Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

EZN-2279 potilailla, joilla on ADA-SCID

maanantai 6. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Leadiant Biosciences, Inc.

Tutkimus EZN-2279:stä (rekombinantti polyetyleeniglykoli-adenosiinideaminaasi [PEG-rADA]), joka annettiin viikoittaisena lihaksensisäisenä injektiona potilaille, joilla on adenosiinideaminaasin (ADA) puutteellinen yhdistetty immuunivajaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida EZN-2279:n turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on ADA-puutteinen yhdistetty immuunipuutos ja joita hoidetaan tällä hetkellä Adagenilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
7

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ADA-puutteisen yhdistetyn immuunivajavuuden diagnoosi
  2. Vakaa kliininen tila Adagen®-hoidon aikana. Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet geeniterapiaa tai joille tehdään hematopoieettisten kantasolujen siirto ja jotka edelleen tarvitsevat Adagen®-hoitoa, ovat kelvollisia. Adagen®-annoksen on oltava vakaa vähintään 6 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.

  3. Tee molemmat seuraavista tutkimuksen Adagen®-sisäänkäynnistysvaiheessa ennen EZN-2279-siirtymää:

    1. Plasman ADA-aktiivisuus >15 μmol/h/ml Adagen®-hoidon aikana ja
    2. Kokonaiserytrosyyttien dAXP ≤0,02 μmol/ml pohjaverinäytteestä
  4. Potilaiden tai vanhemman/huoltajan on kyettävä ymmärtämään protokollan vaatimukset ja riskit ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Autoimmuniteetti, joka vaatii immunosuppressiivista hoitoa
  2. Potilaat, joilla on havaittavissa neutraloivia anti-Adagen®-vasta-aineita seulontaarvioinnissa
  3. Vaikea trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <50 x 10^9/l)
  4. Nykyinen osallistuminen muihin ADA-puutteisen yhdistetyn immuunivajavuuden hoitomenetelmiin
  5. Nykyinen tai aiempi osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimusaineen kanssa ja/tai tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa
  6. Tunnettu suunniteltu osallistuminen geeniterapiatutkimukseen tämän tutkimuksen suunnitellun keston ajan
  7. Mikä tahansa sairaus, joka PI:n mielestä tekee potilaan sopimattomaksi tutkimukseen
  8. Kyvyttömyys tai haluttomuus antaa Adagen®- tai EZN-2279-valmistetta kerran viikossa
  9. Kyvyttömyys noudattaa tutkimusprotokollaa
  10. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  11. Naispotilaat, jotka imettävät
  12. Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä FDA:n hyväksymää ehkäisymenetelmää

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Adagen/EZN-2279
Potilaat aloittivat Adagen-hoidon ja siirtyivät kokeelliseen EZN-2279-hoitoon vähintään 3 viikon Adagen-hoitojakson jälkeen
Biologinen: EZN-2279
EZN-2279:n viikoittainen antaminen im-injektiolla
Muut nimet:
  • rADA
Biologinen: Adagen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, jotka on puhdistettu jokaisella käynnillä EZN-2279-hoitojaksolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle T-21 asti
Potilaiden lukumäärä, joiden erytrosyyttien dAXP kokonaispitoisuus verinäytteestä <0,02 mmol/l
Lähtötilanne viikolle T-21 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusyhteenvetotiedot
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Yhteenveto haittatapahtumista ja vakavista haittatapahtumista
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Yhteenveto ADA-aktiivisuustasoista EZN-2279-hoitojaksolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikolle T-21
Alin ADA-aktiivisuus, mmol/h/l
Perustasosta viikolle T-21
Yhteenveto ADA-aktiivisuustasoista EZN-2279:n huoltojaksolla
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
ADA-aktiivisuustasot, mmol/h/l
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Yhteenveto dAXP-tasoista EZN-2279 hoitojaksolla
Aikaikkuna: Perustasosta viikolle T-21
Alimmat dAXP-tasot, mmol/L
Perustasosta viikolle T-21
Yhteenveto dAXP-tasoista EZN-2279:n huoltojaksolla
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Alimmat dAXP-tasot, mmol/L
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Infektiopotilaiden ja sairaalahoidossa olevien potilaiden määrä
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Infektiot dokumentoitiin kliinisesti merkeillä ja oireilla ilman mikrobiologisia viljelmiä tai positiivisilla virus- tai bakteeriviljelmillä
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Sairaalahoidon kesto
Aikaikkuna: EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
EZN-2279-tutkimushoidon loppuun asti, jopa 203 viikkoa
Potilaiden määrä, jotka on puhdistettu jokaisella käynnillä EZN-2279-huoltojaksolla
Aikaikkuna: Viikosta 34 opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen, enintään 203 viikkoa
Potilaiden lukumäärä, joiden erytrosyyttien dAXP kokonaispitoisuus verinäytteestä <0,02 mmol/l
Viikosta 34 opintojen loppuun / ennenaikaiseen lopettamiseen, enintään 203 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Leadiant Biosciences, Inc.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 24. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 10. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 29. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 18. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 18. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 19. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 16. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 6. huhtikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • STP-2279-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia