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Sperimentazione con sildenafil in bambini e giovani adulti con CF

10 dicembre 2012 aggiornato da: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studio controllato randomizzato sul sildenafil in bambini e giovani adulti con malattia polmonare da fibrosi cistica da lieve a moderata

La fibrosi cistica (FC), la malattia ereditaria più comune nella popolazione caucasica, è caratterizzata da infiammazione polmonare cronica e progressiva perdita di unità di scambio gassoso che alla fine si traduce in insufficienza respiratoria. Vi è una forte evidenza che, nella FC, una perfusione anormalmente bassa comporti un alto rischio di morte indipendentemente dalla presenza di ipertensione polmonare. Tuttavia, l'evoluzione della malattia vascolare polmonare nella FC e come potrebbe contribuire al tasso di declino della funzione polmonare non è nota. La nostra conoscenza rimane limitata ai risultati di vecchi studi osservazionali che hanno concluso che le cause principali del rimodellamento vascolare polmonare e dell'ipertensione nella FC sono l'insufficienza respiratoria ipossica e la distruzione del tessuto polmonare. I nostri recenti dati ottenuti dalla risonanza magnetica (MRI) all'avanguardia della circolazione polmonare, sfidano il paradigma esistente. Dimostriamo che in assenza di ipossia, cambiamenti significativi nella perfusione polmonare e nelle misure surrogate di resistenza vascolare così come nel flusso sanguigno collaterale iniziano presto nel corso della FC. Le terapie di recente sviluppo hanno alterato drasticamente il decorso dei pazienti affetti da malattie vascolari polmonari. Attraverso questo studio di 8 settimane, esamineremo mediante Risonanza Magnetica l'effetto del Sildenafil sulla perfusione polmonare e la vascolarizzazione sistemica dei polmoni in soggetti con malattia da lieve a moderata.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

I soggetti della ricerca devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione:

  • Età da 8 anni a 21 anni
  • Peso > 20 kg
  • Diagnosi di fibrosi cistica confermata da una precedente valutazione del cloruro nel sudore > 60 mmol/litro o da due mutazioni CFTR identificate all'analisi genetica
  • In grado di eseguire una spirometria accettabile e ripetibile secondo i criteri di consenso congiunti dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
  • Avere dati spirometrici validi per almeno 3 anni
  • Deve avere una malattia polmonare da lieve a moderata (la malattia polmonare lieve sarà definita come un FEV1% p dell'80-99% del previsto. Una malattia polmonare moderata sarà definita come un FEV1%p del 60-79% del previsto.)
  • Se di età inferiore ai 18 anni, il soggetto deve acconsentire alla partecipazione allo studio e il genitore o il tutore del soggetto deve essere in grado di fornire un consenso informato scritto e rispettare i requisiti del protocollo di studio
  • Se di età pari o superiore a 18 anni, il soggetto deve essere in grado di fornire il permesso scritto dei genitori e rispettare i requisiti del protocollo di studio
  • Per i soggetti di sesso femminile: test di gravidanza su siero negativo e devono essere disposti a utilizzare la contraccezione durante la partecipazione allo studio
  • In grado di tollerare la risonanza magnetica senza sedazione
  • I soggetti che seguono cicli mensili alternati on/off di antibiotici per via inalatoria devono essere disposti a sospendere la terapia antibiotica per via inalatoria per un ciclo "on".
  • Deve essere attualmente iscritto a CCHMC IRB #: 2008-0926
  • Stato normale della vitamina K (PT/IND, PIVKA, ecc.) allo screening

Criteri di esclusione

I soggetti di ricerca saranno esclusi dallo studio sulla base di:

  • Storia di malattia epatica correlata alla fibrosi cistica con ipertensione portale
  • Attualmente fuma sigarette o altri prodotti del tabacco
  • Uso della supplementazione di ossigeno diurna
  • Pregresso trapianto di organi
  • Ipertensione instabile o incontrollata
  • Uso continuativo di corticosteroidi orali
  • Per soggetti di sesso femminile: gravidanza o allattamento e riluttanza a utilizzare la contraccezione durante la partecipazione allo studio
  • Qualsiasi cardiopatia congenita o acquisita emodinamicamente significativa o cardiomiopatia significativa, malattia ematologica (es. emoglobinopatie), o malattie polmonari associate ad un aumentato rischio di difetti di perfusione polmonare o ipertensione polmonare diversi da quelli derivanti da FC
  • Storia di insufficienza renale e/o epatica, definita come livello di cistatina-C che supera il range normale e una precedente diagnosi di cirrosi epatica.
  • Anamnesi di asma incontrollata definita come dipendente da steroidi orali
  • Storia di ipersensibilità al gadolinio (Magnevist)
  • Controindicazioni specifiche alla risonanza magnetica inclusa una storia di claustrofobia, pacemaker cardiaco o altri impianti chirurgici non compatibili con la risonanza magnetica (inclusi neurostimolatori contenenti circuiti elettrici o che generano segnali elettrici e/o hanno parti metalliche mobili e perni o piastre ortopediche in metallo) . Il coordinatore della ricerca e/o il tecnico della risonanza magnetica esaminerà tutti i soggetti utilizzando l'elenco di controllo standard di anamnesi e domande sulla sicurezza utilizzate dal dipartimento di radiologia nelle scansioni cliniche di routine.)
  • Uso quotidiano di montelukast e ibuprofene
  • Uso di medicinali a base di nitrati o altri farmaci noti per avere interazioni pericolose con Sildenafil
  • Allergia nota al Sildenafil
  • Incapacità di rispettare le procedure di studio

  • Storia di quanto segue:

    1. Tinnito o compromissione dell'udito
    2. Esacerbazione della FC nei due mesi precedenti
    3. Ulcera, gastrite grave o precedente sanguinamento gastrointestinale
    4. Epistassi ricorrente
    5. Diabete o OGTT anormale (il rischio di emorragia retinica con il sildenafil è più alto nei diabetici)

Criteri di esclusione dal laboratorio per i soggetti di ricerca (basati sull'anamnesi o sulle analisi del sangue prima della prima risonanza magnetica):

  • Coltura positiva dell'espettorato, dell'epiglottide o del lavaggio broncoalveolare per Mycobacterium abscessus durante i 2 anni precedenti l'arruolamento
  • Un test di gravidanza siero positivo
  • Creatinina sierica > due volte il limite superiore della norma per l'età
  • Una cistatina C sierica < 60 ml/min/1,73 m2
  • Vitamina K al di fuori del range normale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Sildenafil
15 soggetti riceveranno un ciclo di 8 settimane di Sildenafil somministrato alla dose di 20 mg per dose tre volte al giorno.
Droga: Sildenafil
Ciclo di 8 settimane di Sildenafil somministrato alla dose di 1 mg/Kg tre volte al giorno con una dose massima di 20 mg per dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aumentare la perfusione polmonare
Lasso di tempo: Visita di 8 settimane
• Aumento della perfusione polmonare di un minimo del 15% misurato mediante risonanza magnetica con contrasto di gadolinio con perfusione segmentale e punteggio su scala continua;
Visita di 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzionalità polmonare migliorata
Lasso di tempo: 8 settimane

• Migliore prestazione fisica misurata dalle seguenti variabili:

  • Equivalente ventilatorio di O2 e CO2 (VEO2 e VECO2)
  • Consumo massimo di ossigeno (VO2 max)
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2012

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 settembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 settembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 dicembre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2010-2067

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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