Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sildenafiilikoe lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on CF

maanantai 10. joulukuuta 2012 päivittänyt: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Satunnaistettu kontrolloitu sildenafiilitutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on lievä tai keskivaikea kystinen fibroosi keuhkosairaus

Kystiselle fibroosille (CF), joka on valkoihoisten yleisin perinnöllinen sairaus, on tunnusomaista krooninen keuhkotulehdus ja asteittainen kaasunvaihtoyksiköiden menetys, joka lopulta johtaa hengitysvajaukseen. On olemassa vahvaa näyttöä siitä, että CF:ssä epänormaalin alhainen perfuusio sisältää suuren kuolemanriskin riippumatta keuhkoverenpainetaudin olemassaolosta. Kuitenkaan ei tiedetä keuhkoverisuonitaudin kehitystä CF:ssä ja sitä, miten se voisi vaikuttaa keuhkojen toiminnan heikkenemiseen. Tietomme rajoittuvat vanhojen havainnointitutkimusten tuloksiin, joissa pääteltiin, että keuhkojen verisuonten uusiutumisen ja verenpainetaudin tärkeimmät syyt CF:ssä ovat hypoksinen hengitysvajaus ja keuhkokudoksen tuhoutuminen. Uusimmalla keuhkoverenkierron magneettikuvauksella (MRI) saadut tuoreet tietomme haastavat nykyisen paradigman. Osoitamme, että hypoksian puuttuessa merkittävät muutokset keuhkojen perfuusiossa ja verisuonten vastuksen korvikemittauksissa sekä rinnakkaisverenvirtauksessa alkavat varhain CF:n aikana. Äskettäin kehitetyt lääkkeet ovat muuttaneet dramaattisesti keuhkoverisuonisairauksista kärsivien potilaiden kulkua. Tämän 8 viikon tutkimuksen aikana tutkimme magneettikuvauksella sildenafiilin vaikutusta keuhkojen perfuusioon ja systeemiseen keuhkojen vaskularisaatioon potilailla, joilla on lievä tai kohtalainen sairaus.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

8 vuotta - 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

Tutkittavien on täytettävä seuraavat mukaanottokriteerit:

  • Ikä 8-21 vuotta
  • Paino > 20kg
  • Kystisen fibroosin diagnoosi vahvistetaan aiemmalla hikikloridiarviolla > 60 mmol/l tai kahdella tunnistetulla CFTR-mutaatiolla geneettisessä analyysissä
  • Pystyy suorittamaan hyväksyttävän ja toistettavan spirometrian American Thoracic Societyn/European Respiratory Societyn (ATS/ERS) yhteisten konsensuskriteerien mukaisesti.
  • Sinulla on voimassaolevat spirometriatiedot vähintään 3 vuoden ajan
  • Hänellä on oltava lievä tai keskivaikea keuhkosairaus (Lievä keuhkosairaus määritellään FEV1%p:ksi, joka on ennustettu 80-99%. Keskivaikea keuhkosairaus määritellään FEV1 %p:ksi 60–79 %:ksi ennustettuna.)
  • Jos koehenkilö on alle 18-vuotias, hänen on suostuttava tutkimukseen osallistumiseen ja tutkittavan vanhemman tai huoltajan on kyettävä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ja noudatettava tutkimuspöytäkirjan vaatimuksia
  • Jos tutkittava on 18-vuotias tai vanhempi, hänen on kyettävä antamaan vanhemman kirjallinen lupa ja noudatettava tutkimuspöytäkirjan vaatimuksia
  • Naispuoliset koehenkilöt: negatiivinen seerumin raskaustesti, ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Pystyy sietämään magneettikuvausta ilman sedaatiota
  • Koehenkilöiden, joilla on vuorotellen kuukausittainen inhaloitavien antibioottien päälle/pois-jakso, on oltava valmis olemaan pois inhaloitavasta antibioottihoidosta yhden "on"-syklin ajan.
  • Täytyy olla tällä hetkellä CCHMC:n IRB#: 2008-0926 kirjautuneena
  • Normaali K-vitamiinin tila (PT/IND, PIVKA jne.) seulonnassa

Poissulkemiskriteerit

Tutkimuskohteet suljetaan pois tutkimuksesta, koska:

