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EZN-2279 en pacientes con ADA-SCID

6 de abril de 2020 actualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.

Un estudio de EZN-2279 (adenosina desaminasa recombinante de polietilenglicol [PEG-rADA]) administrado como una inyección intramuscular semanal en pacientes con inmunodeficiencia combinada deficiente en adenosina desaminasa (ADA)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de EZN-2279 en pacientes con inmunodeficiencia combinada por deficiencia de ADA que actualmente reciben tratamiento con Adagen.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
7

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de inmunodeficiencia combinada deficiente en ADA
  2. Estado clínico estable mientras recibe terapia con Adagen®. Son elegibles los pacientes que recibieron previamente terapia génica o que se sometieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas que aún requieren tratamiento con Adagen®. La dosis de Adagen® debe ser estable durante al menos 6 meses antes del ingreso al estudio.

  3. Tener los dos siguientes durante la fase inicial de Adagen® del estudio antes de la transición EZN-2279:

    1. Actividad mínima de ADA en plasma >15 μmol/h/mL mientras recibe Adagen® y
    2. dAXP total de eritrocitos ≤0,02 μmol/mL de una muestra de sangre mínima
  4. Los pacientes o los padres/tutores deben ser capaces de comprender los requisitos y riesgos del protocolo y proporcionar un asentimiento/consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Autoinmunidad que requiere tratamiento inmunosupresor
  2. Pacientes con anticuerpos anti-Adagen® neutralizantes detectables en la evaluación de detección
  3. Trombocitopenia severa (recuento de plaquetas <50 x 10^9/L)
  4. Participación actual en otros protocolos terapéuticos para inmunodeficiencia combinada deficiente en ADA
  5. Participación actual o anterior en otro estudio clínico con un agente en investigación y/o uso de un fármaco en investigación en los 30 días anteriores al ingreso al estudio
  6. Participación planificada conocida en un estudio de terapia génica durante la duración planificada de este estudio
  7. Cualquier condición que, a juicio del IP, haga que el paciente no sea apto para el estudio
  8. Incapacidad o falta de voluntad para administrar Adagen® o EZN-2279 en un régimen de una vez por semana
  9. Incapacidad para cumplir con el protocolo de estudio.
  10. Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
  11. Pacientes mujeres que están amamantando
  12. Mujeres en edad fértil que no utilizan un método anticonceptivo aprobado por la FDA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Adagen/EZN-2279
Los pacientes comenzaron con Adagen y pasaron al tratamiento experimental con EZN-2279 después de un período inicial de al menos 3 semanas con Adagen
Biológico: EZN-2279
Administración semanal de EZN-2279 mediante inyección IM
Otros nombres:
  • rADA
Biológico: Adagen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes desintoxicados en cada visita en el período de tratamiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana T-21
Número de pacientes con concentración total de dAXP en eritrocitos de una muestra de sangre mínima <0,02 mmol/L
Línea de base hasta la semana T-21

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resumen de datos de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de eventos adversos y eventos adversos graves
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de los niveles mínimos de actividad de la ADA en el período de tratamiento con EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana T-21
Actividad mínima de ADA, mmol/h/L
Desde el inicio hasta la semana T-21
Resumen de los niveles mínimos de actividad de la ADA en el período de mantenimiento de EZN-2279
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Niveles mínimos de actividad de ADA, mmol/h/L
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Resumen de los niveles mínimos de dAXP en el período de tratamiento con EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana T-21
Niveles mínimos de dAXP, mmol/L
Desde el inicio hasta la semana T-21
Resumen de los niveles mínimos de dAXP en el período de mantenimiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Niveles mínimos de dAXP, mmol/L
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Número de pacientes con infecciones y hospitalizaciones
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Las infecciones se documentaron clínicamente con signos y síntomas sin cultivos microbiológicos o con cultivos virales o bacterianos positivos
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Duración de la hospitalización
Periodo de tiempo: Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Hasta el final del tratamiento del estudio EZN-2279, hasta 203 semanas
Número de pacientes desintoxicados en cada visita en el período de mantenimiento EZN-2279
Periodo de tiempo: Desde la semana 34 hasta el final del estudio/suspensión anticipada, hasta 203 semanas
Número de pacientes con concentración total de dAXP en eritrocitos de una muestra de sangre mínima <0,02 mmol/L
Desde la semana 34 hasta el final del estudio/suspensión anticipada, hasta 203 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Leadiant Biosciences, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
29 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de abril de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • STP-2279-002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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