Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sildenafilforsøg hos børn og unge voksne med CF

10. december 2012 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomiseret kontrolleret undersøgelse af sildenafil hos børn og unge voksne med mild til moderat cystisk fibrose lungesygdom

Cystisk fibrose (CF), den mest almindelige arvelige sygdom hos kaukasiere, er karakteriseret ved kronisk lungebetændelse og progressivt tab af gasudvekslingsenheder, der til sidst resulterer i respirationssvigt. Der er stærke beviser for, at unormalt lav perfusion ved CF medfører en høj risiko for død uafhængigt af tilstedeværelsen af ​​pulmonal hypertension. Udviklingen af ​​lungekarsygdomme ved CF, og hvordan den kan bidrage til hastigheden af ​​fald i lungefunktion, er imidlertid ikke kendt. Vores viden forbliver begrænset til resultaterne af gamle observationsundersøgelser, som konkluderede, at hovedårsagerne til pulmonal vaskulær ombygning og hypertension i CF er hypoxisk respirationssvigt og ødelæggelse af lungevæv. Vores seneste data opnået ved state-of-the-art Magnetic Resonance Imaging (MRI) af lungekredsløbet udfordrer det eksisterende paradigme. Vi demonstrerer, at i fravær af hypoxi begynder betydelige ændringer i pulmonal perfusion og i surrogatmålinger af vaskulær modstand såvel som i kollateral blodgennemstrømning tidligt i CF-forløbet. Nyudviklede terapier har dramatisk ændret forløbet for patienter, der lider af lungekarsygdomme. Gennem dette 8 ugers forsøg vil vi ved Magnetic Resonance Imaging undersøge effekten af ​​Sildenafil på pulmonal perfusion og systemisk vaskularisering af lungerne hos personer med mild til moderat sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Forskningspersoner skal opfylde følgende inklusionskriterier:

  • Alder 8 år til alder 21 år
  • Vægt > 20 kg
  • Diagnose af cystisk fibrose bekræftet ved en forudgående svedkloridvurdering på > 60 mmol/liter eller af to identificerede CFTR-mutationer på genetisk analyse
  • I stand til at udføre acceptabel og repeterbar spirometri i henhold til fælles konsensuskriterier fra American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
  • Har gyldige spirometridata i mindst 3 år
  • Skal have mild til moderat lungesygdom (Mild lungesygdom vil blive defineret som en forudsagt FEV1%p på 80-99%. Moderat lungesygdom vil blive defineret som en FEV1%p på 60-79% forudsagt.)
  • Hvis forsøgspersonen er under 18 år, skal forsøgspersonen give samtykke til deltagelse i undersøgelsen, og forsøgspersonens forælder eller værge skal kunne give skriftligt informeret samtykke og overholde kravene i undersøgelsesprotokollen
  • Hvis forsøgspersonen er 18 år eller ældre, skal forsøgspersonen kunne give skriftlig forældretilladelse og overholde kravene i undersøgelsesprotokollen
  • For kvindelige forsøgspersoner: negativ serumgraviditetstest og skal være villig til at bruge prævention under undersøgelsesdeltagelsen
  • I stand til at tolerere MR uden sedation
  • Forsøgspersoner, der er på skiftende månedlige on/off-cyklusser med inhalerede antibiotika, skal være villige til at stoppe med inhaleret antibiotikabehandling i én "on"-cyklus.
  • Skal i øjeblikket være tilmeldt CCHMC IRB#: 2008-0926
  • Normal vitamin K-status (PT/IND, PIVKA osv.) ved screening

Eksklusionskriterier

Forskningspersoner vil blive udelukket fra undersøgelsen baseret på:

  • Historie om CF-relateret leversygdom med portal hypertension
  • Ryger i øjeblikket cigaretter eller andre tobaksprodukter
  • Brug af ilttilskud i dagtimerne
  • Tidligere organtransplantation
  • Ustabil eller ukontrolleret hypertension
  • Løbende brug af orale kortikosteroider
  • For kvindelige forsøgspersoner: graviditet eller amning og manglende vilje til at bruge prævention under undersøgelsesdeltagelsen
  • Enhver hæmodynamisk signifikant medfødt eller erhvervet hjertesygdom eller signifikant kardiomyopati, hæmatologisk sygdom (dvs. hæmoglobinopatier), eller lungesygdom forbundet med en øget risiko for lungeperfusionsdefekter eller pulmonal hypertension, andet end som et resultat af CF
  • Anamnese med nyre- og/eller leverinsufficiens, defineret som et cystatin-C-niveau, der overstiger normalområdet, og en tidligere diagnose af levercirrhose.
  • Anamnese med ukontrolleret astma defineret som oral steroidafhængig
  • Anamnese med overfølsomhed over for gadolinium (Magnevist)
  • Kontraindikationer, der er specifikke for MR, inklusive en historie med klaustrofobi, pacemaker eller andre ikke-MRI-kompatible kirurgiske implantater (Dette inkluderer neurostimulatorer, der indeholder elektriske kredsløb, eller som genererer elektriske signaler og/eller har bevægelige metaldele, og ortopædiske metalstifter eller plader . Forskningskoordinatoren og/eller MR-teknologen vil screene alle forsøgspersoner ved hjælp af standardtjeklisten over sygehistorie og sikkerhedsspørgsmål, der bruges af radiologiafdelingen i rutinemæssige kliniske scanninger.)
  • Daglig brug af montelukast og ibuprofen
  • Brug af nitratmedicin eller andre lægemidler, der vides at have usikre interaktioner med Sildenafil
  • Kendt allergi over for Sildenafil
  • Manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurer

  • Historien om følgende:

    1. Tinnitus eller hørenedsættelse
    2. CF-eksacerbation inden for de foregående to måneder
    3. Mavesår, svær gastritis eller tidligere gastrointestinale blødninger
    4. Tilbagevendende epistaxis
    5. Diabetes eller unormal OGTT (risikoen for nethindeblødning med sildenafil er højest hos diabetikere)

Laboratorieudelukkelseskriterier for forskningspersoner (baseret på historie eller blodprøver før første MR):

  • Positiv opspyt, epiglottisk eller bronchoalveolær lavagekultur for Mycobacterium abscessus i de 2 år forud for indskrivning
  • En positiv serumgraviditetstest
  • Serumkreatinin > to gange den øvre grænse for normal alder
  • Et serum Cystatin C < 60 ml/min/1,73m2
  • K-vitamin uden for normalområdet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Sildenafil
15 forsøgspersoner vil modtage 8 ugers behandling med Sildenafil indgivet i en dosis på 20 mg pr. dosis tre gange dagligt.
Medicin: Sildenafil
8 ugers kur med Sildenafil indgivet i en dosis på 1 mg/kg tre gange dagligt med en maksimal dosis på 20 mg pr. dosis.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Øg pulmonal perfusion
Tidsramme: 8 ugers besøg
• Forøgelse af pulmonal perfusion med minimum 15 % målt ved gadolinium kontrast MRI med segmental perfusion og scoret på en kontinuerlig skala;
8 ugers besøg

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forbedret lungefunktion
Tidsramme: 8 uger

• Forbedret træningspræstation målt ved følgende variabler:

  • Ventilatorisk ækvivalent af O2 og CO2 (VEO2 og VECO2)
  • Maksimalt iltforbrug (VO2 max)
8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2012

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2010

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. september 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. december 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. december 2012

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2010-2067

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger