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Sildenafil-Studie bei Kindern und jungen Erwachsenen mit CF

10. Dezember 2012 aktualisiert von: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomisierte kontrollierte Studie zu Sildenafil bei Kindern und jungen Erwachsenen mit leichter bis mittelschwerer Lungenerkrankung durch zystische Fibrose

Cystische Fibrose (CF), die häufigste Erbkrankheit bei Kaukasiern, ist durch eine chronische Lungenentzündung und einen fortschreitenden Verlust von Gasaustauscheinheiten gekennzeichnet, die schließlich zu Atemstillstand führen. Es gibt starke Hinweise darauf, dass bei CF eine abnormal niedrige Durchblutung ein hohes Todesrisiko birgt, unabhängig vom Vorhandensein einer pulmonalen Hypertonie. Allerdings ist die Entwicklung der Lungengefäßerkrankung bei CF und wie sie zum Rückgang der Lungenfunktion beitragen könnte, nicht bekannt. Unser Wissen bleibt auf die Ergebnisse alter Beobachtungsstudien beschränkt, die zu dem Schluss kamen, dass die Hauptursachen für Lungengefäßumbau und Bluthochdruck bei CF hypoxische Ateminsuffizienz und Zerstörung von Lungengewebe sind. Unsere jüngsten Daten, die durch modernste Magnetresonanztomographie (MRT) des Lungenkreislaufs gewonnen wurden, stellen das bestehende Paradigma in Frage. Wir zeigen, dass in Abwesenheit von Hypoxie signifikante Veränderungen der Lungenperfusion und der Surrogatmessungen des Gefäßwiderstands sowie des kollateralen Blutflusses früh im Verlauf von CF beginnen. Neu entwickelte Therapeutika haben den Verlauf von Patienten mit Lungengefäßerkrankungen dramatisch verändert. In dieser 8-wöchigen Studie werden wir mittels Magnetresonanztomographie die Wirkung von Sildenafil auf die Lungenperfusion und die systemische Vaskularisation der Lunge bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Erkrankung untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

Forschungsthemen müssen die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen:

  • Alter 8 Jahre bis 21 Jahre
  • Gewicht > 20 kg
  • Diagnose einer zystischen Fibrose, bestätigt durch eine vorherige Schweißchloridbewertung von > 60 mmol/Liter oder durch zwei identifizierte CFTR-Mutationen bei einer genetischen Analyse
  • Kann eine akzeptable und wiederholbare Spirometrie gemäß den gemeinsamen Konsenskriterien der American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) durchführen.
  • Haben Sie gültige Spirometriedaten für mindestens 3 Jahre
  • Muss eine leichte bis mittelschwere Lungenerkrankung haben (eine leichte Lungenerkrankung wird definiert als ein FEV1% p von 80-99 % vorhergesagt. Eine mittelschwere Lungenerkrankung wird definiert als ein FEV1%p von 60–79 % des Sollwerts.)
  • Wenn Sie unter 18 Jahre alt sind, muss der Proband der Teilnahme an der Studie zustimmen, und die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen und die Anforderungen des Studienprotokolls zu erfüllen
  • Wenn das Subjekt 18 Jahre oder älter ist, muss es in der Lage sein, eine schriftliche Erlaubnis der Eltern zu erteilen und die Anforderungen des Studienprotokolls zu erfüllen
  • Für weibliche Probanden: negativer Serum-Schwangerschaftstest und muss bereit sein, während der Studienteilnahme Verhütungsmittel anzuwenden
  • Kann MRT ohne Sedierung tolerieren
  • Subjekte, die sich in abwechselnden monatlichen Ein/Aus-Zyklen mit inhalativen Antibiotika befinden, müssen bereit sein, die Therapie mit inhalierten Antibiotika für einen "Ein"-Zyklus auszusetzen.
  • Muss derzeit bei CCHMC IRB#: 2008-0926 eingeschrieben sein
  • Normaler Vitamin-K-Status (PT/IND, PIVKA usw.) beim Screening

Ausschlusskriterien

Forschungssubjekte werden aus folgenden Gründen von der Studie ausgeschlossen:

  • Anamnese einer CF-bedingten Lebererkrankung mit portaler Hypertonie
  • Derzeit Zigaretten oder andere Tabakprodukte rauchen
  • Verwendung von tagsüber Sauerstoffergänzung
  • Vorherige Organtransplantation
  • Instabiler oder unkontrollierter Bluthochdruck
  • Laufende Einnahme von oralen Kortikosteroiden
  • Bei weiblichen Probanden: Schwangerschaft oder Stillzeit und Unwilligkeit, während der Studienteilnahme Verhütungsmittel anzuwenden
  • Jede hämodynamisch signifikante angeborene oder erworbene Herzerkrankung oder signifikante Kardiomyopathie, hämatologische Erkrankung (z. Hämoglobinopathien) oder Lungenerkrankungen, die mit einem erhöhten Risiko für Lungenperfusionsstörungen oder pulmonale Hypertonie verbunden sind, außer als Folge von CF
  • Nieren- und/oder Leberinsuffizienz in der Vorgeschichte, definiert als Cystatin-C-Spiegel, der den normalen Bereich überschreitet, und eine frühere Diagnose einer Leberzirrhose.
  • Geschichte von unkontrolliertem Asthma, definiert als abhängig von oralen Steroiden
  • Geschichte der Überempfindlichkeit gegen Gadolinium (Magnevist)
  • MRT-spezifische Kontraindikationen, einschließlich Klaustrophobie in der Vorgeschichte, Herzschrittmacher oder andere nicht MRT-kompatible chirurgische Implantate (Dazu gehören Neurostimulatoren, die elektrische Schaltkreise enthalten oder elektrische Signale erzeugen und/oder bewegliche Metallteile haben, sowie orthopädische Stifte oder Platten aus Metall . Der Forschungskoordinator und/oder der MRT-Techniker wird alle Probanden anhand der Standard-Checkliste der Krankengeschichte und Sicherheitsfragen untersuchen, die von der Radiologieabteilung bei routinemäßigen klinischen Scans verwendet wird.)
  • Tägliche Anwendung von Montelukast und Ibuprofen
  • Verwendung von Nitrat-Arzneimitteln oder anderen Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie unsichere Wechselwirkungen mit Sildenafil haben
  • Bekannte Allergie gegen Sildenafil
  • Unfähigkeit, die Studienverfahren einzuhalten

  • Geschichte der folgenden:

    1. Tinnitus oder Hörbehinderung
    2. CF-Exazerbation innerhalb der letzten zwei Monate
    3. Geschwür, schwere Gastritis oder vorherige GI-Blutung
    4. Wiederkehrende Nasenbluten
    5. Diabetes oder anormaler oGTT (Risiko einer Netzhautblutung mit Sildenafil ist bei Diabetikern am höchsten)

Laborausschlusskriterien für Versuchspersonen (basierend auf Anamnese oder Blutbild vor der ersten MRT):

  • Positive Sputum-, epiglottische oder bronchoalveoläre Lavage-Kultur für Mycobacterium abscessus in den 2 Jahren vor der Einschreibung
  • Ein positiver Schwangerschaftstest im Serum
  • Serumkreatinin > das Zweifache der altersbedingten Obergrenze
  • Ein Serum-Cystatin C < 60 ml/min/1,73 m2
  • Vitamin K außerhalb des normalen Bereichs

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Sildenafil
15 Probanden erhalten eine 8-wöchige Behandlung mit Sildenafil, die dreimal täglich in einer Dosis von 20 mg pro Dosis verabreicht wird.
Arzneimittel: Sildenafil
8-wöchige Behandlung mit Sildenafil, verabreicht in einer Dosis von 1 mg / kg dreimal täglich mit einer maximalen Dosis von 20 mg pro Dosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Lungenperfusion erhöhen
Zeitfenster: 8 Wochen Besuch
• Steigerung der Lungenperfusion um mindestens 15 %, gemessen durch Gadolinium-Kontrast-MRT mit segmentaler Perfusion und Bewertung auf einer kontinuierlichen Skala;
8 Wochen Besuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verbesserte Lungenfunktion
Zeitfenster: 8 Wochen

• Verbesserte Trainingsleistung, gemessen an den folgenden Variablen:

  • Atmungsäquivalent von O2 und CO2 (VEO2 und VECO2)
  • Maximaler Sauerstoffverbrauch (VO2 max)
8 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2012

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. September 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Dezember 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Dezember 2012

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2010-2067

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