤-嘧啶代谢 | AICDA，OMIM *605257，高 IgM 免疫缺陷，2 型； HIGM2 | UNG、OMIM *191525、高 IgM 综合征 5 | NT5C3A，OMIM *606224，贫血，溶血，由于 UMPH1 缺乏 | UMPS，OMIM *613891，乳清酸尿症 | DHODH，OMIM *126064，米勒综合征（轴后肢面发育不全） | DPYD、OMIM *274270、二氢嘧啶脱氢酶缺乏症 | DPYS、OMIM *613326、二氢嘧啶酶缺乏症 | UPB1、OMIM *606673、β-脲基丙酸酶缺乏症 | CAD，*1140120，发育性和癫痫性脑病 | ADA2，OMIM *607575... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

恶性实体肿瘤 | 鼻咽癌 | 腺样囊性癌 | 移行细胞癌 | 胆管癌 | 肝内胆管癌 | 脊索瘤 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 腹膜假粘液瘤 | 宫颈腺癌 | 阴道腺癌 | 阴道鳞状细胞癌，未另行说明 | 卵巢粘液腺癌 | 卵巢生殖细胞肿瘤 | 甲状腺癌 | 胰腺腺泡细胞癌 | 腺泡细胞癌 | 肾上腺皮质癌 | 肾上腺嗜铬细胞瘤 | 肛管神经内分泌癌 | 肛管未分化癌 | 血管肉瘤 | 大汗腺肿瘤 | 附录黏液腺癌 | 前庭大腺移行细胞癌 | 基底细胞癌 | 膀胱腺癌 | 乳腺化生性癌 | 结直肠鳞状细胞癌 | 硬纤维瘤病 | 子宫内膜移行细胞癌 | 子宫内膜样腺癌 | 食管神经内分泌癌 | 食管未分化癌 | 肝外胆管癌 | 乳房外Paget病 | 输卵管腺癌 | 输卵管移行细胞癌 | 纤维粘液样瘤 | 胆囊癌 | 胃神经内分泌癌 | 胃鳞状细胞癌 | 胃未分化癌 | 胃肠道间质瘤 | 巨细胞癌 | 不依赖人乳头瘤病毒的宫颈腺癌，透明细胞型 | 肠神... 及其他条件

美国, 关岛

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国