Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EZN-2279 hos patienter med ADA-SCID

6. april 2020 opdateret af: Leadiant Biosciences, Inc.

En undersøgelse af EZN-2279 (polyethylenglycol rekombinant adenosindeaminase [PEG-rADA]) administreret som en ugentlig intramuskulær injektion hos patienter med adenosindeaminase (ADA)-deficient kombineret immundefekt

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​EZN-2279 hos patienter med ADA-defekt kombineret immundefekt, der i øjeblikket behandles med Adagen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af ADA-defekt kombineret immundefekt
  2. Stabil klinisk status under behandling med Adagen®. Patienter, der tidligere har modtaget genterapi eller gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation, og som stadig kræver Adagen®-behandling, er berettigede. Dosis af Adagen® skal være stabil i mindst 6 måneder før studiestart.

  3. Har begge af følgende under Adagen® Lead-in fase af undersøgelsen før EZN-2279 overgang:

    1. Lav plasma ADA aktivitet >15 μmol/h/mL under modtagelse af Adagen® og
    2. Total erytrocyt dAXP ≤0,02 μmol/mL fra en bundblodprøve
  4. Patienter eller forældre/værge skal være i stand til at forstå protokolkravene og -risici og give skriftligt informeret samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Autoimmunitet, der kræver immunsuppressiv behandling
  2. Patienter med påviselige neutraliserende anti-Adagen®-antistoffer ved screeningsevaluering
  3. Alvorlig trombocytopeni (trombocyttal <50 x 10^9/L)
  4. Aktuel deltagelse i andre terapeutiske protokoller for ADA-deficient kombineret immundefekt
  5. Nuværende eller tidligere deltagelse i en anden klinisk undersøgelse med et forsøgsmiddel og/eller brug af et forsøgslægemiddel i de 30 dage før undersøgelsens start
  6. Kendt planlagt deltagelse i en genterapiundersøgelse i den planlagte varighed af denne undersøgelse
  7. Enhver tilstand, der efter PI's mening gør patienten uegnet til undersøgelsen
  8. Manglende evne eller vilje til at administrere Adagen® eller EZN-2279 en gang om ugen
  9. Manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen
  10. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
  11. Kvindelige patienter, der ammer
  12. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder, som ikke bruger en FDA godkendt præventionsmetode

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Adagen/EZN-2279
Patienter startede på Adagen og gik over til eksperimentel EZN-2279 behandling efter mindst en 3 ugers indledende periode på Adagen
Biologisk: EZN-2279
Ugentlig administration af EZN-2279 via IM-injektion
Andre navne:
  • rADA
Biologisk: Adagen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter afgiftet ved hvert besøg i EZN-2279 behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline til og med uge T-21
Antal patienter med total erytrocyt-dAXP-koncentration fra en bundblodprøve <0,02 mmol/L
Baseline til og med uge T-21

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsoversigtsdata
Tidsramme: Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Sammenfatning af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Oversigt over ADA-aktivitetsniveauer i EZN-2279-behandlingsperioden
Tidsramme: Fra baseline til uge T-21
Laveste ADA-aktivitet, mmol/t/L
Fra baseline til uge T-21
Oversigt over ADA-aktivitetsniveauer i EZN-2279 vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Laveste ADA-aktivitetsniveauer, mmol/t/L
Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Oversigt over dAXP-niveauer i EZN-2279-behandlingsperiode
Tidsramme: Fra baseline til uge T-21
Laveste dAXP-niveauer, mmol/L
Fra baseline til uge T-21
Oversigt over dAXP-niveauer i EZN-2279-vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Laveste dAXP-niveauer, mmol/L
Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Antal patienter med infektioner og indlæggelser
Tidsramme: Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Infektioner blev dokumenteret klinisk med tegn og symptomer uden mikrobiologiske kulturer eller med positive virale eller bakterielle kulturer
Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Indlæggelsens varighed
Tidsramme: Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Til slutningen af ​​EZN-2279-undersøgelsesbehandlingen, op til 203 uger
Antal patienter afgiftet ved hvert besøg i EZN-2279 vedligeholdelsesperiode
Tidsramme: Fra uge 34 til slutningen af ​​undersøgelsen/tidlig seponering, op til 203 uger
Antal patienter med total erytrocyt-dAXP-koncentration fra en bundblodprøve <0,02 mmol/L
Fra uge 34 til slutningen af ​​undersøgelsen/tidlig seponering, op til 203 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Leadiant Biosciences, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. april 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. april 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STP-2279-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger