Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie sildenafilu u dětí a mladých dospělých s CF

10. prosince 2012 aktualizováno: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomizovaná kontrolovaná studie sildenafilu u dětí a mladých dospělých s mírnou až středně těžkou cystickou fibrózou plic

Cystická fibróza (CF), nejčastější dědičné onemocnění u bělochů, je charakterizována chronickým plicním zánětem a progresivní ztrátou jednotek výměny plynů, která nakonec vede k respiračnímu selhání. Existují pádné důkazy, že u CF nese abnormálně nízká perfuze vysoké riziko úmrtí nezávisle na přítomnosti plicní hypertenze. Není však znám vývoj plicního vaskulárního onemocnění u CF a jak by mohlo přispět k rychlosti poklesu plicních funkcí. Naše znalosti zůstávají omezeny na výsledky starých observačních studií, které dospěly k závěru, že hlavními příčinami plicní vaskulární remodelace a hypertenze u CF jsou hypoxické respirační selhání a destrukce plicní tkáně. Naše nedávná data získaná nejmodernější magnetickou rezonancí (MRI) plicního oběhu zpochybňují stávající paradigma. Ukazujeme, že v nepřítomnosti hypoxie začínají významné změny v plicní perfuzi a v náhradních měřeních vaskulární rezistence a také v kolaterálním průtoku krve časně v průběhu CF. Nově vyvinutá terapeutika dramaticky změnila průběh pacientů trpících onemocněním plicních cév. Prostřednictvím této 8týdenní studie budeme zkoumat pomocí magnetické rezonance účinek sildenafilu na plicní perfuzi a systémovou vaskularizaci plic u subjektů s mírným až středně těžkým onemocněním.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení

Výzkumné subjekty musí splňovat následující kritéria pro zařazení:

  • Věk od 8 let do věku 21 let
  • Hmotnost > 20 kg
  • Diagnóza cystické fibrózy potvrzená předchozím stanovením chloridu potu > 60 mmol/l nebo dvěma identifikovanými mutacemi CFTR na genetické analýze
  • Schopnost provádět přijatelnou a opakovatelnou spirometrii podle společných kritérií Americké hrudní společnosti/Evropské respirační společnosti (ATS/ERS).
  • Mějte platná spirometrická data alespoň 3 roky
  • Musí mít mírné až středně těžké onemocnění plic (mírné onemocnění plic bude definováno jako předpokládaná FEV1%p 80-99%. Střední plicní onemocnění bude definováno jako FEV1%p 60-79% předpokládané hodnoty.)
  • Pokud je subjekt mladší 18 let, musí souhlasit s účastí ve studii a jeho rodič nebo opatrovník musí být schopen dát písemný informovaný souhlas a splnit požadavky protokolu studie.
  • Pokud je subjekt starší 18 let, musí být schopen dát písemný souhlas rodičů a splňovat požadavky protokolu studie
  • Pro ženy: negativní sérový těhotenský test a musí být ochotny používat antikoncepci během účasti ve studii
  • Schopný tolerovat MRI bez sedace
  • Subjekty, které se střídají v měsíčních cyklech zapínání a vypínání inhalačních antibiotik, musí být ochotny vynechat inhalační antibiotickou terapii po dobu jednoho cyklu „zapnuto“.
  • Musí být aktuálně zapsán v CCHMC IRB#: 2008-0926
  • Normální stav vitaminu K (PT/IND, PIVKA atd.) při screeningu

Kritéria vyloučení

Výzkumné subjekty budou ze studie vyloučeny na základě:

  • Historie jaterního onemocnění souvisejícího s CF s portální hypertenzí
  • V současné době kouří cigarety nebo jiné tabákové výrobky
  • Použití denní suplementace kyslíkem
  • Předchozí transplantace orgánů
  • Nestabilní nebo nekontrolovaná hypertenze
  • Trvalé užívání perorálních kortikosteroidů
  • Pro ženy: těhotenství nebo kojení a neochota používat antikoncepci během účasti ve studii
  • Jakékoli hemodynamicky významné vrozené nebo získané srdeční onemocnění nebo významná kardiomyopatie, hematologické onemocnění (tj. hemoglobinopatie) nebo plicní onemocnění spojené se zvýšeným rizikem defektů plicní perfuze nebo plicní hypertenze jinak než jako následek CF
  • Renální a/nebo jaterní insuficience v anamnéze, definovaná jako hladina cystatinu-C, která překračuje normální rozmezí, a předchozí diagnóza jaterní cirhózy.
  • Anamnéza nekontrolovaného astmatu definovaného jako závislé na perorálních steroidech
  • Anamnéza přecitlivělosti na gadolinium (Magnevist)
  • Kontraindikace specifické pro MRI včetně anamnézy klaustrofobie, srdečního kardiostimulátoru nebo jiných chirurgických implantátů, které nejsou kompatibilní s MRI (To zahrnuje neurostimulátory obsahující elektrické obvody nebo ty, které generují elektrické signály a/nebo mají pohyblivé kovové části, a kovové ortopedické kolíky nebo destičky . Koordinátor výzkumu a/nebo MRI technolog provede screening všech subjektů pomocí standardního kontrolního seznamu s anamnézou a bezpečnostními otázkami používanými Radiologickým oddělením při rutinních klinických skenech.)
  • Denní užívání montelukastu a ibuprofenu
  • Užívání nitrátových léků nebo jiných léků, o kterých je známo, že mají nebezpečné interakce se sildenafilem
  • Známá alergie na sildenafil
  • Neschopnost dodržovat studijní postupy

  • Historie následujících:

    1. Tinnitus nebo porucha sluchu
    2. Exacerbace CF během předchozích dvou měsíců
    3. Vřed, těžká gastritida nebo předchozí krvácení do GI
    4. Recidivující epistaxe
    5. Diabetes nebo abnormální OGTT (riziko retinálního krvácení u sildenafilu je nejvyšší u diabetiků)

Kritéria vyloučení z laboratoře pro výzkumné subjekty (na základě historie nebo krevního obrazu před prvním MRI):

  • Pozitivní kultivace sputa, epiglotické nebo bronchoalveolární laváže na Mycobacterium abscessus během 2 let před zařazením do studie
  • Pozitivní těhotenský test v séru
  • Sérový kreatinin > dvojnásobek horní hranice normálu pro věk
  • A Cystatin C v séru < 60 ml/min/1,73 m2
  • Vitamin K mimo normální rozmezí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Sildenafil
15 subjektů bude dostávat 8týdenní kúru sildenafilu podávaného v dávce 20 mg na dávku třikrát denně.
Lék: Sildenafil
8týdenní kúra sildenafilu podávaného v dávce 1 mg/kg třikrát denně s maximální dávkou 20 mg na dávku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvyšte perfuzi plic
Časové okno: 8 týdenní návštěva
• Zvýšení plicní perfuze minimálně o 15 %, měřeno MRI s kontrastem gadolinia se segmentální perfuzí a hodnoceno na spojité stupnici;
8 týdenní návštěva

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšená funkce plic
Časové okno: 8 týdnů

• Zlepšený výkon při cvičení měřený následujícími proměnnými:

  • Ventilační ekvivalent O2 a CO2 (VEO2 a VECO2)
  • Maximální spotřeba kyslíku (VO2 max)
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2010

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. září 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. prosince 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. prosince 2012

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2010-2067

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení