Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

EZN-2279 u pacientů s ADA-SCID

6. dubna 2020 aktualizováno: Leadiant Biosciences, Inc.

Studie EZN-2279 (polyethylenglykolová rekombinantní adenosindeamináza [PEG-rADA]) podávaná jako týdenní intramuskulární injekce u pacientů s kombinovanou imunodeficiencí s deficitem adenosindeaminázy (ADA)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku EZN-2279 u pacientů s kombinovanou imunodeficiencí s deficitem ADA, kteří jsou v současné době léčeni Adagenem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza ADA-deficientní kombinované imunodeficience
  2. Stabilní klinický stav při léčbě Adagenem®. Způsobilí jsou pacienti, kteří dříve dostávali genovou terapii nebo podstoupili transplantaci krvetvorných kmenových buněk, kteří stále vyžadují léčbu přípravkem Adagen®. Dávka Adagenu® musí být stabilní po dobu alespoň 6 měsíců před vstupem do studie.

  3. Během úvodní fáze studie Adagen® před přechodem na EZN-2279 mějte obě následující:

    1. Minimální aktivita ADA v plazmě >15 μmol/h/ml při podávání Adagenu® a
    2. Celkový dAXP erytrocytů ≤ 0,02 μmol/ml ze vzorku krve
  4. Pacienti nebo rodič/zákonný zástupce musí být schopni porozumět požadavkům protokolu a rizikům a poskytnout písemný informovaný souhlas/souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Autoimunita vyžadující imunosupresivní léčbu
  2. Pacienti s detekovatelnými neutralizujícími protilátkami anti-Adagen® při screeningovém hodnocení
  3. Těžká trombocytopenie (počet krevních destiček <50 x 10^9/l)
  4. Současná účast na jiných terapeutických protokolech pro kombinovanou imunodeficienci s deficitem ADA
  5. Současná nebo předchozí účast v jiné klinické studii s hodnocenou látkou a/nebo užívání hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
  6. Známá plánovaná účast ve studii genové terapie po plánovanou dobu trvání této studie
  7. Jakýkoli stav, který podle názoru PI činí pacienta nevhodným pro studii
  8. Neschopnost nebo neochota podávat Adagen® nebo EZN-2279 v režimu jednou týdně
  9. Neschopnost dodržet protokol studie
  10. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící
  11. Pacientky, které kojí
  12. Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají antikoncepční metodu schválenou FDA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Adagen/EZN-2279
Pacienti začali s Adagenem a přešli na experimentální léčbu EZN-2279 po alespoň 3týdenním úvodním období na Adagenu
Biologický: EZN-2279
Týdenní podávání EZN-2279 prostřednictvím IM injekce
Ostatní jména:
  • rADA
Biologický: Adagen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů detoxikovaných při každé návštěvě v léčebném období EZN-2279
Časové okno: Výchozí stav až do týdne T-21
Počet pacientů s celkovou koncentrací dAXP v erytrocytech ze vzorku krve < 0,02 mmol/l
Výchozí stav až do týdne T-21

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souhrnné údaje o bezpečnosti
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn minimálních úrovní aktivity ADA v období léčby EZN-2279
Časové okno: Od základní linie přes týden T-21
Minimální aktivita ADA, mmol/h/l
Od základní linie přes týden T-21
Souhrn minimálních úrovní aktivity ADA v období údržby EZN-2279
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Údolní hladiny aktivity ADA, mmol/h/l
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Souhrn minimálních hladin dAXP v období léčby EZN-2279
Časové okno: Od základní linie přes týden T-21
Minimální hladiny dAXP, mmol/l
Od základní linie přes týden T-21
Souhrn minimálních úrovní dAXP v období údržby EZN-2279
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Minimální hladiny dAXP, mmol/l
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Počet pacientů s infekcemi a hospitalizací
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Infekce byly dokumentovány klinicky se známkami a symptomy bez mikrobiologických kultur nebo s pozitivními virovými nebo bakteriálními kulturami
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Délka hospitalizace
Časové okno: Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Do konce studie studie EZN-2279 až 203 týdnů
Počet pacientů detoxikovaných při každé návštěvě v udržovacím období EZN-2279
Časové okno: Od 34. týdne do konce studia/předčasného ukončení, až 203 týdnů
Počet pacientů s celkovou koncentrací dAXP v erytrocytech ze vzorku krve < 0,02 mmol/l
Od 34. týdne do konce studia/předčasného ukončení, až 203 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Leadiant Biosciences, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STP-2279-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení