Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k posouzení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých a vícenásobných perorálních dávek AFQ056 u dětí se syndromem fragilního X (FXS)

6. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Sekvenční dvoudobá studie k posouzení farmakokinetiky, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých a opakovaných perorálních dávek AFQ056 u pacientů s FXS (syndrom křehkého X) ve věku 5–11 let (Kohorta 1) a 3–4 roky (Kohorta 2)

Cílem této studie je charakterizovat farmakokinetiku a bezpečnost/snášenlivost AFQ056 u dětí se syndromem fragilního X (FXS)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza FXS
  • Při screeningu a první výchozí linii musí vitální funkce, tělesná hmotnost a index tělesné hmotnosti (BMI) odpovídat věku v normálních rozmezích.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léčiva během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) hodnoceného léčiva před screeningem do konce studijní návštěvy.
  • Anamnéza přecitlivělosti na AFQ056 nebo kteréhokoli antagonistu mGluR.
  • Pacientky, u kterých je potvrzeno nebo je podezření, že jsou sexuálně aktivní.
  • Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění jakékoli hlavní třídy orgánových systémů během posledních 2 let před screeningem, včetně psychiatrických, neurologických, kardiovaskulárních, endokrinních, metabolických, ledvinových nebo gastrointestinálních poruch (kromě typických rysů FXS ).
  • Kuřáci.
  • Ztráta ≥10 % celkového objemu krve během 8 týdnů (nebo méně, pokud to vyžaduje tato věková skupina a/nebo místní předpisy) před podáním dávky nebo déle, pokud to pro tuto věkovou skupinu a/nebo místní předpisy vyžadují.
  • Významné onemocnění, které se úplně nevyřešilo alespoň čtyři týdny před první vstupní návštěvou.
  • Jakékoli abnormální laboratorní hodnoty při screeningu nebo prvním výchozím stavu, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné a mohou ohrozit bezpečnost studovaného subjektu.
  • Užívání (nebo užívání během alespoň 5 poločasů před podáním dávky) souběžných léků, které jsou silnými/středně silnými inhibitory nebo induktory CYP1A1/2, CYP2C9/19 nebo CYP3A4
  • Anamnéza nebo přítomnost hepatitidy B/C nebo HIV při screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Všechny studijní předměty
Lék: AFQ056

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě (nebo séru nebo krvi) od času nula do nekonečna [hmotnost x čas / objem] (AUCinf)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Oblast pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě (nebo séru nebo krvi) od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace [hmotnost x čas / objem] (AUClast)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce
Časový rámec: Den 1 (období 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 hodin po dávce; Den 7 (období 2): před dávkou; 0,5, 2, 4, 8 hodin po dávce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Vyšetření
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Vitální funkce a tělesné míry
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Elektrokardiogramy
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
hematologie
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
krevní chemie
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou kdykoli mezi 24-72 hodinami po 7. dni
neurologické vyšetření
Časové okno: Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou v den 7
Screening: jednou kdykoli mezi dnem -30 a dnem -1; jednou v den 7
Monitorování nežádoucích příhod (AE).
Časové okno: Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 3 dny po dokončení studie
Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 3 dny po dokončení studie
Monitorování závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 30 dní po dokončení studie
Během studie (celkem přibližně 32 dní) a 30 dní po dokončení studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení