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EZN-2279 in pazienti con ADA-SCID

6 aprile 2020 aggiornato da: Leadiant Biosciences, Inc.

Uno studio sull'EZN-2279 (adenosina deaminasi ricombinante di glicole polietilenico [PEG-rADA]) somministrato come iniezione intramuscolare settimanale in pazienti con immunodeficienza combinata carente di adenosina deaminasi (ADA)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di EZN-2279 in pazienti con immunodeficienza combinata carente di ADA attualmente in trattamento con Adagen.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di immunodeficienza combinata con deficit di ADA
  2. Stato clinico stabile durante la terapia con Adagen®. Sono ammissibili i pazienti precedentemente sottoposti a terapia genica o sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche che necessitano ancora del trattamento con Adagen®. La dose di Adagen® deve essere stabile per almeno 6 mesi prima dell'ingresso nello studio.

  3. Avere entrambi i seguenti elementi durante la fase introduttiva di Adagen® dello studio prima della transizione EZN-2279:

    1. Attività plasmatica minima di ADA >15 μmol/h/mL durante il trattamento con Adagen® e
    2. DAXP eritrocitario totale ≤0,02 μmol/mL da un campione di sangue di valle
  4. I pazienti o il genitore/tutore devono essere in grado di comprendere i requisiti e i rischi del protocollo e fornire un assenso/consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Autoimmunità che richiede un trattamento immunosoppressivo
  2. Pazienti con anticorpi neutralizzanti anti-Adagen® rilevabili alla valutazione di screening
  3. Trombocitopenia grave (conta piastrinica <50 x 10^9/L)
  4. Attuale partecipazione ad altri protocolli terapeutici per l'immunodeficienza combinata con deficit di ADA
  5. Partecipazione attuale o precedente a un altro studio clinico con un agente sperimentale e/o uso di un farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio
  6. Partecipazione pianificata nota a uno studio di terapia genica per la durata pianificata di questo studio
  7. Qualsiasi condizione che, a giudizio del PI, renda il paziente non idoneo allo studio
  8. Incapacità o riluttanza a somministrare Adagen® o EZN-2279 con un regime una volta alla settimana
  9. Incapacità di rispettare il protocollo di studio
  10. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  11. Pazienti di sesso femminile che allattano
  12. Soggetti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano un metodo di controllo delle nascite approvato dalla FDA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Adagen/EZN-2279
I pazienti hanno iniziato il trattamento con Adagen e sono passati al trattamento sperimentale con EZN-2279 dopo un periodo iniziale di almeno 3 settimane con Adagen
Biologico: EZN-2279
Somministrazione settimanale di EZN-2279 tramite iniezione IM
Altri nomi:
  • rADA
Biologico: Adageno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti disintossicati ad ogni visita nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana T-21
Numero di pazienti con concentrazione totale di dAXP negli eritrociti da un campione di sangue minimo <0,02 mmol/L
Basale fino alla settimana T-21

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati di riepilogo sulla sicurezza
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Sintesi degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Riepilogo dei livelli minimi di attività ADA nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana T-21
Attraverso l'attività ADA, mmol/h/L
Dal basale alla settimana T-21
Riepilogo dei livelli minimi di attività ADA nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Livelli minimi di attività ADA, mmol/h/L
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Riepilogo dei livelli minimi dAXP nel periodo di trattamento EZN-2279
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana T-21
Livelli minimi di dAXP, mmol/L
Dal basale alla settimana T-21
Riepilogo dei livelli minimi dAXP nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Livelli minimi di dAXP, mmol/L
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Numero di pazienti con infezioni e ricoveri
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Le infezioni sono state documentate clinicamente con segni e sintomi senza colture microbiologiche o con colture virali o batteriche positive
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Durata del ricovero
Lasso di tempo: Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Fino alla fine del trattamento dello studio EZN-2279, fino a 203 settimane
Numero di pazienti disintossicati ad ogni visita nel periodo di mantenimento EZN-2279
Lasso di tempo: Dalla settimana 34 alla fine dello studio/interruzione anticipata, fino a 203 settimane
Numero di pazienti con concentrazione totale di dAXP negli eritrociti da un campione di sangue minimo <0,02 mmol/L
Dalla settimana 34 alla fine dello studio/interruzione anticipata, fino a 203 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Leadiant Biosciences, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • STP-2279-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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