Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sildenafil-forsøk hos barn og unge voksne med CF

10. desember 2012 oppdatert av: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Randomisert kontrollert studie av sildenafil hos barn og unge voksne med mild til moderat cystisk fibrose lungesykdom

Cystisk fibrose (CF), den vanligste arvelige sykdommen hos kaukasiere, er preget av kronisk lungebetennelse og progressivt tap av gassutvekslingsenheter som til slutt resulterer i respirasjonssvikt. Det er sterke bevis for at unormalt lav perfusjon ved CF medfører høy risiko for død uavhengig av tilstedeværelsen av pulmonal hypertensjon. Imidlertid er utviklingen av lungekarsykdom ved CF og hvordan den kan bidra til nedgangen i lungefunksjonen ikke kjent. Vår kunnskap er fortsatt begrenset til resultatene av gamle observasjonsstudier som konkluderte med at hovedårsakene til lungevaskulær remodellering og hypertensjon ved CF er hypoksisk respirasjonssvikt og ødeleggelse av lungevev. Våre nylige data innhentet ved hjelp av moderne magnetisk resonansavbildning (MRI) av lungesirkulasjonen, utfordrer det eksisterende paradigmet. Vi demonstrerer at i fravær av hypoksi, begynner betydelige endringer i lungeperfusjon og i surrogatmål for vaskulær motstand så vel som i kollateral blodstrøm tidlig i løpet av CF. Nyutviklede terapier har dramatisk endret forløpet til pasienter som lider av lungekarsykdom. Gjennom denne 8 ukers studien vil vi undersøke ved Magnetic Resonance Imaging effekten av Sildenafil på pulmonal perfusjon og systemisk vaskularisering av lungene hos personer med mild til moderat sykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

Forskere må oppfylle følgende inklusjonskriterier:

  • Alder 8 år til alder 21 år
  • Vekt > 20 kg
  • Diagnose av cystisk fibrose bekreftet av en tidligere svettekloridevaluering på > 60 mmol/liter eller av to identifiserte CFTR-mutasjoner på genetisk analyse
  • Kunne utføre akseptabel og repeterbar spirometri i henhold til felles konsensuskriterier for American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
  • Ha gyldige spirometridata i minst 3 år
  • Må ha mild til moderat lungesykdom (Mild lungesykdom vil bli definert som en predikert FEV1%p på 80-99%. Moderat lungesykdom vil bli definert som en FEV1%p på 60-79% forutsagt.)
  • Hvis under 18 år, må forsøkspersonen samtykke til deltakelse i studien, og forsøkspersonens forelder eller verge må kunne gi skriftlig informert samtykke og overholde kravene i studieprotokollen
  • Ved fylte 18 år må forsøkspersonen kunne gi skriftlig tillatelse fra foreldrene og oppfylle kravene i studieprotokollen
  • For kvinnelige forsøkspersoner: negativ serumgraviditetstest og må være villig til å bruke prevensjon under studiedeltakelse
  • Kan tåle MR uten sedasjon
  • Forsøkspersoner som er på vekslende månedlige av/på-sykluser med inhalerte antibiotika, må være villige til å slutte med inhalert antibiotikabehandling i én "på"-syklus.
  • Må være registrert i CCHMC IRB#: 2008-0926
  • Normal vitamin K-status (PT/IND, PIVKA, etc) ved screening

Eksklusjonskriterier

Forskningspersoner vil bli ekskludert fra studien basert på:

  • Historie om CF-relatert leversykdom med portal hypertensjon
  • Røyker for tiden sigaretter eller andre tobakksprodukter
  • Bruk av oksygentilskudd på dagtid
  • Tidligere organtransplantasjon
  • Ustabil eller ukontrollert hypertensjon
  • Kontinuerlig bruk av orale kortikosteroider
  • For kvinnelige forsøkspersoner: graviditet eller amming og manglende vilje til å bruke prevensjon under studiedeltakelse
  • Enhver hemodynamisk signifikant medfødt eller ervervet hjertesykdom eller signifikant kardiomyopati, hematologisk sykdom (dvs. hemoglobinopatier), eller lungesykdom assosiert med økt risiko for lungeperfusjonsdefekter eller pulmonal hypertensjon annet enn som et resultat av CF
  • Anamnese med nyre- og/eller leverinsuffisiens, definert som cystatin-C-nivå som overskrider normalområdet og en tidligere diagnose av levercirrhose.
  • Anamnese med ukontrollert astma definert som oral steroidavhengig
  • Anamnese med overfølsomhet for gadolinium (Magnevist)
  • Kontraindikasjoner som er spesifikke for MR, inkludert en historie med klaustrofobi, pacemaker eller andre ikke-MR-kompatible kirurgiske implantater (dette inkluderer nevrostimulatorer som inneholder elektriske kretser, eller som genererer elektriske signaler og/eller har bevegelige metalldeler, og ortopediske metallstifter eller plater . Forskningskoordinatoren og/eller MR-teknologen vil screene alle forsøkspersonene ved å bruke standardsjekklisten over medisinsk historie og sikkerhetsspørsmål som brukes av radiologiavdelingen i rutinemessige kliniske skanninger.)
  • Daglig bruk av montelukast og ibuprofen
  • Bruk av nitratmedisiner eller andre legemidler som er kjent for å ha usikre interaksjoner med Sildenafil
  • Kjent allergi mot Sildenafil
  • Manglende evne til å overholde studieprosedyrer

  • Historien om følgende:

    1. Tinnitus eller hørselshemming
    2. CF-eksaserbasjon i løpet av de foregående to månedene
    3. Sår, alvorlig gastritt eller tidligere GI-blødning
    4. Tilbakevendende neseblødning
    5. Diabetes eller unormal OGTT (risikoen for netthinneblødning med sildenafil er høyest hos diabetikere)

Laboratorieeksklusjonskriterier for forsøkspersoner (basert på historie eller blodprøver før første MR):

  • Positiv sputum, epiglottisk eller bronkoalveolær lavagekultur for Mycobacterium abscessus i løpet av de 2 årene før registrering
  • En positiv serumgraviditetstest
  • Serumkreatinin > to ganger øvre normalgrense for alder
  • A serum Cystatin C < 60 ml/min/1,73m2
  • Vitamin K utenfor normalområdet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Sildenafil
15 forsøkspersoner vil få en 8 ukers behandling med Sildenafil administrert i en dose på 20 mg per dose tre ganger daglig.
Legemiddel: Sildenafil
8 ukers kur med Sildenafil administrert i en dose på 1 mg / kg tre ganger daglig med en maksimal dose på 20 mg per dose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Øk lungeperfusjon
Tidsramme: 8 ukers besøk
• Økning av pulmonal perfusjon med minimum 15 % målt ved gadolinium kontrast MR med segmentell perfusjon og skårer på en kontinuerlig skala;
8 ukers besøk

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forbedret lungefunksjon
Tidsramme: 8 uker

• Forbedret treningsytelse målt med følgende variabler:

  • Ventilatorisk ekvivalent av O2 og CO2 (VEO2 og VECO2)
  • Maksimalt oksygenforbruk (VO2 maks)
8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. august 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2012

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
1. september 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. september 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
2. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. desember 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. desember 2012

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2010-2067

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger