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EZN-2279 bei Patienten mit ADA-SCID

6. April 2020 aktualisiert von: Leadiant Biosciences, Inc.

Eine Studie zu EZN-2279 (Polyethylenglykol-rekombinante Adenosin-Desaminase [PEG-rADA]), verabreicht als wöchentliche intramuskuläre Injektion bei Patienten mit Adenosin-Desaminase (ADA)-defizienter kombinierter Immunschwäche

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von EZN-2279 bei Patienten mit ADA-defizienter kombinierter Immunschwäche, die derzeit mit Adagen behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206-2761
        • National Jewish Health
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • UBMD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State College of Medicine The Milton S. Hershey Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer ADA-defizienten kombinierten Immunschwäche
  2. Stabiler klinischer Zustand während der Therapie mit Adagen®. Patienten, die zuvor eine Gentherapie erhalten oder sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen unterziehen, die dennoch eine Behandlung mit Adagen® benötigen, sind geeignet. Die Dosis von Adagen® muss für mindestens 6 Monate vor Studieneintritt stabil sein.

  3. Haben Sie beide der folgenden während der Adagen® Lead-in-Phase der Studie vor dem Übergang zu EZN-2279:

    1. Trough-Plasma-ADA-Aktivität >15 μmol/h/ml während der Behandlung mit Adagen® und
    2. Gesamterythrozyten-dAXP ≤ 0,02 μmol/ml aus einer Trogblutprobe
  4. Patienten oder Eltern/Erziehungsberechtigte müssen in der Lage sein, die Anforderungen und Risiken des Protokolls zu verstehen und eine schriftliche Einverständniserklärung/Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  1. Autoimmunität, die eine immunsuppressive Behandlung erfordert
  2. Patienten mit nachweisbaren neutralisierenden Anti-Adagen®-Antikörpern bei der Screening-Bewertung
  3. Schwere Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl <50 x 10^9/l)
  4. Aktuelle Teilnahme an anderen Therapieprotokollen für ADA-defiziente kombinierte Immunschwäche
  5. Aktuelle oder frühere Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat und/oder Verwendung eines Prüfpräparats in den 30 Tagen vor Studieneintritt
  6. Bekannte geplante Teilnahme an einer Gentherapiestudie für die geplante Dauer dieser Studie
  7. Jeder Zustand, der den Patienten nach Meinung des PI für die Studie ungeeignet macht
  8. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, Adagen® oder EZN-2279 einmal pro Woche zu verabreichen
  9. Unfähigkeit, das Studienprotokoll einzuhalten
  10. Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen
  11. Weibliche Patienten, die stillen
  12. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter, die keine von der FDA zugelassene Verhütungsmethode anwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Adagen/EZN-2279
Die Patienten begannen mit Adagen und wechselten nach einer mindestens 3-wöchigen Einführungsphase mit Adagen zu einer experimentellen EZN-2279-Behandlung
Biologisch: EZN-2279
Wöchentliche Verabreichung von EZN-2279 über IM-Injektion
Andere Namen:
  • rADA
Biologisch: Adagen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die bei jedem Besuch im EZN-2279-Behandlungszeitraum entgiftet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche T-21
Anzahl der Patienten mit Gesamt-Erythrozyten-dAXP-Konzentration aus einer Talblutprobe < 0,02 mmol/L
Baseline bis Woche T-21

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassende Sicherheitsdaten
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung der Talspiegel der ADA-Aktivität im Behandlungszeitraum mit EZN-2279
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche T-21
Trog ADA-Aktivität, mmol/h/L
Von Baseline bis Woche T-21
Zusammenfassung der ADA-Talaktivitätsniveaus im EZN-2279-Wartungszeitraum
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Talspiegel der ADA-Aktivität, mmol/h/L
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Zusammenfassung der dAXP-Talspiegel im Behandlungszeitraum mit EZN-2279
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche T-21
DAXP-Talspiegel, mmol/L
Von Baseline bis Woche T-21
Zusammenfassung der dAXP-Talspiegel im EZN-2279-Wartungszeitraum
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
DAXP-Talspiegel, mmol/L
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten mit Infektionen und Krankenhausaufenthalten
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Infektionen wurden klinisch mit Anzeichen und Symptomen ohne mikrobiologische Kulturen oder mit positiven Virus- oder Bakterienkulturen dokumentiert
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Dauer des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Bis zum Ende der Studienbehandlung EZN-2279, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten, die bei jedem Besuch im Wartungszeitraum von EZN-2279 entgiftet wurden
Zeitfenster: Von Woche 34 bis Studienende/Vorzeitiger Abbruch, bis zu 203 Wochen
Anzahl der Patienten mit Gesamt-Erythrozyten-dAXP-Konzentration aus einer Talblutprobe < 0,02 mmol/L
Von Woche 34 bis Studienende/Vorzeitiger Abbruch, bis zu 203 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Leadiant Biosciences, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Elie Haddad, MD, PhD, Université de Montréal

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
10. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. April 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • STP-2279-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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