Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych AFQ056 u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

6 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Sekwencyjne, dwuokresowe badanie oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych dawek doustnych AFQ056 u pacjentów z FXS (zespół łamliwego chromosomu X) w wieku 5-11 lat (kohorta 1) i 3-4 lata (kohorta 2)

Celem tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa/tolerancji AFQ056 u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
21

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
    • Catalunya
      • Sant Cugat, Catalunya, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-7548
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza FXS
  • Podczas badania przesiewowego i pierwszej linii bazowej parametry życiowe, masa ciała i wskaźnik masy ciała (BMI) muszą być właściwe dla wieku i mieścić się w normalnych zakresach.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek innego badanego leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) badanego leku przed badaniem przesiewowym do końca wizyty badawczej.
  • Historia nadwrażliwości na AFQ056 lub dowolnego antagonistę mGluR.
  • Pacjentki, u których potwierdzono lub podejrzewa się aktywność seksualną.
  • Historia lub obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby dowolnej klasy głównych układów i narządów, w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym, w tym między innymi zaburzeń psychiatrycznych, neurologicznych, sercowo-naczyniowych, endokrynologicznych, metabolicznych, nerek lub przewodu pokarmowego (z wyjątkiem typowych cech FXS ).
  • Palacze.
  • Utrata ≥10% całkowitej objętości krwi w ciągu 8 tygodni (lub mniej, jeśli jest to wymagane dla tej grupy wiekowej i (lub) zgodnie z lokalnymi przepisami) przed podaniem dawki lub dłużej, jeśli jest to wymagane dla tej grupy wiekowej i (lub) zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Poważna choroba, która nie ustąpiła całkowicie co najmniej cztery tygodnie przed pierwszą wizytą wyjściową.
  • Wszelkie nieprawidłowe wartości laboratoryjne podczas badania przesiewowego lub pierwszej linii bazowej, które zdaniem badacza są klinicznie istotne i mogą zagrażać bezpieczeństwu badanego.
  • Jednoczesne stosowanie (lub stosowanie w ciągu co najmniej 5 okresów półtrwania przed podaniem) leków, które są silnymi/umiarkowanymi inhibitorami lub induktorami CYP1A1/2, CYP2C9/19 lub CYP3A4
  • Historia lub obecność wirusowego zapalenia wątroby typu B/C lub HIV podczas badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Wszystkie przedmioty studiów
Lek: AFQ056

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia w osoczu (lub surowicy lub krwi) od czasu od zera do nieskończoności [masa x czas / objętość] (AUCinf)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Pole pod krzywą stężenia w osoczu (lub surowicy lub krwi) od czasu od czasu zero do czasu ostatniego mierzalnego stężenia [masa x czas / objętość] (AUClast)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Dzień 1 (okres 1): 0,5, 2, 4, 8, 12, 24 godziny po podaniu; Dzień 7 (okres 2): przed dawkowaniem; 0,5, 2, 4, 8 godzin po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Badanie lekarskie
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Oznaki życiowe i pomiary ciała
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Elektrokardiogramy
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
hematologia
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
chemia krwi
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dowolnym czasie między 24 a 72 godzinami po dniu 7
badanie neurologiczne
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dniu 7
Badanie przesiewowe: raz w dowolnym momencie między dniem -30 a dniem -1; raz w dniu 7
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych (AE).
Ramy czasowe: W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 3 dni po zakończeniu badania
W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 3 dni po zakończeniu badania
Monitorowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 30 dni po zakończeniu badania
W trakcie badania (łącznie około 32 dni) i 30 dni po zakończeniu badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 listopada 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 listopada 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CAFQ056B2154
  • 2011-004867-65 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami