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Estudio clínico para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas y múltiples de AFQ056 en niños con síndrome de X frágil (FXS)

6 de diciembre de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio secuencial de dos períodos para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas y múltiples de AFQ056 en pacientes con SXF (síndrome X frágil) de 5 a 11 años (cohorte 1) y de 3 a 4 años (cohorte 2)

El objetivo de este estudio es caracterizar la farmacocinética y la seguridad/tolerabilidad de AFQ056 en niños con síndrome de X frágil (FXS)

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
21

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, España, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

3 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico genéticamente confirmado de FXS
  • En la selección y en la primera línea de base, los signos vitales, el peso corporal y el índice de masa corporal (IMC) deben ser específicos de la edad dentro de los rangos normales.

Criterio de exclusión:

  • Uso de cualquier otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) del fármaco en investigación antes de la selección hasta el final de la visita del estudio.
  • Antecedentes de hipersensibilidad a AFQ056 o cualquier antagonista de mGluR.
  • Pacientes de sexo femenino confirmadas o sospechosas de ser sexualmente activas.
  • Antecedentes o presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa de cualquier clase importante de órganos y sistemas, en los últimos 2 años antes de la selección, incluidos, entre otros, trastornos psiquiátricos, neurológicos, cardiovasculares, endocrinos, metabólicos, renales o gastrointestinales (excepto las características típicas de FXS ).
  • fumadores
  • Pérdida de ≥10% del volumen total de sangre dentro de las 8 semanas (o menos si es requerido para este grupo de edad y/o por la regulación local) antes de la dosificación o más si es requerido para este grupo de edad y/o por la regulación local.
  • Enfermedad significativa que no se resolvió por completo al menos cuatro semanas antes de la primera visita inicial.
  • Cualquier valor de laboratorio anormal en la selección o en la primera línea de base que, en opinión del investigador, sea clínicamente significativo y pueda poner en peligro la seguridad del sujeto del estudio.
  • Uso de (o uso dentro de al menos 5 vidas medias antes de la dosificación) medicamentos concomitantes que son inhibidores o inductores fuertes/moderados de CYP1A1/2, CYP2C9/19 o CYP3A4
  • Antecedentes o presencia de hepatitis B/C o VIH en la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Todos los temas de estudio
Droga: AFQ056

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
El área bajo la curva de concentración-tiempo del plasma (o suero o sangre) desde el tiempo cero hasta el infinito [masa x tiempo/volumen] (AUCinf)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
El área bajo la curva de concentración-tiempo del plasma (o suero o sangre) desde el momento cero hasta el momento de la última concentración cuantificable [masa x tiempo/volumen] (AUCúltima)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis
Plazo: Día 1 (período 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 horas después de la dosis; Día 7 (período 2): predosis; 0,5, 2, 4, 8 horas después de la dosis

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Examen físico
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Signos vitales y medidas corporales
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Electrocardiogramas
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
hematología
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
química de la sangre
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez en cualquier momento entre 24 y 72 horas después del día 7
examinación neurológica
Periodo de tiempo: Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez el día 7
Evaluación: una vez en cualquier momento entre el Día -30 y el Día -1; una vez el día 7
Monitoreo de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 3 días después de la finalización del estudio
Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 3 días después de la finalización del estudio
Monitoreo de eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 30 días después de la finalización del estudio
Durante el estudio (un total de aproximadamente 32 días) y 30 días después de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2013

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
21 de noviembre de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
29 de noviembre de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
30 de noviembre de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
8 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de diciembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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