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Klinische Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit einzelner und mehrerer oraler Dosen von AFQ056 bei Kindern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS)

6. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Sequentielle Zweiperiodenstudie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von oralen Einzel- und Mehrfachdosen von AFQ056 bei Patienten mit FXS (Fragiles X-Syndrom) im Alter von 5 bis 11 Jahren (Kohorte 1) und 3 bis 4 Jahren (Kohorte 2)

Das Ziel dieser Studie ist es, die Pharmakokinetik und Sicherheit/Verträglichkeit von AFQ056 bei Kindern mit Fragilem-X-Syndrom (FXS) zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Spanien
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose von FXS
  • Beim Screening und bei der ersten Baseline müssen Vitalfunktionen, Körpergewicht und Body-Mass-Index (BMI) altersspezifisch innerhalb normaler Bereiche liegen.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) des Prüfpräparats vor dem Screening bis zum Ende des Studienbesuchs.
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen AFQ056 oder einen anderen mGluR-Antagonisten.
  • Patientinnen, bei denen bestätigt oder vermutet wird, dass sie sexuell aktiv sind.
  • Anamnese oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten Erkrankung einer wichtigen Systemorganklasse innerhalb der letzten 2 Jahre vor dem Screening, einschließlich, aber nicht beschränkt auf psychiatrische, neurologische, kardiovaskuläre, endokrine, metabolische, renale oder gastrointestinale Störungen (mit Ausnahme der typischen Merkmale von FXS). ).
  • Raucher.
  • Verlust von ≥ 10 % des Gesamtblutvolumens innerhalb von 8 Wochen (oder weniger, wenn dies für diese Altersgruppe und/oder durch örtliche Vorschriften erforderlich ist) vor der Dosierung oder länger, wenn für diese Altersgruppe und/oder durch örtliche Vorschriften erforderlich.
  • Erhebliche Erkrankung, die mindestens vier Wochen vor dem ersten Basisbesuch nicht vollständig abgeklungen ist.
  • Alle abnormalen Laborwerte beim Screening oder bei der ersten Baseline, die nach Ansicht des Prüfarztes klinisch bedeutsam sind und die Sicherheit des Studienteilnehmers gefährden können.
  • Verwendung von Begleitmedikamenten (oder Anwendung innerhalb von mindestens 5 Halbwertszeiten vor der Dosierung), die starke/mäßige Inhibitoren oder Induktoren von CYP1A1/2, CYP2C9/19 oder CYP3A4 sind
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Hepatitis B/C oder HIV beim Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Alle Studienfächer
Arzneimittel: AFQ056

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Plasma (oder Serum oder Blut) vom Zeitpunkt Null bis Unendlich [Masse x Zeit / Volumen] (AUCinf)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Plasma (oder Serum oder Blut) vom Zeitpunkt Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration [Masse x Zeit / Volumen] (AUClast)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme
Zeitrahmen: Tag 1 (Periode 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 Stunden nach der Einnahme; Tag 7 (Periode 2): Vordosis; 0,5, 2, 4, 8 Stunden nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Körperliche Untersuchung
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Vitalfunktionen und Körpermaße
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Elektrokardiogramme
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Hämatologie
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Blutchemie
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmalig zwischen 24 und 72 Stunden nach Tag 7
neurologische Untersuchung
Zeitfenster: Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmal am 7. Tag
Screening: einmalig zwischen Tag -30 und Tag -1; einmal am 7. Tag
Überwachung unerwünschter Ereignisse (AE).
Zeitfenster: Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 3 Tage nach Abschluss der Studie
Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 3 Tage nach Abschluss der Studie
Überwachung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE).
Zeitfenster: Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 30 Tage nach Studienabschluss
Während der Studie (insgesamt ca. 32 Tage) und 30 Tage nach Studienabschluss

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. November 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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