  • Aiempi CF-peräinen maksasairaus portaalihypertensiolla
  • Polttaa tällä hetkellä savukkeita tai muita tupakkatuotteita
  • Päivittäisen happilisän käyttö
  • Aiempi elinsiirto
  • Epävakaa tai hallitsematon verenpainetauti
  • Suun kautta otettavien kortikosteroidien jatkuva käyttö
  • Naishenkilöt: raskaus tai imetys ja haluttomuus käyttää ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Mikä tahansa hemodynaamisesti merkittävä synnynnäinen tai hankittu sydänsairaus tai merkittävä kardiomyopatia, hematologinen sairaus (esim. hemoglobinopatiat) tai keuhkosairaus, johon liittyy lisääntynyt keuhkoperfuusiohäiriöiden tai keuhkoverenpainetaudin riski muulla tavoin kuin CF:n seurauksena
  • Aiempi munuaisten ja/tai maksan vajaatoiminta, joka määritellään normaalin alueen ylittävänä kystatiini-C-tasona ja aikaisemmalla diagnoosilla maksakirroosi.
  • Aiempi hallitsematon astma, joka määritellään suun kautta otettavaksi steroidiriippuvaiseksi
  • Yliherkkyys gadoliniumille (Magnevist)
  • MRI:lle spesifiset vasta-aiheet, mukaan lukien klaustrofobia, sydämentahdistin tai muut ei-MRI-yhteensopivat kirurgiset implantit (Tämä sisältää sähköisiä piirejä sisältävät tai sähköisiä signaaleja tuottavat ja/tai liikkuvat metalliosat ja metalliset ortopediset nastat tai levyt sisältävät neurostimulaattorit . Tutkimuskoordinaattori ja/tai magneettikuvausteknikko seuloa kaikki tutkimuskohteet käyttämällä radiologian osaston rutiinikliinisissä skannauksissa käyttämää vakiomuotoista sairaushistorian ja turvallisuuskysymysten tarkistuslistaa.)
  • Montelukastin ja ibuprofeenin päivittäinen käyttö
  • Nitraattilääkkeiden tai muiden lääkkeiden käyttö, joilla tiedetään olevan vaarallisia yhteisvaikutuksia sildenafiilin kanssa
  • Tunnettu allergia sildenafiilille
  • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä

  • Seuraavien juttujen historia:

    1. Tinnitus tai kuulon heikkeneminen
    2. CF:n paheneminen kahden edellisen kuukauden aikana
    3. Haava, vaikea gastriitti tai aiempi GI-vuoto
    4. Toistuva nenäverenvuoto
    5. Diabetes tai epänormaali OGTT (verkkokalvon verenvuodon riski sildenafiilin käytön yhteydessä on suurin diabeetikoilla)

Laboratorion poissulkemiskriteerit tutkimushenkilöille (perustuu historiaan tai verikokeeseen ennen ensimmäistä magneettikuvausta):

  • Positiivinen yskös-, epiglottinen tai bronkoalveolaarinen huuhteluviljelmä Mycobacterium abscessus -bakteerin suhteen 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista
  • Positiivinen seerumin raskaustesti
  • Seerumin kreatiniini > kaksi kertaa normaalin iän yläraja
  • Seerumi Cystatin C < 60 ml/min/1,73 m2
  • K-vitamiini normaalin alueen ulkopuolella

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Sildenafiili
15 potilasta saavat 8 viikon sildenafiilikuurin 20 mg:n annoksella kolme kertaa päivässä.
Lääke: Sildenafiili
8 viikon sildenafiilihoitojakso annoksella 1 mg/kg kolme kertaa vuorokaudessa, maksimiannos 20 mg annosta kohti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lisää keuhkojen perfuusiota
Aikaikkuna: 8 viikon vierailu
• Keuhkojen perfuusion lisäys vähintään 15 % mitattuna gadoliinikontrasti-MRI:llä segmentaalisella perfuusiolla ja pisteytettynä jatkuvalla asteikolla;
8 viikon vierailu

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Parempi keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: 8 viikkoa

• Parempi harjoitussuorituskyky mitattuna seuraavilla muuttujilla:

  • O2:n ja CO2:n (VEO2 ja VECO2) ilmanvaihtoekvivalentti
  • Suurin hapenkulutus (VO2 max)
8 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. elokuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 2. syyskuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 11. joulukuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 10. joulukuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. joulukuuta 2012

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 2010-2067

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia