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EZN-2279 em pacientes com ADA-SCID

6 de abril de 2020 atualizado por: Leadiant Biosciences, Inc.

Um estudo de EZN-2279 (adenosina deaminase recombinante de polietileno glicol [PEG-rADA]) administrado como uma injeção intramuscular semanal em pacientes com imunodeficiência combinada deficiente em adenosina desaminase (ADA)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de EZN-2279 em pacientes com imunodeficiência combinada deficiente em ADA atualmente sendo tratados com Adagen.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
7

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de imunodeficiência combinada deficiente em ADA
  2. Estado clínico estável durante o tratamento com Adagen®. Os pacientes que receberam terapia genética anteriormente ou foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas que ainda necessitam de tratamento com Adagen® são elegíveis. A dose de Adagen® deve ser estável por pelo menos 6 meses antes da entrada no estudo.

  3. Tenha ambos os itens a seguir durante a fase de introdução Adagen® do estudo antes da transição EZN-2279:

    1. Atividade plasmática mínima de ADA >15 μmol/h/mL durante o tratamento com Adagen® e
    2. Total de eritrócitos dAXP ≤0,02 μmol/mL de uma amostra de sangue no vale
  4. Os pacientes ou pais/responsáveis ​​devem ser capazes de entender os requisitos e riscos do protocolo e fornecer consentimento/consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  1. Autoimunidade que requer tratamento imunossupressor
  2. Pacientes com anticorpos anti-Adagen® neutralizantes detectáveis ​​na avaliação de triagem
  3. Trombocitopenia grave (contagem de plaquetas <50 x 10^9/L)
  4. Participação atual em outros protocolos terapêuticos para imunodeficiência combinada deficiente em ADA
  5. Participação atual ou anterior em outro estudo clínico com um agente experimental e/ou uso de um medicamento experimental nos 30 dias anteriores à entrada no estudo
  6. Participação planejada conhecida em um estudo de terapia genética para a duração planejada deste estudo
  7. Qualquer condição que, na opinião do PI, torne o paciente inadequado para o estudo
  8. Incapacidade ou falta de vontade de administrar Adagen® ou EZN-2279 em regime uma vez por semana
  9. Incapacidade de cumprir o protocolo do estudo
  10. Pacientes do sexo feminino grávidas ou lactantes
  11. Pacientes do sexo feminino que estão amamentando
  12. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar que não estão usando um método de controle de natalidade aprovado pela FDA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Adagen/EZN-2279
Os pacientes iniciaram o Adagen e passaram para o tratamento experimental com EZN-2279 após um período de introdução de pelo menos 3 semanas no Adagen
Biológico: EZN-2279
Administração semanal de EZN-2279 via injeção IM
Outros nomes:
  • rADA
Biológico: Adagen

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes desintoxicados em cada visita no período de tratamento EZN-2279
Prazo: Linha de base até a Semana T-21
Número de pacientes com concentração total de eritrócitos dAXP de uma amostra de sangue <0,02 mmol/L
Linha de base até a Semana T-21

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dados resumidos de segurança
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Resumo de eventos adversos e eventos adversos graves
Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Resumo dos níveis mínimos de atividade de ADA no período de tratamento com EZN-2279
Prazo: Da linha de base até a semana T-21
Atividade mínima de ADA, mmol/h/L
Da linha de base até a semana T-21
Resumo dos níveis mínimos de atividade ADA no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Níveis mínimos de atividade de ADA, mmol/h/L
Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Resumo dos níveis mínimos de dAXP no período de tratamento com EZN-2279
Prazo: Da linha de base até a semana T-21
Níveis mínimos de dAXP, mmol/L
Da linha de base até a semana T-21
Resumo dos níveis mínimos de dAXP no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Níveis mínimos de dAXP, mmol/L
Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Número de Pacientes com Infecções e Internações
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
As infecções foram documentadas clinicamente com sinais e sintomas sem culturas microbiológicas ou com culturas virais ou bacterianas positivas
Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Duração da Hospitalização
Prazo: Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Até o final do tratamento do estudo EZN-2279, até 203 semanas
Número de pacientes desintoxicados em cada visita no período de manutenção EZN-2279
Prazo: Da semana 34 até o final do estudo/interrupção precoce, até 203 semanas
Número de pacientes com concentração total de eritrócitos dAXP de uma amostra de sangue <0,02 mmol/L
Da semana 34 até o final do estudo/interrupção precoce, até 203 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Leadiant Biosciences, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de abril de 2018

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de maio de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de agosto de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de abril de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • STP-2279-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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